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Eine Studie zu ELAPRASE bei behandlungsnaiven Teilnehmern mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose [MPS] II)

2. Dezember 2025 aktualisiert von: Takeda

Eine offene, multizentrische Phase-4-Studie zur Bewertung der Auswirkungen eines prophylaktischen immuntoleranten Regimes bei MPS-II-behandlungsnaiven Patienten, die ELAPRASE erhalten sollen und bei denen das Risiko besteht, dass sie persistente neutralisierende Antikörper entwickeln

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Fähigkeit eines prophylaktischen immuntoleranten Regimes (ITR) zu bewerten, die Entwicklung von Anti-Idursulfase-Antikörpern mit hohem Titer bei behandlungsnaiven Teilnehmern mit Hunter-Syndrom zu verhindern oder zu reduzieren.

In dieser offenen, einarmigen Studie erhalten alle Teilnehmer eine ELAPRASE-Behandlung und eine prophylaktische ITR.

Die Teilnehmer werden bis zu 104 Wochen mit ELAPRASE behandelt. Die prophylaktische ITR beginnt 1 Tag vor Beginn von ELAPRASE. Die prophylaktische ITR besteht aus einem 5-wöchigen Zyklus von: Rituximab (intravenös [IV], wöchentlich für 4 Wochen); Methotrexat (oral, 3-mal pro Woche für 5 Wochen) und intravenöses Immunglobulin (IVIG) (IV, alle 4 Wochen des Zyklus).

Nach Abschluss von 1 Zyklus wird in den Monaten 6, 12 und 18 eine Bewertung hinsichtlich der Notwendigkeit der Verabreichung eines weiteren 5-wöchigen ITR-Zyklus vorgenommen.

Die Teilnehmer werden ungefähr 112 Wochen an der Studie teilnehmen (einschließlich 6 Wochen für das Screening, bis zu 104 Wochen für die Behandlung und 2 Wochen für die Nachsorge).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals And Clinics Of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Ohio
      • Twinsburg, Ohio, Vereinigte Staaten, 44087
        • The Cleveland Clinic Foundation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer ist männlich.
  • Der Teilnehmer ist bei Studieneintritt ELAPRASE-naiv.

  • Der Teilnehmer muss eine dokumentierte Diagnose von MPS II haben. Die folgende Kombination wird als Diagnose von MPS II akzeptiert:

    • Der Teilnehmer hat einen Mangel an Iduronat-2-Sulfatase (I2S)-Enzymaktivität von weniger als oder gleich (<=) 10 Prozent (%) der Untergrenze des Normalbereichs, gemessen in Plasma, Fibroblasten oder Leukozyten (basierend auf Normalbereich des Referenzlabors). Der Teilnehmer hat ein normales Enzymaktivitätsniveau von mindestens 1 anderen Sulfatase, gemessen in Plasma, Fibroblasten oder Leukozyten (basierend auf dem Normalbereich des Referenzlabors).
    • Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Mutation im IDS-Gen; Darüber hinaus müssen die Teilnehmer eine schwere Mutation aufweisen (z. B. große Deletion oder komplexe Genumlagerung), die voraussichtlich zur Entwicklung einer anhaltenden Anti-Idursulfase-Antikörperreaktion führt.
  • Der Teilnehmer ist bei der Anmeldung jünger als (<) 6 Jahre.
  • Der Teilnehmer hat ein negatives Testergebnis für Serum-Anti-Idursulfase-Antikörper.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem Prüfpräparat erhalten.
  • Der Teilnehmer wurde oder wird mit Idursulfase-IT behandelt.
  • Der Teilnehmer hat zu irgendeinem Zeitpunkt Wachstumshormone, eine Nabelschnurblutinfusion oder eine Knochenmarktransplantation erhalten.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening Blutprodukttransfusionen erhalten.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das vom Prüfarzt festgelegte Protokoll einzuhalten.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber dem/den Prüfprodukt(en), eng verwandten Verbindungen oder einem der angegebenen Inhaltsstoffe, einschließlich der prophylaktischen ITR.
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle oder wiederkehrende Krankheit, die die Wirkung, Resorption oder Disposition des Prüfpräparats oder klinische oder Laborbewertungen beeinflussen könnte.
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle oder relevante Vorgeschichte von körperlichen oder psychiatrischen Erkrankungen oder einer medizinischen Störung, die möglicherweise eine Behandlung erfordert oder es unwahrscheinlich macht, dass der Teilnehmer die Studie vollständig abschließt, oder eine Erkrankung, die ein unangemessenes Risiko durch das Prüfprodukt oder die Verfahren darstellt.
  • Der Teilnehmer nimmt derzeit Medikamente ein (einschließlich rezeptfreier, pflanzlicher oder homöopathischer Präparate), die den untersuchten Zustand beeinflussen (verbessern oder verschlechtern) oder die Wirkung, Absorption oder Disposition des/der Prüfpräparate(s) beeinträchtigen könnten ) oder klinische oder Laborbeurteilung (aktuelle Verwendung ist definiert als Verwendung innerhalb von 30 Tagen).
  • Innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats wurde der Teilnehmer in eine klinische Studie (einschließlich Impfstoffstudien) aufgenommen, die sich nach Ansicht des Prüfarztes auf diese Studie auswirken könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ITR + ELAPRASE

Die Teilnehmer erhalten prophylaktische ITR, die aus Rituximab, Methotrexat und IVIG in einem 5-wöchigen Zyklus bestehen. Nach Abschluss von 1 Zyklus und bei den Studienbesuchen im 6., 12. und 18. Monat wird eine Bewertung hinsichtlich der Notwendigkeit der Verabreichung eines weiteren 5-wöchigen ITR-Zyklus vorgenommen, abhängig von der Entwicklung der Anti-Idursulfase-Antikörpertiter und der Teilnehmer Lymphozytenquantifizierung und CD19 Prozent (%) Erholung.

Die Behandlung mit Elaprase (i.v., wöchentlich) beginnt 1 Tag nach Beginn des ersten ITR-Zyklus und dauert 104 Wochen.

Die Dosis von ELAPRASE wird basierend auf dem Gewicht des Teilnehmers bei jedem Besuch berechnet.
Arzneimittel: ELAPRASE
Die Teilnehmer erhalten 0,5 Milligramm ELAPRASE pro Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht als intravenöse Infusion für 104 Wochen.
Andere Namen:
  • Idursulfase
Arzneimittel: Rituximab
Die Teilnehmer erhalten 375 Milligramm pro Quadratmeter pro Dosis (mg/m^2/Dosis) intravenöses Rituximab wöchentlich für 4 Wochen in einem 5-Wochen-Zyklus.
Arzneimittel: Methotrexat
Die Teilnehmer erhalten 0,4 mg/kg Methotrexat zum Einnehmen (PO) dreimal pro Woche für 5 Wochen in jedem Zyklus.
Arzneimittel: Intravenöses Immunglobulin (IVIG)
Die Teilnehmer erhalten alle 4 Wochen in einem 5-Wochen-Zyklus 500 mg/kg IVIG.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Bildung von Anti-Idursulfase-Antikörpern, einschließlich Anti-Idursulfase-Antikörpern mit enzymneutralisierender Aktivität
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Serumproben werden zur Bewertung von Anti-Idursulfase-Antikörpern, einschließlich bindender Antikörper und neutralisierender Antikörper, entnommen. Die Analyse von Anti-Idursulfase-Antikörpern wird mit validierten 3-Stufen-Immunoassay-Methoden durchgeführt. Die Rate wird definiert als die Anzahl der Teilnehmer mit positiven Antikörpern im Vergleich zur Gesamtzahl der Teilnehmer.
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation zwischen Anti-Drug-Antikörper (ADA)-Antworten und Iduronat-2-Sulfatase (IDS)-Genmutationen und klinischen Ergebnissen
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis 24 Monate
Die Korrelation zwischen ADA-Reaktionen und IDS-Genmutationen und klinischen Ergebnissen (Wirksamkeit und Sicherheit) alle 6 Monate im Vergleich zu historischen Ergebnissen aus der Studie SHPELA-401 (NCT02455622) ohne Immuntoleranzbehandlung wird berichtet. Es wird eine Kovarianzanalyse durchgeführt, um die ADA-Reaktion, die IDS-Genmutation und die klinischen Ergebnisse zu korrelieren.
Alle 6 Monate bis 24 Monate
Veränderung der Glykosaminoglykanspiegel (uGAG) im Vergleich zum Ausgangswert, normalisiert auf Kreatinin im Urin
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Monatlich vor der Verabreichung werden Urinproben zur Bestimmung der uGAG-Spiegel und des Kreatinins im Urin entnommen. Die Veränderung der auf das Kreatinin im Urin normalisierten uGAG-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert wird gemeldet.
Bis zu 24 Monate
Änderung des normalisierten uGAG gegenüber dem Ausgangswert pro Altersobergrenze (uGAG)/ULN)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Zur Bestimmung der uGAG-Spiegel werden monatlich vor der Verabreichung Urinproben entnommen. Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in normalisiertem uGAG/ULN werden gemeldet.
Bis zu 24 Monate
Änderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Das Lebervolumen wird mit Ultraschall des Abdomens gemessen. Änderungen gegenüber den Ausgangswerten für das Lebervolumen werden gemeldet.
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-665-4003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus geeigneten Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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