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치료 경험이 없는 헌터 증후군(뮤코다당증[MPS] II) 참가자의 ELAPRASE에 대한 연구

2025년 12월 2일 업데이트: Takeda

지속적 중화 항체 생성 위험이 있는 ELAPRASE를 투여받을 계획인 MPS II 치료 경험이 없는 환자에서 예방적 면역 관용 요법의 효과를 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관, 4상 연구

이 연구의 주요 목표는 치료 경험이 없는 헌터 증후군 참가자의 항이두설파제 항체의 높은 역가 발생을 예방하거나 감소시키는 예방적 면역 관용 요법(ITR)의 능력을 평가하는 것입니다.

이 오픈 라벨 단일군 연구에서 모든 참가자는 ELAPRASE 치료와 예방적 ITR을 받게 됩니다.

참가자는 최대 104주 동안 ELAPRASE로 치료받게 됩니다. 예방적 ITR은 ELAPRASE 시작 1일 전에 시작됩니다. 예방적 ITR은 다음의 5주 주기로 구성됩니다: 리툭시맙(4주 동안 매주 정맥주사[IV]); 메토트렉세이트(경구, 5주 동안 주당 3회) 및 정맥 면역글로불린(IVIG)(IV, 주기의 4주마다).

1주기 완료 후 6, 12, 18개월에 ITR의 또 다른 5주 주기 관리 필요성에 대한 평가가 이루어집니다.

참가자는 약 112주(스크리닝 6주, 치료 최대 104주, 추적 관찰 2주 포함) 동안 연구에 참여하게 됩니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Ohio
      • Twinsburg, Ohio, 미국, 44087
        • The Cleveland Clinic Foundation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 남성입니다.
  • 참가자는 연구 항목에서 ELAPRASE 순진한 상태입니다.

  • 참가자는 문서화된 MPS II 진단을 받아야 합니다. 다음 조합은 MPS II의 진단으로 허용됩니다.

    • 참가자는 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구(기준 참고 실험실의 정상 범위). 참가자는 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 최소 1개의 다른 설파타아제의 정상 효소 활성 수준을 가집니다(참조 실험실의 정상 범위 기준).
    • 참가자는 IDS 유전자에 문서화된 돌연변이가 있습니다. 또한 참가자는 심각한 돌연변이(예: 대규모 결실 또는 복잡한 유전자 재배열)를 가지고 있어야 하며, 이는 지속적인 항이두설파제 항체 반응의 발달로 이어질 것으로 예상됩니다.
  • 참가자는 등록 시 6세 미만(<)입니다.
  • 참가자는 혈청 항-idursulfase 항체 검사 결과가 음성입니다.

제외 기준:

  • 참가자는 연구 시작 전 30일 이내에 조사 약물로 치료를 받았습니다.
  • 참가자는 idursulfase-IT로 치료를 받았거나 받고 있습니다.
  • 참가자는 언제든지 성장 호르몬, 제대혈 주입 또는 골수 이식을 받았습니다.
  • 참가자는 스크리닝 전 90일 이내에 혈액 제품 수혈을 받았습니다.
  • 참가자는 조사관이 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
  • 참가자는 예방적 ITR을 포함하여 조사 제품, 밀접하게 관련된 화합물 또는 명시된 성분에 대해 불내성 또는 과민성을 알고 있거나 의심합니다.
  • 참가자는 연구 제품의 작용, 흡수 또는 처분 또는 임상 또는 실험실 평가에 영향을 미칠 수 있는 현재 또는 재발하는 질병을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 신체적 또는 정신적 질병, 치료가 필요하거나 참가자가 연구를 완전히 완료할 가능성이 없는 의학적 장애 또는 조사 제품 또는 절차로 인해 과도한 위험을 나타내는 상태의 현재 또는 관련 병력이 있습니다.
  • 참가자는 현재 연구 중인 상태에 영향을 미칠 수 있는(개선 또는 악화) 또는 조사 제품의 작용, 흡수 또는 처분에 영향을 미칠 수 있는 모든 약물(처방전 없이 살 수 있는 약초 또는 동종 요법 제제 포함)을 사용하고 있습니다. ), 또는 임상 또는 실험실 평가(현재 사용은 30일 이내 사용으로 정의됨).
  • 조사 제품의 첫 번째 투여 전 30일 이내에 참가자는 조사자의 의견으로 이 연구에 영향을 미칠 수 있는 임상 연구(백신 연구 포함)에 등록되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ITR + 경과

참가자는 5주 주기로 리툭시맙, 메토트렉세이트 및 IVIG로 구성된 예방적 ITR을 받게 됩니다. 1주기 완료 후 6, 12, 18개월 연구 방문 시 참가자의 항이두설파제 항체 역가 및 림프구 정량 및 CD19 퍼센트(%) 회복.

엘라프라제 치료(IV, 매주)는 ITR의 첫 번째 주기가 시작된 후 1일에 시작하여 104주 동안 계속됩니다.

ELAPRASE의 투여량은 방문할 때마다 참가자의 체중을 기준으로 계산됩니다.
의약품: 엘라프레이즈
참가자는 104주 동안 ELAPRASE를 체중 1kg당 0.5밀리그램(mg/kg) 정맥 주사로 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
  • Idursulfase
의약품: 리툭시맙
참가자는 5주 주기로 4주 동안 매주 375mg/m2(mg/m^2/dose)의 정맥 내 리툭시맙을 투여받게 됩니다.
의약품: 메토트렉세이트
참가자는 각 주기에서 5주 동안 주당 3회 구강(PO)으로 0.4mg/kg의 메토트렉세이트를 투여받습니다.
의약품: 정맥 면역글로불린(IVIG)
참가자는 5주 주기로 4주마다 IVIG 500mg/kg을 투여받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효소 중화 활성을 갖는 항-Idursulfase 항체를 포함한 항-Idursulfase 항체 생성 속도
기간: 최대 24개월
결합 항체 및 중화 항체를 포함한 항이두설파제 항체 평가를 위해 혈청 샘플을 수집합니다. 검증된 3-tier immunoassay 방법을 사용하여 항-idursulfase 항체 분석을 수행합니다. 비율은 총 참가자 수와 비교하여 양성 항체를 가진 참가자 수로 정의됩니다.
최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
항약물항체(ADA) 반응과 IDS(Iduronate-2-Sulfatase) 유전자 돌연변이의 상관관계 및 임상적 결과
기간: 6개월마다 최대 24개월
면역 관용 치료가 없는 연구 SHPELA-401(NCT02455622)의 과거 결과와 비교하여 6개월마다 ADA 반응과 IDS 유전자 돌연변이 및 임상 결과(효능 및 안전성) 사이의 상관관계가 보고될 것입니다. 공분산 분석은 ADA 반응, IDS 유전자 돌연변이 및 임상 결과를 연관시키기 위해 수행됩니다.
6개월마다 최대 24개월
소변 크레아티닌으로 정상화된 소변 글리코사미노글리칸(uGAG) 수치의 기준선에서 변화
기간: 최대 24개월
투약 전 매월 uGAG 수준 및 소변 크레아티닌 측정을 위해 소변 샘플을 수집할 것입니다. 소변 크레아티닌으로 정상화된 uGAG 수준의 기준선으로부터의 변화가 보고될 것입니다.
최대 24개월
연령(uGAG)/ULN에 대한 정상 상한치당 정규화된 uGAG의 기준선에서 변경
기간: 최대 24개월
투약 전 매월 uGAG 수준을 결정하기 위해 소변 샘플을 수집합니다. 표준화된 uGAG/ULN의 기준선으로부터의 변화가 보고될 것입니다.
최대 24개월
간 용적의 기준선에서 변경
기간: 최대 24개월
간 부피는 복부 초음파를 사용하여 측정됩니다. 간 부피에 대한 기준치로부터의 변화가 보고될 것입니다.
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

협력자

Takeda Development Center Americas, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 2월 28일

기본 완료 (실제)

2025년 8월 29일

연구 완료 (실제)

2025년 8월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 8일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-665-4003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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