Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1b oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakokinetykę MG1113 u pacjentów z hemofilią

19 listopada 2025 zaktualizowane przez: GC Biopharma Corp

Badanie fazy 1b z wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki MG1113 podawanego podskórnie u pacjentów z ciężką hemofilią

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podskórnego MG1113 w badaniu wielokrotnych dawek rosnących u pacjentów z ciężką hemofilią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie z wielokrotnym dawkowaniem, które przydziela 5 osobników w każdej kohorcie w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD badanego leku poprzez sekwencyjne zwiększanie dawki badanego leku.

Drogą podania jest wstrzyknięcie podskórne (SC). Decyzja o zwiększeniu dawki zostanie podjęta po sprawdzeniu bezpieczeństwa i tolerancji poprzedniej dawki w zakresie nieprzekraczającym kryteriów zaprzestania zwiększania dawki. Decyzja o zwiększeniu dawki zostanie podjęta przez Komitet Sterujący oraz Rady Monitorujące Dane i Bezpieczeństwo (DSMB) podczas oceny danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji uzyskanych z każdej kohorty po wielokrotnym podaniu MG1113.

Osobnicy będą leczeni dawką 2,0 mg/kg raz w tygodniu przez 8 tygodni w kohorcie 1. Dla schematu dawkowania po pierwszym podaniu IP (Dzień 1) dopuszcza się okienko wizyt wynoszące ±1 dzień (liczone od dnia 1). Należy jednak pamiętać o kolejnym zaplanowanym podaniu dootrzewnowym, aby upewnić się, że między dawkami dootrzewnowymi u pacjentów nie będzie więcej niż 8 dni.

Następny poziom dawki (dawka A i B) zostanie określony na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa, farmakokinetyki i PD uzyskanych z poprzedniego poziomu dawki. Jeśli spełnione jest kryterium zaprzestania zwiększania dawki, dyskusja na temat zwiększania dawki jest dostępna dla następnej kohorty. Wybór i eskalacja dawki zostaną ostatecznie ustalone przez Komitet Sterujący i DSMB. Dane dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD uzyskane od wszystkich pacjentów aż do Kohorty 3 zostaną ocenione przez Komitet Sterujący oraz Rady Monitorujące Dane i Bezpieczeństwo (DSMB).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Korea Południowa
    • Gyeonggi-do
      • Yongin-si, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 16924
        • GC Biopharma Corp.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

19 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej z ciężką postacią hemofilii A lub B (aktywność FVIII lub FIX <1%) w wieku 19-60 lat (włącznie) w momencie badania przesiewowego

    • Pacjenci bez inhibitorów FVIII lub FIX (mający trudności z samodzielnym wstrzykiwaniem obecnego standardowego schematu leczenia) LUB
    • Pacjenci z inhibitorami, u których uzyskano dodatni wynik testu na obecność inhibitora potwierdzonego ludzkiego czynnika VIII lub IX z mianem inhibitora (≥ 0,6 BU), u których nie powiodło się leczenie ZIT lub nie przechodzą ZIT
  2. ≥50 kg z obliczonym BMI między 18,5 a 29,9 kg/m^2 (BMI = (waga [kg])/(wzrost [m])^2)
  3. Dokumentacja ≥4 epizodów krwawienia (dowolnego rodzaju lub lokalizacji krwawienia, leczonych lub nie) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  4. Zobowiązać się do stosowania medycznie dopuszczalnych, adekwatnych podwójnych metod antykoncepcji (prezerwatywa, wazektomia, środki plemnikobójcze, doustne środki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna i całkowita abstynencja seksualna itp.) i nie oddawać nasienia do 60 dni po podaniu badanego produktu
  5. Dobrowolnie zdecydował się na udział w badaniu i wyraził pisemną zgodę na zachowanie środków ostrożności po otrzymaniu szczegółowego wyjaśnienia dotyczącego tego badania i pełnym zrozumieniu informacji

Kryteria wyłączenia:

  1. Wrodzone lub nabyte zaburzenia antykoagulacyjne inne niż hemofilia A lub B lub stany innych chorób, które zwiększają ryzyko krwawienia lub zakrzepicy (np. choroba autoimmunologiczna)
  2. Być narażonym na ryzyko żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej lub mikroangiopatii zakrzepowej zgodnie z oceną badacza lub mieć powiązany wywiad medyczny lub wywiad rodzinny
  3. Być narażonym na ryzyko wystąpienia choroby serca i/lub wieńcowej zgodnie z oceną badacza lub mieć powiązaną historię medyczną lub historię rodzinną
  4. Czynniki ryzyka choroby żylnej lub tętniczej (np. niekontrolowane nadciśnienie, niekontrolowana cukrzyca)

  5. Którykolwiek z poniższych wyników badań laboratoryjnych:

    • AST(sGOT) lub AST(sGPT) > 3 x UNL
    • Bilirubina całkowita > 2 mg/ml
    • Hb < 9,0 g/dl
    • Bezwzględna liczba neutrofili < 1500 /μl
    • Liczba płytek krwi < 10^5 /μl
    • Masz wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBs Ag dodatni) lub C (anty-HCV dodatni) lub masz dodatni wynik testu na obecność wirusa HIV Jeśli wynik testu na przeciwciała anty-HCV jest pozytywny, dodatni wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby musi zostać potwierdzony ilościowym testem HCV RNA
    • Kreatynina w surowicy > 1,5 x górna granica normy (GGN)
  6. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na IP lub jego składniki
  7. Historia leczenia z powodu objawów gorączki w ciągu 28 dni od podania IP lub jakiejkolwiek operacji planowanej w okresie badania
  8. Klinicznie istotna aktywna choroba przewlekła
  9. Pacjenci, którzy odmówili następujących czasów wypłukiwania czynnika VIII, czynnika IX i czynnika omijającego od czasu pierwszego podania IP (czynnik VIII: 72 godz., czynnik IX: 96 godz., czynnik omijający np. rFVIIa lub aPCC: 96 godz.)
  10. Otrzymał indukcję tolerancji immunologicznej w ciągu 30 dni przed podaniem badanego produktu
  11. Otrzymał emicizumab w ciągu 30 dni przed podaniem badanego produktu

  12. Obecnie stosuje ogólnoustrojowe leczenie immunomodulacyjne (np. kortykosteroidami*, IVIG, interferonem lub rytuksymabem)

    * Kortykosteroidy w dużych dawkach (dopuszczalne jest podawanie kortykosteroidów równoważnych do 20mg/kg dziennie w przeliczeniu na Prednizolon, ale jeśli dawka większa jest podawana w sposób ciągły przez ponad 14 dni, uważa się to za dawkę dużą, taki przypadek jest wykluczony z tego badania. Jednak wziewne, donosowe i miejscowe podawanie kortykosteroidów jest dozwolone niezależnie od dawki).

  13. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od podania badanego produktu
  14. Uznany za niekwalifikującego się do udziału w badaniu na podstawie decyzji badacza z innych powodów, w tym wyników badań laboratoryjnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Kohorta 1 (2,0 mg/kg raz w tygodniu)
  • Rekombinowane przeciwciało przeciw inhibitorowi szlaku czynnika tkankowego (TFPI).
  • Każda fiolka zawiera 1 ml badanego leku
  • Osobnicy będą leczeni dawką 2,0 mg/kg raz w tygodniu w kohorcie 1.
Biologiczny: MG1113
Wstrzyknięcie podskórne (SC) MG1113
Aktywny komparator: Kohorta 2 (A mg/kg, raz w tygodniu)
  • Rekombinowane przeciwciało przeciw inhibitorowi szlaku czynnika tkankowego (TFPI).
  • Każda fiolka zawiera 1 ml badanego leku
  • Osobnicy będą leczeni A mg/kg raz w tygodniu w kohorcie 2.
  • Dawka A mg/kg zostanie określona na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa, PK i PD uzyskanych z poprzedniego poziomu dawki (kohorta 1).
Biologiczny: MG1113
Wstrzyknięcie podskórne (SC) MG1113
Aktywny komparator: Kohorta 3 (B mg/kg, raz w tygodniu)
  • Rekombinowane przeciwciało przeciw inhibitorowi szlaku czynnika tkankowego (TFPI).
  • Każda fiolka zawiera 1 ml badanego leku
  • Osobnicy będą leczeni B mg/kg raz w tygodniu w kohorcie 3.
  • Dawka B mg/kg zostanie określona na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa, farmakokinetyki i PD uzyskanych z poprzedniego poziomu dawki (kohorta 2).
Biologiczny: MG1113
Wstrzyknięcie podskórne (SC) MG1113

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, niepożądanymi reakcjami na lek, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi i szczególnie interesującymi zdarzeniami niepożądanymi (AESI)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Występowanie zdarzeń niepożądanych, niepożądanych reakcji na lek, poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Nasilenie zdarzeń niepożądanych, niepożądane reakcje na lek, poważne zdarzenia niepożądane i zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Częstość występowania reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Wizyta od dnia 1 do dnia 57 badania
Wizyta od dnia 1 do dnia 57 badania
Nasilenie reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Wizyta od dnia 1 do dnia 57 badania
Wizyta od dnia 1 do dnia 57 badania
Liczba osób z nieprawidłowym badaniem przedmiotowym
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Liczba pacjentów z nieprawidłowym 12-odprowadzeniowym EKG (częstość komór w uderzeniach/min, odstęp dla PR w ms, QRS w ms, QTc w ms)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Liczba osób z nieprawidłowymi parametrami życiowymi (ciśnienie krwi w mmHg, częstość tętna w uderzeniach/min, częstość oddechów w oddechach/min, temperatura ciała w ℃)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Występowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena farmakokinetyczna — Cmax (szczytowe stężenie w osoczu)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna — Cmin (minimalne stężenie w osoczu)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna — AUC (pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna — Tmax (czas do maksymalnego stężenia w osoczu po podaniu)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna - okres półtrwania (T1/2; czas potrzebny do zmniejszenia stężenia w osoczu o połowę)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna — CL/F (pozorny klirens)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna — Vd/F (pozorna objętość dystrybucji)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakokinetyczna — wskaźnik akumulacji (AUCtau_dawka wielokrotna/AUCtau_dawka pojedyncza)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna - Wolny TFPI w osoczu w ng/ml
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna - Resztkowa aktywność TFPI w jednostkach/ml
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna — rozcieńczony PT w sek
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna — Wytwarzanie trombiny (czas zwłoki w min)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna — generowanie trombiny (wytwarzanie szczytu w nM)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna - Wytwarzanie trombiny (potencjał endogennego wytwarzania trombiny [ETP] w nM*min)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna - Działanie prokoagulacyjne (D-dimer w ug/ml)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna — działanie prokoagulacyjne (fibrynogen w mg/dl)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena farmakodynamiczna — działanie prokoagulacyjne (fragmenty protrombiny 1+2 w pmol/l)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena immunogenności — każde tworzenie się przeciwciał przeciw lekowi (ADA) przeciwko MG1113
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Poprzez ukończenie badania (wizyta od dnia badania 1 do dnia 78)
Ocena skuteczności — częstość występowania nowego epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Wizyta od dnia 1 do dnia 57 badania
Wizyta od dnia 1 do dnia 57 badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Śledczy

  • Główny śledczy: Eun-Jin Choi, Daegu Catholic University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MG1113_HP_P0101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj