Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ELAPRASE-tutkimus aiemmin hoitamattomilla osallistujilla, joilla on Hunterin oireyhtymä (mukopolysakkaridoosi [MPS] II)

tiistai 2. joulukuuta 2025 päivittänyt: Takeda

Avoin, monikeskus, vaiheen 4 tutkimus profylaktisen immuunivasteen sietohoidon vaikutusten arvioimiseksi MPS II -hoitoa saamattomilla potilailla, joille on suunniteltu ELAPRASE-hoitoa ja jotka ovat vaarassa kehittää pysyviä neutraloivia vasta-aineita

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida ennaltaehkäisevän immuunisietohoidon (ITR) kykyä estää tai vähentää korkeatiitteriisten antiidursulfaasivasta-aineiden kehittymistä aiemmin hoitamattomilla Hunterin oireyhtymää sairastavilla osallistujilla.

Tässä avoimessa, yksihaaraisessa tutkimuksessa kaikki osallistujat saavat ELAPRASE-hoitoa ja profylaktisen ITR:n.

Osallistujia hoidetaan ELAPRASE-hoidolla enintään 104 viikon ajan. Ennaltaehkäisevä ITR alkaa 1 päivä ennen ELAPRASE-hoidon aloittamista. Ennaltaehkäisevä ITR koostuu 5 viikon jaksosta: rituksimabi (intravenoosisesti [IV], viikoittain 4 viikon ajan); Metotreksaatti (suun kautta, 3 kertaa viikossa 5 viikon ajan) ja suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG) (IV, syklin 4 viikon välein).

Yhden syklin päätyttyä arvioidaan 6., 12. ja 18. kuukausina, onko tarpeen antaa toinen 5 viikon ITR-sykli.

Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 112 viikkoa (mukaan lukien 6 viikkoa seulontaa varten, 104 viikkoa hoitoon ja 2 viikkoa seurantaan).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Ohio
      • Twinsburg, Ohio, Yhdysvallat, 44087
        • The Cleveland Clinic Foundation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja on miespuolinen.
  • Osallistuja on ELAPRASE-naiivi tutkimukseen tullessaan.

  • Osallistujalla tulee olla dokumentoitu MPS II -diagnoosi. Seuraava yhdistelmä hyväksytään MPS II:n diagnoosiksi:

    • Osallistujalla on iduronaatti-2-sulfataasi (I2S) -entsyymiaktiivisuuden puutos, joka on pienempi tai yhtä suuri (<=) 10 prosenttia (%) normaalialueen alarajasta mitattuna plasmassa, fibroblasteissa tai leukosyyteissä (perustuu vertailulaboratorion normaalialue). Osallistujalla on vähintään yhden muun sulfataasin normaali entsyymiaktiivisuus plasmasta, fibroblasteista tai leukosyyteistä mitattuna (vertailulaboratorion normaalin alueen perusteella).
    • Osallistujalla on dokumentoitu mutaatio IDS-geenissä; lisäksi osallistujilla on oltava vakava mutaatio (esimerkki, suuri deleetio tai monimutkainen geenin uudelleenjärjestely), jonka ennustetaan johtavan pysyvän anti-idursulfaasivasta-ainevasteen kehittymiseen.
  • Osallistujan tulee olla alle (<) 6-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä.
  • Osallistujalla on negatiivinen testitulos seerumin anti-idursulfaasivasta-aineille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa.
  • Osallistuja on saanut tai saa idursulfaasi-IT-hoitoa.
  • Osallistuja on saanut kasvuhormoneja, napanuoraveri-infuusion tai luuytimensiirron milloin tahansa.
  • Osallistuja on saanut verivalmisteen siirrot 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Osallistuja ei pysty noudattamaan tutkijan määrittämää protokollaa.
  • Osallistuja on tuntenut tai epäilee olevansa intoleranssi tai yliherkkyys tutkittavalle tuotteelle, läheisille yhdisteille tai jollekin mainituista ainesosista, mukaan lukien profylaktinen ITR.
  • Osallistujalla on nykyinen tai uusiutuva sairaus, joka voi vaikuttaa tutkimustuotteen toimintaan, imeytymiseen tai jakautumiseen tai kliinisiin tai laboratorioarvioihin.
  • Osallistujalla on nykyinen tai asiaankuuluva fyysinen tai psykiatrinen sairaus tai mikä tahansa lääketieteellinen häiriö, joka saattaa vaatia hoitoa tai tehdä osallistujasta epätodennäköistä, että hän saa tutkimuksen loppuun kokonaan, tai mikä tahansa tila, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkimustuotteesta tai toimenpiteistä.
  • Osallistujalla on tällä hetkellä käytössään mitä tahansa lääkitystä (mukaan lukien reseptivapaat, yrtti- tai homeopaattiset valmisteet), jotka voivat vaikuttaa (parantaa tai pahentaa) tutkittavaa tilaa tai vaikuttaa tutkittavan tuotteen (tutkimusvalmisteiden) toimintaan, imeytymiseen tai jakautumiseen. ) tai kliininen tai laboratorioarvio (nykyinen käyttö määritellään 30 päivän kuluessa).
  • Osallistuja on 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta ilmoittautunut kliiniseen tutkimukseen (mukaan lukien rokotetutkimukset), joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ITR + ELAPRASE

Osallistujat saavat profylaktisen ITR:n, joka koostuu rituksimabista, metotreksaatista ja IVIG:stä 5 viikon jaksossa. Yhden jakson päätyttyä ja 6., 12. ja 18. kuukauden opintovierailuilla arvioidaan, onko tarpeen antaa toinen 5 viikon ITR-sykli riippuen osallistujien anti-idursulfaasi-vasta-ainetiittereiden trendistä ja lymfosyyttien kvantifiointi ja CD19 prosentin (%) saanto.

Elaprase-hoito (IV, viikoittain) alkaa 1 päivä ensimmäisen ITR-syklin aloittamisen jälkeen ja jatkuu 104 viikkoa.

ELAPRASE-annos lasketaan osallistujan painon perusteella kullakin käynnillä.
Lääke: ELAPRASE
Osallistujat saavat 0,5 milligrammaa painokiloa kohden (mg/kg) ELAPRASEa suonensisäisenä infuusiona 104 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Idursulfaasi
Lääke: Rituksimabi
Osallistujat saavat 375 milligrammaa neliömetriä kohti suonensisäistä rituksimabia annosta (mg/m^2/annos) kohti viikoittain 4 viikon ajan 5 viikon syklissä.
Lääke: Metotreksaatti
Osallistujat saavat 0,4 mg/kg metotreksaattia suun kautta (PO) 3 kertaa viikossa 5 viikon ajan jokaisessa syklissä.
Lääke: Suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG)
Osallistujat saavat 500 mg/kg IVIG:tä 4 viikon välein 5 viikon jaksossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anti-idursulfaasivasta-aineiden muodostumisnopeus, mukaan lukien anti-idursulfaasivasta-aineet, joilla on entsyymejä neutraloivaa aktiivisuutta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Seeruminäytteitä kerätään anti-idursulfaasivasta-aineiden arvioimiseksi, mukaan lukien sitoutuvat vasta-aineet ja neutraloivat vasta-aineet. Anti-idursulfaasivasta-aineiden analyysi suoritetaan käyttäen validoituja 3-tason immunomääritysmenetelmiä. Osuus määritellään niiden osallistujien lukumääränä, joilla on positiivisia vasta-aineita verrattuna osallistujien kokonaismäärään.
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lääkevasta-ainevasteiden (ADA) ja iduronaatti-2-sulfataasi (IDS) -geenimutaatioiden ja kliinisten tulosten välinen korrelaatio
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 24 kuukauteen asti
ADA-vasteiden ja IDS-geenimutaatioiden sekä kliinisten tulosten (teho ja turvallisuus) välinen korrelaatio 6 kuukauden välein verrattuna tutkimuksen SHPELA-401 (NCT02455622) historiallisiin tuloksiin ilman immuunitoleranssihoitoa. Kovarianssianalyysi suoritetaan ADA-vasteen, IDS-geenimutaation ja kliinisten tulosten korreloimiseksi.
6 kuukauden välein 24 kuukauteen asti
Normalisoitujen virtsan glykosaminoglykaani (uGAG) -tasojen muutos lähtötasosta virtsan kreatiniiniin
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Virtsanäytteet otetaan kuukausittain ennen annostelua uGAG-tasojen ja virtsan kreatiniinin määrittämiseksi. Virtsan kreatiniiniksi normalisoitujen uGAG-tasojen muutos lähtötasosta raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Normalisoidun uGAG:n muutos lähtötasosta iän normaalin ylärajaa (uGAG)/ULN:ää kohti
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Virtsanäytteitä kerätään uGAG-tasojen määrittämiseksi kuukausittain ennen annostelua. Normalisoidun uGAG/ULN:n muutos lähtötasosta raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Maksan tilavuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Maksan tilavuus mitataan vatsan ultraäänitutkimuksella. Muutokset maksan tilavuuden lähtöarvoista raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 10. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-665-4003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa