Vaiheen 1b tutkimus MG1113:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi hemofiliapotilailla
keskiviikko 19. marraskuuta 2025 päivittänyt: GC Biopharma Corp
Vaihe 1b, usean nousevan annoksen tutkimus ihonalaisen MG1113:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on vaikea hemofilia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihonalaisen MG1113:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa moninkertaisen nousevan annoksen tutkimuksessa potilailla, joilla on vaikea hemofilia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on toistuvan annoksen tutkimus, jossa kuhunkin kohorttiin 5 koehenkilöä määrätään tutkimaan tutkimuslääkkeen turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä lisäämällä peräkkäin tutkimuslääkettä.
Antoreitti on subkutaaninen (SC) injektio. Annoksen nostamisesta päätetään sen jälkeen, kun edellisen annoksen turvallisuus ja siedettävyys on tarkistettu siltä osin kuin ne eivät ylitä annoksen nostamisen keskeyttämisen kriteerejä. Annoksen nostamisesta päättävät ohjauskomitea ja tietojen ja turvallisuuden seurantalautakunnat (DSMB) arvioidessaan kustakin kohortista saatuja turvallisuus- ja siedettävyystietoja MG1113:n toistuvan annon jälkeen.
Koehenkilöitä hoidetaan annoksella 2,0 mg/kg kerran viikossa 8 viikon ajan kohortissa 1. Käyntiikkuna ±1 päivä (laskettu päivästä 1) sallitaan annostusohjelmassa ensimmäisen IP-annon jälkeen (päivä 1). Mutta seuraava ajoitettu IP-hallinta on pidettävä mielessä, jotta koehenkilöillä ei ole yli 8 päivää IP-annosteluvälin välillä.
Seuraava annostaso (annokset A ja B) määritetään edelliseltä annostasolta saatujen turvallisuus-, PK- ja PD-tietojen perusteella. Jos annoksen nostamisen keskeyttämisen kriteeri täyttyy, keskustelu annoksen nostamisesta on saatavilla seuraavalle kohortille. Annoksen valinnasta ja eskalaatiosta päättävät lopulta ohjauskomitea ja DSMB. Ohjauskomitea ja tietojen ja turvallisuuden seurantalautakunnat (DSMB) arvioivat kaikista kohorttiin 3 asti saadut turvallisuus-, siedettävyys-, PK- ja PD-tiedot.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gyeonggi-do
-
Yongin-si, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 16924
- GC Biopharma Corp.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
19 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Miespuoliset vakavat hemofilia A- tai B-potilaat (FVIII- tai FIX-aktiivisuus <1 %), iältään 19-60 vuotta (molemmat mukaan lukien) seulonnassa
- Potilaat, joilla ei ole FVIII:n tai FIX:n inhibiittoreita (heillä on vaikeuksia ruiskuttaa itsekseen nykyinen standardihoito) TAI
- Potilaat, joilla on inhibiittoreita, joilla on positiivinen inhibiittoritulos ihmisen tekijä VIII tai IX inhibiittoritiitteri (≥ 0,6 BU) ja epäonnistuneet ITI-hoidon jälkeen tai jotka eivät saa ITI:tä
- ≥50 kg ja laskettu BMI välillä 18,5-29,9 kg/m^2 (BMI = (paino [kg])/(pituus [m])^2)
- ≥ 4 verenvuotojakson dokumentointi (kaiken tyyppinen tai paikka verenvuoto, hoidettu tai ei) 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Sitoudut käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttäviä ja riittäviä kaksoisehkäisymenetelmiä (kondomi, vasektomia, spermisidi, oraaliset ehkäisyvälineet, kohdunsisäinen väline ja täydellinen seksuaalinen pidättyvyys jne.) ja olemaan luovuttamatta siittiöitä ennen kuin 60 päivää tutkimustuotteen antamisesta
- Päätti vapaaehtoisesti osallistua tutkimukseen ja antoi kirjallisen suostumuksen varotoimenpiteiden noudattamiseen saatuaan yksityiskohtaisen selvityksen tästä tutkimuksesta ja ymmärtänyt tiedot täysin
Poissulkemiskriteerit:
- Synnynnäiset tai hankitut antikoagulanttihäiriöt, muut kuin hemofilia A tai B, tai muiden sairauksien tilat, jotka lisäävät verenvuodon tai veritulpan riskiä (esim. autoimmuunisairaus)
- sinulla on riski saada laskimotromboembolia tai tromboottinen mikroangiopatia tutkijan arvion mukaan tai sinulla on siihen liittyvä sairaushistoria tai sukuhistoria
- Sinulla on tutkijan harkinnan mukaan sydän- ja/tai sepelvaltimotaudin riski tai sinulla on siihen liittyvä sairaushistoria tai sukuhistoria
- Laskimo- tai valtimosairauksien riskitekijät (esim. hallitsematon verenpainetauti, hallitsematon diabetes)
Mikä tahansa seuraavista laboratoriotestien tuloksista:
- AST(sGOT) tai AST(sGPT) > 3 x UNL
- Kokonaisbilirubiini > 2 mg/ml
- Hb < 9,0 g/dl
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1500 /μl
- Verihiutalemäärä < 10^5 /μl
- sinulla on hepatiitti B (HBs Ag-positiivinen) tai C (anti-HCV-positiivinen) tai sinulla on HIV-positiivinen testitulos Jos anti-HCV-vasta-ainetesti on positiivinen, positiivinen hepatiittivirustulos on vahvistettava kvantitatiivisella HCV-RNA-testillä
- Seerumin kreatiniini > 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys IP:lle tai sen komponenteille
- Kuumeoireista johtuva hoitohistoria 28 päivän sisällä IP-annosta tai mistä tahansa tutkimusjakson aikana suunnitellusta leikkauksesta
- Kliinisesti merkittävä aktiivinen krooninen sairaus
- Potilaat, jotka kieltäytyvät seuraavista tekijä VIII:n, tekijän IX:n ja ohittavan aineen pesuajoista ensimmäisestä IP-annostelusta lähtien (tekijä VIII: 72 tuntia, tekijä IX: 96 tuntia, ohittava aine, esim. rFVIIa tai aPCC: 96 tuntia)
- Sai immuunitoleranssin induktion 30 päivän sisällä ennen tutkimustuotteen antamista
- Sai emitistsumabin 30 päivän sisällä ennen tutkimustuotteen antamista
Tällä hetkellä käytössä systeeminen immunomodulaattorihoito (esim. kortikosteroidi*, IVIG, interferoni tai rituksimabi)
*Suuriannoksiset kortikosteroidit (kortikosteroidia saa antaa enintään 20 mg/kg päivässä prednisolonin perusteella, mutta jos suurempi annos annetaan jatkuvasti yli 14 päivää, se katsotaan suureksi annokseksi, tällainen tapaus on poissuljettu tästä tutkimuksesta. Kortikosteroidien inhaloitava, intranasaalinen ja paikallinen anto on kuitenkin sallittu annoksesta riippumatta.)
- Osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä tutkimustuotteen antamisesta
- todettu, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen tutkijan arvion perusteella muista syistä, mukaan lukien laboratoriotestien tulokset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Kohortti 1 (2,0 mg/kg, kerran viikossa)
|
MG1113 ihonalainen (SC) injektio
|
|
Active Comparator: Kohortti 2 (A mg/kg, kerran viikossa)
|
MG1113 ihonalainen (SC) injektio
|
|
Active Comparator: Kohortti 3 (B mg/kg, kerran viikossa)
|
MG1113 ihonalainen (SC) injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kohteiden lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia, haittavaikutuksia, vakavia haittavaikutuksia ja erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, lääkehaittavaikutukset, vakavat haittatapahtumat ja erityisen kiinnostava haittatapahtuma (AESI)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Haittatapahtumien vakavuus, lääkehaittavaikutukset, vakavat haittatapahtumat ja erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Pistoskohdan reaktion ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintopäivän 1 - 57 vierailu
|
Opintopäivän 1 - 57 vierailu
|
|
Pistoskohdan reaktion vakavuus
Aikaikkuna: Opintopäivän 1 - 57 vierailu
|
Opintopäivän 1 - 57 vierailu
|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on poikkeava fyysinen tutkimus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Koehenkilöiden määrä, joilla on epänormaali 12-kytkentäinen EKG (kammiotaajuus lyönteissä/min, PR-väli ms, QRS ms, QTc ms).
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Koehenkilöiden määrä, joilla on epänormaaleja elintoimintoja (verenpaine mmHg, pulssi lyöntiä/min, hengitystiheys hengityksiä/min, kehon lämpötila ℃)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Kliinisesti merkittävien laboratorioarvojen poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Farmakokineettinen arviointi - Cmax (huippupitoisuus plasmassa)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi - Cmin (minimipitoisuus plasmassa)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi - AUC (Plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla oleva pinta-ala)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi - Tmax (aika plasman huippupitoisuuteen annon jälkeen)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi - puoliintumisaika (T1/2; aika, joka tarvitaan plasman pitoisuuden puolittamiseen)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi - CL/F (näennäinen puhdistuma)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi - Vd/F (näennäinen jakautumistilavuus)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakokineettinen arviointi – Akkumulaatioindeksi (AUCtau_moniannos/AUCtau_kerta-annos)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi - Vapaa TFPI plasmassa ng/ml
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi - TFPI:n jäännösaktiivisuus yksikköinä/ml
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi - Laimennettu PT sek
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi – trombiinin muodostuminen (viiveaika minuuteissa)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi – trombiinin muodostuminen (huippukehitys nM)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi – trombiinin muodostuminen (endogeenisen trombiinin muodostumispotentiaali [ETP] nM*minuutteina)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi – hyytymistä edistävä vaikutus (D-dimeeri ug/ml)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi – hyytymistä edistävä vaikutus (fibrinogeeni mg/dl)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Farmakodynaaminen arviointi - Prokoagulanttivaikutus (protrombiinifragmentteja 1+2 pmol/l)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Immunogeenisuuden arviointi - Mikä tahansa MG1113:n vastaisen lääkevasta-aineen (ADA) muodostuminen
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
Tutkimuksen loppuunsaattamisen kautta (tutkimuspäivän 1 - 78 vierailu)
|
|
Tehon arviointi – uuden verenvuotojakson ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintopäivän 1 - 57 vierailu
|
Opintopäivän 1 - 57 vierailu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Eun-Jin Choi, Daegu Catholic University Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 24. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 7. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG1113_HP_P0101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .