Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ELAPRASE vizsgálata Hunter-szindrómában (mukopoliszacharidózis [MPS] II) szenvedő, még nem kezelt résztvevőknél

2023. szeptember 21. frissítette: Takeda

Nyílt elrendezésű, többközpontú, 4. fázisú vizsgálat egy profilaktikus immuntűrő kezelési rend hatásainak felmérésére olyan MPS II kezelésben még nem részesült betegeknél, akiknél ELAPRASE-kezelést terveznek, és akiknél fennáll a tartós semlegesítő antitestek kialakulásának kockázata

Ennek a tanulmánynak a fő célja annak értékelése, hogy a profilaktikus immuntoleráló kezelési rend (ITR) képes-e megelőzni vagy csökkenteni a magas titerű anti-idurszulfáz antitestek kialakulását Hunter-szindrómás betegeknél, akik még nem részesültek kezelésben.

Ebben a nyílt, egykarú vizsgálatban minden résztvevő ELAPRASE-kezelést és profilaktikus ITR-t kap.

A résztvevőket ELAPRASE-val kezelik legfeljebb 104 hétig. A profilaktikus ITR 1 nappal az ELAPRASE kezdete előtt kezdődik. A profilaktikus ITR egy 5 hetes ciklusból áll: Rituximab (intravénásan [IV], hetente 4 héten keresztül); Metotrexát (szájon át, hetente háromszor 5 héten keresztül) és intravénás immunglobulin (IVIG) (IV, a ciklus 4 hetente).

Az 1 ciklus befejezését követően a 6., 12. és 18. hónapban értékelést készítenek az ITR újabb 5 hetes ciklusának beadásának szükségességéről.

A résztvevők körülbelül 112 hétig vesznek részt a vizsgálatban (ebből 6 hétig a szűrés, legfeljebb 104 hét a kezelés és 2 hét a nyomon követés).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

5

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Toborzás
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Site Contact
        • Kutatásvezető:
          • Gerard Vockley
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Paul Harmatz
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Még nincs toborzás
        • UC Davis Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Madelena Martin
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca Mardach
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Toborzás
        • The Lundquist Institute for BioMedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lynda Polgreen
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Még nincs toborzás
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Barbara Burton
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Toborzás
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Vikas Bhambhani
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Még nincs toborzás
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gustavo Maegawa
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Még nincs toborzás
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joseph Muenzer
    • Ohio
      • Twinsburg, Ohio, Egyesült Államok, 44087
        • Még nincs toborzás
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rabi Hanna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Még nincs toborzás
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Damara Ortiz

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő férfi.
  • A résztvevő ELAPRASE-naiv a vizsgálatba való belépéskor.

  • A résztvevőnek dokumentált MPS II diagnózissal kell rendelkeznie. A következő kombinációt fogadják el az MPS II diagnosztikájaként:

    • A résztvevőnek az iduronát-2-szulfatáz (I2S) enzimaktivitása kisebb vagy egyenlő (<=) 10 százaléka (%) a normál tartomány alsó határának plazmában, fibroblasztokban vagy leukocitákban mérve (a a referencialaboratórium normál tartománya). A résztvevőnek legalább 1 másik szulfatáz enzimaktivitása normális, a plazmában, a fibroblasztokban vagy a leukocitákban mérve (a referencialaboratórium normál tartománya alapján).
    • A résztvevőnek dokumentált mutációja van az IDS génben; emellett a résztvevőknek súlyos mutációval kell rendelkezniük (például nagy deléció vagy összetett génátrendeződés), amely előrejelzések szerint tartós anti-idurszulfáz antitest válasz kialakulásához vezet.
  • A résztvevő a beiratkozáskor (<) 6 évesnél fiatalabb.
  • A résztvevőnél negatív a szérum anti-idurszulfáz antitestek vizsgálati eredménye.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő bármely vizsgálati gyógyszerrel kezelésben részesült a vizsgálatba való belépés előtti 30 napon belül.
  • A résztvevő idurszulfáz-IT kezelésben részesült vagy jelenleg is részesül.
  • A résztvevő bármikor kapott növekedési hormonokat, köldökzsinórvér-infúziót vagy csontvelő-transzplantációt.
  • A résztvevő a szűrést megelőző 90 napon belül vérkészítményt kapott.
  • A résztvevő nem tudja betartani a vizsgáló által meghatározott protokollt.
  • A résztvevő ismert vagy gyanított intoleranciát vagy túlérzékenységet mutat a vizsgálati készítmény(ek), közeli rokon vegyületekkel vagy a feltüntetett összetevők bármelyikével szemben, beleértve a profilaktikus ITR-t is.
  • A résztvevőnek aktuális vagy visszatérő betegsége van, amely befolyásolhatja a vizsgálati készítmény hatását, felszívódását vagy diszpozícióját, illetve a klinikai vagy laboratóriumi értékeléseket.
  • A résztvevőnek jelenleg vagy releváns fizikai vagy pszichiátriai betegsége van, vagy olyan egészségügyi rendellenesség, amely kezelést igényelhet, vagy valószínűtlenné teszi, hogy a résztvevő teljesen befejezze a vizsgálatot, vagy olyan állapot, amely indokolatlan kockázatot jelent a vizsgálati termék vagy eljárások miatt.
  • A résztvevő jelenleg használ olyan gyógyszert (beleértve a vény nélkül kapható, gyógynövényes vagy homeopátiás készítményeket is), amelyek befolyásolhatják (javíthatják vagy ronthatják) a vizsgált állapotot, vagy befolyásolhatják a vizsgált termék(ek) hatását, felszívódását vagy diszpozícióját. ), vagy klinikai vagy laboratóriumi értékelés (A jelenlegi felhasználás 30 napon belüli felhasználásnak minősül).
  • A vizsgálati készítmény első adagját megelőző 30 napon belül a résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba (beleértve a vakcinavizsgálatokat is), amely a vizsgáló véleménye szerint hatással lehet erre a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ITR + ELAPRASE

A résztvevők profilaktikus ITR-t kapnak, amely rituximabból, metotrexátból és IVIG-ből áll egy 5 hetes ciklusban. Az 1 ciklus befejezését követően és a 6., 12. és 18. havi tanulmányi látogatások alkalmával felmérik, hogy szükség van-e újabb 5 hetes ITR-ciklusra, a résztvevők anti-idurszulfáz antitest-titerének és trendjének függvényében. limfocita mennyiségi meghatározása és CD19 százalékos (%) visszanyerés.

Az Elaprase-kezelés (IV, hetente) az ITR első ciklusának megkezdése után 1 nappal kezdődik, és 104 hétig folytatódik.

Az ELAPRASE adagját a résztvevő testsúlya alapján számítják ki minden egyes látogatás alkalmával.
Drog: ELAPRASE
A résztvevők testtömeg-kilogrammonként 0,5 milligramm (mg/kg) ELAPRASE intravénás infúziót kapnak 104 héten keresztül.
Más nevek:
  • Idurszulfáz
Drog: Rituximab
A résztvevők 375 milligramm per négyzetméter adagonként (mg/m^2/dózis) intravénás rituximabot kapnak hetente 4 héten keresztül, 5 hetes ciklusban.
Drog: Metotrexát
A résztvevők 0,4 mg/kg metotrexátot kapnak szájon át (PO) hetente háromszor 5 héten keresztül minden ciklusban.
Drog: Intravénás immunglobulin (IVIG)
A résztvevők 500 mg/kg IVIG-t kapnak 4 hetente 5 hetes ciklusban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Idurszulfáz elleni antitestek képződésének sebessége, beleértve az enzimsemlegesítő aktivitással rendelkező antiidurszulfáz antitesteket
Időkeret: Akár 24 hónapig
Szérummintákat kell gyűjteni az anti-idurszulfáz antitestek értékeléséhez, beleértve a kötő antitesteket és a neutralizáló antitesteket. Az anti-idurszulfáz antitestek elemzését validált 3-szintű immunológiai vizsgálati módszerekkel kell elvégezni. Az arány a pozitív antitestekkel rendelkező résztvevők száma a résztvevők teljes számához viszonyítva.
Akár 24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összefüggés a gyógyszerellenes antitest (ADA) válaszai és az iduronát-2-szulfatáz (IDS) génmutációi és a klinikai eredmények között
Időkeret: 6 havonta 24 hónapig
Az ADA válaszok és az IDS génmutációk, valamint a klinikai kimenetelek (hatékonyság és biztonságosság) közötti korrelációt 6 havonta jelenteni fogják az SHPELA-401 (NCT02455622) vizsgálat korábbi eredményeihez képest immuntolerancia kezelés nélkül. Kovarianciaanalízist végeznek az ADA-válasz, az IDS génmutáció és a klinikai eredmények korrelációja érdekében.
6 havonta 24 hónapig
A vizelet glikozaminoglikán (uGAG) normalizált szintjének változása a kiindulási értékről a vizelet kreatininre
Időkeret: Akár 24 hónapig
Az adagolás előtt havonta vizeletmintákat vesznek az uGAG-szint és a vizelet kreatininszintjének meghatározásához. A vizelet kreatininszintjére normalizált uGAG-szintek kiindulási értékhez viszonyított változását jelentik.
Akár 24 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest a normalizált uGAG-ban, a normál életkori felső határa (uGAG)/ULN szerint
Időkeret: Akár 24 hónapig
Az adagolás előtt havonta vizeletmintákat vesznek az uGAG-szint meghatározásához. A normalizált uGAG/ULN kiindulási értékhez viszonyított változását jelentik.
Akár 24 hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a máj térfogatában
Időkeret: Akár 24 hónapig
A máj térfogatát hasi ultrahang segítségével mérik. A májtérfogat kiindulási értékéhez képest változást jelentenek.
Akár 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Takeda

Együttműködők

Takeda Development Center Americas, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. augusztus 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 8.

Első közzététel (Tényleges)

2022. augusztus 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-665-4003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A támogatható vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hunter szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel