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ハンター症候群 (ムコ多糖症 [MPS] II) の未治療参加者における ELAPRASE の研究

2025年12月2日 更新者：Takeda

持続性中和抗体を発症するリスクがある ELAPRASE を受ける予定の MPS II 治療歴のない患者における予防的免疫寛容レジメンの効果を評価するための非盲検、多施設共同、第 4 相試験

この研究の主な目的は、予防的免疫寛容レジメン (ITR) が、ハンター症候群の未治療参加者における高力価抗イデュルスルファーゼ抗体の発生を予防または軽減する能力を評価することです。

この非盲検単群試験では、すべての参加者が ELAPRASE 治療と予防的 ITR を受けます。

参加者は、最大 104 週間 ELAPRASE で治療されます。 予防的ITRは、ELAPRASE開始の1日前に開始されます。 予防的ITRは、次の5週間のサイクルで構成されます。リツキシマブ（静脈内[IV]、毎週4週間）。メトトレキサート (経口、週 3 回、5 週間) および静脈内免疫グロブリン (IVIG) (IV、サイクルの 4 週間ごと)。

1 サイクルの完了に続いて、ITR の別の 5 週間サイクルを管理する必要性に関して、6、12、および 18 か月目に評価が行われます。

参加者は、約 112 週間 (スクリーニングに 6 週間、治療に最大 104 週間、フォローアップに 2 週間を含む) 研究に参加します。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Ohio
      • Twinsburg、Ohio、アメリカ、44087
        • The Cleveland Clinic Foundation

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者は男性です。
  • -参加者は、研究登録時にELAPRASE未経験です。

  • -参加者は、MPS IIの診断が文書化されている必要があります。 次の組み合わせは、MPS II の診断として受け入れられます。

    • -参加者は、血漿、線維芽細胞、または白血球（基準検査室の正常範囲)。 参加者は、血漿、線維芽細胞、または白血球で測定された少なくとも1つの他のスルファターゼの正常な酵素活性レベルを持っています（参照検査室の正常範囲に基づく）。
    • 参加者はIDS遺伝子に文書化された突然変異を持っています;さらに、参加者は重度の突然変異 (例えば、大規模な欠失または複雑な遺伝子再編成) を持っている必要があり、持続的な抗イデュルスルファーゼ抗体反応の発生につながると予測されています。
  • 参加者は、登録時に6歳未満（<）になります。
  • -参加者は、血清抗イズルスルファーゼ抗体の検査結果が陰性です。

除外基準:

  • -参加者は、研究登録前の30日以内に治験薬による治療を受けました。
  • -参加者はidursulfase-ITによる治療を受けたか、受けています。
  • -参加者は、いつでも成長ホルモン、臍帯血注入、または骨髄移植を受けています。
  • -参加者は、スクリーニング前の90日以内に血液製剤の輸血を受けました。
  • -参加者は、治験責任医師が決定したプロトコルに従うことができません。
  • -参加者は、治験薬、密接に関連する化合物、または予防的ITRを含む記載された成分のいずれかに対する不耐性または過敏症を知っているか、または疑って​​います。
  • -参加者は、治験薬の作用、吸収、または処分、または臨床的または実験的評価に影響を与える可能性のある現在または再発性の疾患を持っています。
  • -参加者は、身体的または精神的疾患の現在または関連する病歴、または治療を必要とする可能性のある医学的障害、または参加者が研究を完全に完了する可能性を低くする可能性がある、または治験薬または手順からの過度のリスクを提示する状態を持っています。
  • -参加者は現在、調査中の状態に影響を与える（改善または悪化させる）可能性のある薬（市販薬、ハーブ、またはホメオパシー製剤を含む）を使用している、または治験薬の作用、吸収、または処分に影響を与える可能性があります）、または臨床または実験室での評価（現在の使用は30日以内の使用と定義されています）。
  • 治験薬の初回投与前30日以内に、参加者は臨床研究（ワクチン研究を含む）に登録されており、研究者の意見では、この研究に影響を与える可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ITR + エラプレス

参加者は、リツキシマブ、メトトレキサート、および IVIG で構成される予防的 ITR を 5 週間のサイクルで受け取ります。 1サイクルの完了後、6、12、および18か月目の研究訪問で、参加者の抗イデュルスルファーゼ抗体力価の傾向に応じて、ITRの別の5週間サイクルを管理する必要性に関して評価が行われます。リンパ球定量および CD19 パーセント (%) 回復。

エラプレーゼ治療（IV、毎週）は、ITRの最初のサイクルの開始の1日後に開始され、104週間続きます。

ELAPRASE の投与量は、各来院時の参加者の体重に基づいて計算されます。
薬：エラプレス
参加者は、体重 1 キログラムあたり 0.5 ミリグラム (mg/kg) の ELAPRASE を 104 週間、静脈内に注入します。
他の名前：
  • イデュスルファーゼ
薬：リツキシマブ
参加者は、5 週間サイクルで 4 週間、毎週、静脈内リツキシマブの 1 用量あたり 375 ミリグラム/平方メートル (mg/m^2/用量) を受け取ります。
薬：メトトレキサート
参加者は、0.4 mg/kg のメトトレキサートを経口 (PO) で週 3 回、各サイクルで 5 週間受け取ります。
薬：静脈内免疫グロブリン (IVIG)
参加者は、5週間のサイクルで4週間ごとに500 mg / kgのIVIGを受け取ります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
酵素中和活性を有する抗イズルスルファーゼ抗体を含む、抗イズルスルファーゼ抗体の形成率
時間枠：24ヶ月まで
血清サンプルは、結合抗体および中和抗体を含む抗イズルスルファーゼ抗体の評価のために収集されます。 抗idursulfase抗体の分析は、検証済みの3層イムノアッセイ法を使用して実施されます。 率は、参加者の総数と比較した陽性抗体を有する参加者の数として定義されます。
24ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗薬物抗体（ADA）応答とイズロン酸-2-スルファターゼ（IDS）遺伝子変異および臨床転帰との相関
時間枠：6 か月ごと、最大 24 か月
ADA 応答と IDS 遺伝子変異および臨床転帰（有効性と安全性）との相関関係を、免疫寛容治療を行わない SHPELA-401 試験（NCT02455622）の過去の結果と比較して、6 か月ごとに報告します。 ADA応答、IDS遺伝子変異、および臨床転帰を相関させるために、共分散分析が行われます。
6 か月ごと、最大 24 か月
尿クレアチニンに正規化された尿中グリコサミノグリカン (uGAG) レベルのベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月まで
UGAGレベルおよび尿中クレアチニンを測定するために、投与前に毎月尿サンプルを採取する。 尿クレアチニンに対して正規化されたuGAGレベルのベースラインからの変化が報告されます。
24ヶ月まで
年齢（uGAG）/ULNの正常上限あたりの正規化されたuGAGのベースラインからの変化）
時間枠：24ヶ月まで
尿サンプルは、投与前に月に一度、uGAG レベルの決定のために収集されます。 正規化された uGAG/ULN のベースラインからの変化が報告されます。
24ヶ月まで
肝容積のベースラインからの変化
時間枠：24ヶ月まで
肝臓の体積は、腹部超音波検査を使用して測定されます。 肝容積のベースライン値からの変化が報告されます。
24ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Takeda Development Center Americas, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月28日

一次修了 (実際)

2025年8月29日

研究の完了 (実際)

2025年8月29日

試験登録日

最初に提出

2022年8月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月8日

最初の投稿 (実際)

2022年8月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月2日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-665-4003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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