혈우병 환자에서 MG1113의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 1b상 연구

포함 기준:

1. 스크리닝 시 19-60세(둘 다 포함)의 남성 중증 혈우병 A 또는 B 환자(FVIII 또는 FIX 활동 <1%)

   • FVIII 또는 FIX에 대한 억제제가 없는 환자(현재 표준 치료 요법의 자가 주사에 어려움이 있음) 또는
   • 저해제 역가(≥ 0.6 BU)를 가진 확인된 인간 인자 VIII 또는 IX의 양성 저해제 결과를 갖고 ITI 치료 후 실패했거나 ITI를 받지 않은 저해제를 가진 환자
2. 계산된 BMI가 18.5~29.9kg/m^2(BMI = (체중[kg])/(신장[m])^2)인 체중 ≥50kg
3. 스크리닝 전 6개월 이내에 4회 이상의 출혈 에피소드(치료 여부에 관계없이 출혈의 모든 유형 또는 위치) 문서화
4. 의학적으로 허용되는 적절한 이중 피임 방법(콘돔, 정관 절제술, 살정제, 경구 피임약, 자궁 내 장치 및 완전한 금욕 등)을 사용하고 연구 제품 투여 후 60일까지 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.
5. 본 연구에 대한 자세한 설명을 듣고 내용을 충분히 이해한 후 자발적으로 연구 참여를 결정하고 주의사항을 준수하는 데 서면 동의서를 제공하였다.

제외 기준:

1. 혈우병 A 또는 B 이외의 선천적 또는 후천적 항응고 장애, 또는 출혈이나 혈전의 위험을 증가시키는 다른 질병(예: 자가면역 질환)의 상태
2. 조사자의 판단에 따라 정맥 혈전색전증 또는 혈전성 미세혈관병증의 위험이 있거나 관련 병력 또는 가족력이 있는 자
3. 조사자의 판단에 따라 심장병 및/또는 관상동맥 질환의 위험이 있거나 관련 병력 또는 가족력이 있는 자
4. 정맥 또는 동맥 질환의 위험 요인(예: 조절되지 않는 고혈압, 조절되지 않는 당뇨병)

5. 실험실 테스트에서 다음 결과 중 하나:

   • AST(sGOT) 또는 AST(sGPT) > 3 x UNL
   • 총 빌리루빈 > 2 mg/mL
   • Hb < 9.0g/dL
   • 절대 호중구 수 < 1500 /μL
   • 혈소판 수 < 10^5 /μL
   • B형 간염(HBs Ag 양성) 또는 C형(항 HCV 양성) 또는 HIV 양성 검사 결과가 있는 경우
   • 혈청 크레아티닌 > 1.5 x 정상 상한(ULN)
6. IP 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성
7. IP 투여 후 28일 이내의 발열 증상 또는 연구 기간 동안 계획된 수술로 인한 치료 이력
8. 임상적으로 유의미한 활동성 만성질환
9. 최초 IP 투여 시점부터 인자 VIII, 인자 IX 및 우회제의 다음 휴약 시간을 거부하는 피험자(인자 VIII: 72시간, 인자 IX: 96시간, 우회제, 예를 들어, rFVIIa 또는 aPCC: 96시간)
10. 시험약 투여 전 30일 이내에 면역관용 유도를 받은 자
11. 시험약 투여 전 30일 이내에 에미시주맙을 투여받은 자

12. 현재 전신 면역 조절제 치료(예: 코르티코스테로이드*, IVIG, 인터페론 또는 리툭시맙)를 사용하고 있습니다.

    *고용량 부신피질호르몬제(Prednisolone 기준으로 1일 20mg/kg에 해당하는 용량까지 투여 가능하나 그 이상을 14일을 초과하여 지속적으로 투여하는 경우에는 고용량으로 간주하여 제외 이 연구에서. 다만, 코르티코스테로이드의 흡입, 비강 및 국소 투여는 용량에 관계없이 허용된다.)

13. 임상시험용의약품 투여 후 30일 이내에 다른 임상시험에 참여한 자
14. 실험실 테스트 결과를 포함한 기타 사유로 인해 연구자의 판단에 따라 연구 참여가 부적격하다고 결정됨