Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1b-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van MG1113 bij hemofiliepatiënten te beoordelen

19 november 2025 bijgewerkt door: GC Biopharma Corp

Een fase 1b-onderzoek met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van subcutane MG1113 te beoordelen bij patiënten met ernstige hemofilie

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van subcutane MG1113 te beoordelen in de studie met meerdere oplopende doses bij patiënten met ernstige hemofilie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een onderzoek met herhaalde doses waarbij 5 proefpersonen in elk cohort worden toegewezen om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van het onderzoeksgeneesmiddel te onderzoeken door het onderzoeksgeneesmiddel achtereenvolgens te verhogen.

De toedieningsweg is subcutane (SC) injectie. Dosisescalatie zal worden beslist na controle van de veiligheid en verdraagbaarheid bij de vorige dosis voor zover de criteria voor stopzetting van de dosisescalatie niet worden overschreden. De dosisescalatie zal worden beslist door de stuurgroep en de Data and Safety Monitoring Boards (DSMB) bij de evaluatie van de veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens die van elk cohort zijn verkregen na herhaalde toediening van MG1113.

De proefpersonen zullen worden behandeld met 2,0 mg/kg eenmaal per week gedurende 8 weken in cohort 1. Een bezoekvenster van ±1 dag (berekend vanaf dag 1) is toegestaan ​​voor het doseringsschema na de eerste IP-toediening (dag 1). Maar de volgende geplande IP-toediening moet in gedachten worden gehouden om ervoor te zorgen dat proefpersonen niet meer dan 8 dagen tussen de IP-doseringsintervallen hebben.

Het volgende dosisniveau (dosis A en B) zal worden bepaald op basis van de veiligheids-, PK- en PD-gegevens die zijn verkregen van het vorige dosisniveau. Als aan een criterium voor stopzetting van dosisescalatie is voldaan, is discussie over dosisescalatie beschikbaar voor het volgende cohort. De dosisselectie en -escalatie zal uiteindelijk worden bepaald door de stuurgroep en de DSMB. De veiligheids-, verdraagbaarheids-, PK- en PD-gegevens verkregen van alle proefpersonen tot Cohort 3 zullen worden geëvalueerd door de Stuurgroep en Data and Safety Monitoring Boards (DSMB).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zuid -Korea
    • Gyeonggi-do
      • Yongin-si, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 16924
        • GC Biopharma Corp.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

19 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke ernstige hemofilie A- of B-patiënten (FVIII- of FIX-activiteit <1%) in de leeftijd van 19-60 jaar (beide inclusief) bij screening

    • Patiënten zonder remmers tegen FVIII of FIX (die moeite hebben met zelfinjectie van het huidige standaardbehandelingsregime) OF
    • Patiënten met remmers die een positief remmerresultaat hebben van bevestigde humane factor VIII of IX met een remmertiter (≥ 0,6 BU) en die faalden na ITI-behandeling of die geen ITI ondergingen
  2. ≥50 kg in gewicht met berekende BMI tussen 18,5 en 29,9 kg/m^2 (BMI = (Gewicht [kg])/(lengte [m])^2)
  3. Documentatie van ≥4 bloedingsepisodes (elk type of locatie van bloedingen, behandeld of niet) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  4. Stem ermee in om medisch aanvaardbare adequate dubbele anticonceptiemethoden te gebruiken (condoom, vasectomie, zaaddodend middel, orale anticonceptiva, spiraaltje en volledige seksuele onthouding, enz.) en geen sperma te doneren tot 60 dagen na toediening van het onderzoeksproduct
  5. Vrijwillig besloten om deel te nemen aan het onderzoek en schriftelijke toestemming gegeven voor het volgen van voorzorgsmaatregelen na ontvangst van een gedetailleerde uitleg over dit onderzoek en volledig begrip van de informatie

Uitsluitingscriteria:

  1. Aangeboren of verworven antistollingsstoornissen anders dan hemofilie A of B, of aandoeningen van andere ziekten die het risico op bloedingen of trombus verhogen (bijv. auto-immuunziekte)
  2. Risico lopen op veneuze trombo-embolie of trombotische microangiopathie volgens het oordeel van de onderzoeker of een gerelateerde medische geschiedenis of familiegeschiedenis hebben
  3. Risico lopen op hart- en/of coronaire aandoeningen volgens het oordeel van de onderzoeker of een gerelateerde medische geschiedenis of familiegeschiedenis hebben
  4. Risicofactoren voor veneuze of arteriële aandoeningen (bijv. ongecontroleerde hypertensie, ongecontroleerde diabetes)

  5. Een van de volgende resultaten van laboratoriumtests:

    • AST(sGOT) of AST(sGPT) > 3 x UNL
    • Totaal bilirubine > 2 mg/ml
    • Hb < 9,0 g/dL
    • Absoluut aantal neutrofielen < 1500 /μL
    • Aantal bloedplaatjes < 10^5 /μL
    • Hepatitis B (HBs Ag-positief) of C (anti-HCV-positief) of hiv-positief testresultaat hebben Als de anti-HCV-antilichaamtest positief is, moet het positieve hepatitis-virusresultaat worden bevestigd door een kwantitatieve HCV-RNA-test
    • Serumcreatinine > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN)
  6. Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het IP of zijn componenten
  7. Behandelingsgeschiedenis als gevolg van symptomen van koorts binnen 28 dagen na IP-toediening of een geplande operatie tijdens de onderzoeksperiode
  8. Klinisch significante actieve chronische ziekte
  9. Proefpersonen die de volgende wash-out-tijden van factor VIII, factor IX en bypassing agent weigeren vanaf het moment van eerste IP-toediening (factor VIII: 72 uur, factor IX: 96 uur, bypassing agent bijv. rFVIIa of aPCC: 96 uur)
  10. Inductie van immuuntolerantie ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan toediening van het onderzoeksproduct
  11. Kreeg emicizumab binnen 30 dagen voorafgaand aan toediening van het onderzoeksproduct

  12. Gebruikt momenteel systemische immunomodulatorbehandeling (bijv. Corticosteroïd*, IVIG, interferon of rituximab)

    *Hoge dosis corticosteroïden (het is toegestaan ​​corticosteroïden equivalent tot maximaal 20 mg/kg per dag toe te dienen op basis van prednisolon, maar als een dosis van meer continu wordt toegediend gedurende meer dan 14 dagen, wordt dit beschouwd als een hoge dosis, dit geval is uitgesloten uit deze studie. Geïnhaleerde, intranasale en topische toediening van corticosteroïden is echter toegestaan, ongeacht de dosis.)

  13. Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen 30 dagen na toediening van het onderzoeksproduct
  14. Vastbesloten niet in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek volgens het oordeel van de onderzoeker vanwege andere redenen, waaronder de resultaten van laboratoriumtests

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Cohort 1 (2,0 mg/kg, eenmaal per week)
  • Anti-tissue factor pathway-remmer (TFPI) recombinant antilichaam
  • Elke injectieflacon bevat 1 ml onderzoeksgeneesmiddel
  • De proefpersonen zullen worden behandeld met 2,0 mg/kg eenmaal per week in cohort 1.
Biologisch: MG1113
MG1113 subcutane (SC) injectie
Actieve vergelijker: Cohort 2 (A mg/kg, eenmaal per week)
  • Anti-tissue factor pathway-remmer (TFPI) recombinant antilichaam
  • Elke injectieflacon bevat 1 ml onderzoeksgeneesmiddel
  • De proefpersonen zullen in cohort 2 eenmaal per week worden behandeld met A mg/kg.
  • De dosis A mg/kg zal worden bepaald op basis van de veiligheids-, PK- en PD-gegevens verkregen van het vorige dosisniveau (cohort 1).
Biologisch: MG1113
MG1113 subcutane (SC) injectie
Actieve vergelijker: Cohort 3 (B mg/kg, eenmaal per week)
  • Anti-tissue factor pathway-remmer (TFPI) recombinant antilichaam
  • Elke injectieflacon bevat 1 ml onderzoeksgeneesmiddel
  • De proefpersonen zullen in cohort 3 eenmaal per week worden behandeld met B mg/kg.
  • De dosis B mg/kg zal worden bepaald op basis van de veiligheids-, PK- en PD-gegevens verkregen van het vorige dosisniveau (cohort 2).
Biologisch: MG1113
MG1113 subcutane (SC) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met bijwerkingen, bijwerkingen van geneesmiddelen, ernstige bijwerkingen en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Incidentie van bijwerkingen, bijwerkingen van geneesmiddelen, ernstige bijwerkingen en bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Ernst van bijwerkingen, bijwerkingen van geneesmiddelen, ernstige bijwerkingen en ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Incidentie van reactie op de injectieplaats
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 57 bezoek
Studiedag 1 tot dag 57 bezoek
Ernst van de reactie op de injectieplaats
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 57 bezoek
Studiedag 1 tot dag 57 bezoek
Aantal proefpersonen met abnormaal Lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Aantal proefpersonen met abnormaal 12-afleidingen ECG (ventriculaire frequentie in slag/min, interval voor PR in msec, QRS in msec, QTc in msec)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Aantal proefpersonen met abnormale vitale functies (bloeddruk in mmHg, hartslag in slagen/min, ademhalingsfrequentie in ademhalingen/min, lichaamstemperatuur in ℃)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Incidentie van klinisch significante laboratoriumwaardeafwijkingen
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetische beoordeling - Cmax (piekplasmaconcentratie)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - Cmin (minimale plasmaconcentratie)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - AUC (gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijd-curve)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - Tmax (tijd tot maximale plasmaconcentratie na toediening)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - halfwaardetijd (T1/2; de tijd die nodig is om de plasmaconcentratie met de helft te verminderen)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - CL/F (schijnbare klaring)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - Vd/F (schijnbaar distributievolume)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacokinetische beoordeling - Accumulatie-index (AUCtau_meervoudige dosis/AUCtau_enkele dosis)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Vrij TFPI in plasma in ng/ml
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Resterende TFPI-activiteit in eenheid/ml
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Verdunde PT in sec
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - trombinegeneratie (vertragingstijd in min)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Trombinegeneratie (piekgeneratie in nM)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Trombinegeneratie (endogene trombinegeneratiepotentieel [ETP] in nM*min)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Pro-coagulerend effect (D-dimeer in ug/ml)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Pro-coagulerend effect (fibrinogeen in mg/dl)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Farmacodynamische beoordeling - Pro-coagulerend effect (protrombinefragmenten 1+2 in pmol/L)
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Immunogeniciteitsbeoordeling - Elke vorming van anti-drug antilichaam (ADA) tegen MG1113
Tijdsspanne: Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Tot voltooiing van de studie (bezoek studiedag 1 tot dag 78)
Werkzaamheidsevaluatie - Incidentie van nieuwe bloedingsepisode
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 57 bezoek
Studiedag 1 tot dag 57 bezoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eun-Jin Choi, Daegu Catholic University Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 augustus 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MG1113_HP_P0101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren