Une étude d'ELAPRASE chez des participants naïfs de traitement atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose [MPS] II)

Critère d'intégration:

• Le participant est un homme.
• Le participant est naïf d'ELAPRASE au début de l'étude.

• Le participant doit avoir un diagnostic documenté de MPS II. La combinaison suivante sera acceptée comme diagnostic de MPS II :

  • Le participant présente un déficit de l'activité enzymatique de l'iduronate-2-sulfatase (I2S) inférieur ou égal à (<=) 10 % (%) de la limite inférieure de la plage normale, telle que mesurée dans le plasma, les fibroblastes ou les leucocytes (basé sur la plage normale du laboratoire de référence). Le participant a un niveau d'activité enzymatique normal d'au moins 1 autre sulfatase tel que mesuré dans le plasma, les fibroblastes ou les leucocytes (basé sur la plage normale du laboratoire de référence).
  • Le participant a une mutation documentée du gène IDS ; de plus, les participants doivent présenter une mutation grave (par exemple, une grande délétion ou un réarrangement génique complexe), qui devrait entraîner le développement d'une réponse persistante des anticorps anti-idursulfase.
• Le participant aura moins de (<) 6 ans au moment de l'inscription.
• Le participant a un résultat de test négatif pour les anticorps sériques anti-idursulfase.

Critère d'exclusion:

• - Le participant a reçu un traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude.
• Le participant a reçu ou reçoit un traitement par idursulfase-IT.
• Le participant a reçu des hormones de croissance, une perfusion de sang de cordon ou une greffe de moelle osseuse à tout moment.
• Le participant a reçu des transfusions de produits sanguins dans les 90 jours précédant le dépistage.
• Le participant est incapable de se conformer au protocole tel que déterminé par l'investigateur.
• Le participant a une intolérance ou une hypersensibilité connue ou suspectée au(x) produit(s) de recherche, à des composés étroitement apparentés ou à l'un des ingrédients indiqués, y compris l'ITR prophylactique.
• Le participant a une maladie actuelle ou récurrente qui pourrait affecter l'action, l'absorption ou la disposition du produit expérimental, ou les évaluations cliniques ou de laboratoire.
• Le participant a des antécédents actuels ou pertinents de maladie physique ou psychiatrique, ou tout trouble médical qui peut nécessiter un traitement ou rendre le participant peu susceptible de terminer complètement l'étude, ou toute condition qui présente un risque excessif du produit ou des procédures de recherche.
• Le participant utilise actuellement tout médicament (y compris les préparations en vente libre, à base de plantes ou homéopathiques) qui pourrait affecter (améliorer ou aggraver) l'état à l'étude, ou pourrait affecter l'action, l'absorption ou la disposition du ou des produits expérimentaux ), ou une évaluation clinique ou de laboratoire (l'utilisation actuelle est définie comme une utilisation dans les 30 jours).
• Dans les 30 jours précédant la première dose du produit expérimental, le participant a été inscrit à une étude clinique (y compris des études de vaccins) qui, de l'avis de l'investigateur, peut avoir un impact sur cette étude.