Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie preparatu ELAPRASE u wcześniej nieleczonych uczestników z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza [MPS] II)

21 września 2023 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 4 oceniające wpływ profilaktycznego schematu leczenia tolerancji immunologicznej u pacjentów z MPS II, którzy wcześniej nie byli leczeni, planowano otrzymać produkt ELAPRASE, u których istnieje ryzyko rozwoju trwałych przeciwciał neutralizujących

Głównym celem tego badania jest ocena zdolności profilaktycznego reżimu tolerancji immunologicznej (ITR) do zapobiegania lub zmniejszania rozwoju przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu o wysokim mianie u wcześniej nieleczonych uczestników z zespołem Huntera.

W tym otwartym, jednoramiennym badaniu wszyscy uczestnicy otrzymają leczenie ELAPRASE i profilaktyczną ITR.

Uczestnicy będą leczeni preparatem ELAPRASE przez okres do 104 tygodni. Profilaktyczny ITR rozpocznie się 1 dzień przed rozpoczęciem ELAPRASE. Profilaktyczny ITR będzie się składał z 5-tygodniowego cyklu: Rytuksymabu (dożylnie [IV], co tydzień przez 4 tygodnie); Metotreksat (doustnie, 3 razy w tygodniu przez 5 tygodni) i dożylna immunoglobulina (IVIG) (IV, co 4 tygodnie cyklu).

Po zakończeniu 1 cyklu, w 6, 12 i 18 miesiącu zostanie przeprowadzona ocena dotycząca potrzeby podania kolejnego 5-tygodniowego cyklu ITR.

Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez około 112 tygodni (w tym 6 tygodni na badania przesiewowe, do 104 tygodni na leczenie i 2 tygodnie na obserwację).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Główny śledczy:
          • Gerard Vockley
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Paul Harmatz
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UC Davis Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Madelena Martin
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rebecca Mardach
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Rekrutacyjny
        • The Lundquist Institute for BioMedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lynda Polgreen
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Barbara Burton
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vikas Bhambhani
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gustavo Maegawa
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph Muenzer
    • Ohio
      • Twinsburg, Ohio, Stany Zjednoczone, 44087
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rabi Hanna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Damara Ortiz

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik jest płci męskiej.
  • Uczestnik nie był wcześniej leczony metodą ELAPRASE w momencie rozpoczęcia badania.

  • Uczestnik musi posiadać udokumentowane rozpoznanie MPS II. Poniższa kombinacja zostanie zaakceptowana jako diagnostyczna MPS II:

    • U uczestnika występuje niedobór aktywności enzymu 2-sulfatazy iduronianu (I2S) mniejszy lub równy (<=) 10 procent (%) dolnej granicy zakresu normy mierzonej w osoczu, fibroblastach lub leukocytach (na podstawie normalny zakres laboratorium referencyjnego). Uczestnik ma normalny poziom aktywności enzymu co najmniej 1 innej sulfatazy mierzony w osoczu, fibroblastach lub leukocytach (na podstawie normalnego zakresu laboratorium referencyjnego).
    • Uczestnik ma udokumentowaną mutację w genie IDS; dodatkowo uczestnicy muszą mieć poważną mutację (na przykład dużą delecję lub złożoną rearanżację genów), która, jak przewiduje się, doprowadzi do rozwoju trwałej odpowiedzi przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu.
  • Uczestnik będzie miał mniej niż (<) 6 lat w momencie rejestracji.
  • Uczestnik ma negatywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu w surowicy.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Uczestnik otrzymał lub jest leczony sulfatazą iduronianu-IT.
  • Uczestnik otrzymał hormony wzrostu, wlew krwi pępowinowej lub przeszczep szpiku kostnego w dowolnym momencie.
  • Uczestnik otrzymał transfuzję produktów krwiopochodnych w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik nie jest w stanie zastosować się do protokołu określonego przez badacza.
  • Uczestnik ma znaną lub podejrzewaną nietolerancję lub nadwrażliwość na badany produkt (produkty), blisko spokrewnione związki lub którykolwiek z podanych składników, w tym profilaktyczny ITR.
  • Uczestnik ma obecną lub nawracającą chorobę, która może mieć wpływ na działanie, wchłanianie lub dystrybucję badanego produktu lub oceny kliniczne lub laboratoryjne.
  • Uczestnik ma aktualną lub istotną historię choroby fizycznej lub psychicznej lub jakiekolwiek zaburzenie medyczne, które może wymagać leczenia lub może uniemożliwić uczestnikowi pełne ukończenie badania, lub jakikolwiek stan, który stwarza nadmierne ryzyko związane z badanym produktem lub procedurami.
  • Uczestnik aktualnie przyjmuje jakiekolwiek leki (w tym leki dostępne bez recepty, preparaty ziołowe lub homeopatyczne), które mogą wpływać (poprawiać lub pogarszać) badany stan lub mogą wpływać na działanie, wchłanianie lub dystrybucję badanego produktu (produktów) ) lub ocena kliniczna lub laboratoryjna (Bieżące stosowanie definiuje się jako użycie w ciągu 30 dni).
  • W ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu uczestnik został włączony do badania klinicznego (w tym do badań nad szczepionką), które w opinii badacza może mieć wpływ na to badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ITR + ELAPRASE

Uczestnicy otrzymają profilaktyczną ITR, która składa się z rytuksymabu, metotreksatu i IVIG w cyklu 5-tygodniowym. Po zakończeniu 1 cyklu i podczas wizyt studyjnych w 6, 12 i 18 miesiącu zostanie przeprowadzona ocena konieczności podania kolejnego 5-tygodniowego cyklu ITR w zależności od tendencji mian przeciwciał przeciw sulfatazie iduronianu u uczestników oraz oznaczanie ilościowe limfocytów i odzysk CD19 procent (%).

Leczenie produktem Elaprase (dożylnie, co tydzień) rozpocznie się 1 dzień po rozpoczęciu pierwszego cyklu ITR i będzie kontynuowane przez 104 tygodnie.

Dawka ELAPRASE będzie obliczana na podstawie masy ciała uczestnika podczas każdej wizyty.
Lek: UPŁYNĄĆ
Uczestnicy będą otrzymywać 0,5 miligrama na kilogram (mg/kg) masy ciała ELAPRASE we wlewie dożylnym przez 104 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Sulfaza iduronianu
Lek: Rytuksymab
Uczestnicy będą otrzymywać 375 miligramów na metr kwadratowy na dawkę (mg/m^2/dawkę) dożylnego rytuksymabu co tydzień przez 4 tygodnie w cyklu 5-tygodniowym.
Lek: Metotreksat
Uczestnicy otrzymają 0,4 mg/kg metotreksatu doustnie (PO) 3 razy w tygodniu przez 5 tygodni w każdym cyklu.
Lek: Immunoglobulina dożylna (IVIG)
Uczestnicy będą otrzymywać 500 mg/kg IVIG co 4 tygodnie w cyklu 5-tygodniowym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość tworzenia się przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu, w tym przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu, które mają aktywność neutralizującą enzymy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Zostaną pobrane próbki surowicy w celu oceny przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu, w tym przeciwciał wiążących i przeciwciał neutralizujących. Analiza przeciwciał przeciwko sulfatazie iduronianu zostanie przeprowadzona przy użyciu zwalidowanych trójstopniowych metod immunologicznych. Wskaźnik zostanie zdefiniowany jako liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami w porównaniu do całkowitej liczby uczestników.
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korelacja między odpowiedziami przeciwciał przeciwlekowych (ADA) a mutacjami genu 2-sulfatazy iduronianu (IDS) i wynikami klinicznymi
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy raportowana będzie korelacja między odpowiedziami ADA a mutacjami genu IDS i wynikami klinicznymi (skuteczność i bezpieczeństwo) w porównaniu z wynikami historycznymi z badania SHPELA-401 (NCT02455622) bez leczenia tolerancją immunologiczną. Przeprowadzona zostanie analiza kowariancji w celu skorelowania odpowiedzi ADA, mutacji genu IDS i wyników klinicznych.
Co 6 miesięcy do 24 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej stężeń glikozaminoglikanów w moczu (uGAG) znormalizowanych do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Próbki moczu będą pobierane w celu określenia poziomów uGAG i kreatyniny w moczu co miesiąc przed dawkowaniem. Zgłoszona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń uGAG znormalizowanych względem kreatyniny w moczu.
Do 24 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej znormalizowanego uGAG na górną granicę normy dla wieku (uGAG)/GGN)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Próbki moczu będą pobierane w celu określenia poziomów uGAG co miesiąc przed dawkowaniem. Zgłoszona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w znormalizowanych wartościach uGAG/ULN.
Do 24 miesięcy
Zmiana od linii bazowej w objętości wątroby
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Objętość wątroby zostanie zmierzona za pomocą ultrasonografii jamy brzusznej. Zgłoszona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla objętości wątroby.
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-665-4003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Badania kliniczne na UPŁYNĄĆ

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj