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Uno studio su ELAPRASE nei partecipanti naïve al trattamento con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi [MPS] II)

2 dicembre 2025 aggiornato da: Takeda

Uno studio in aperto, multicentrico, di fase 4 per valutare gli effetti di un regime immunotollerante profilattico in pazienti naïve al trattamento con MPS II in attesa di ricevere ELAPRASE che sono a rischio di sviluppare anticorpi neutralizzanti persistenti

Lo scopo principale di questo studio è valutare la capacità di un regime immunotollerante profilattico (ITR) di prevenire o ridurre lo sviluppo di anticorpi anti-idursulfasi ad alto titolo in partecipanti naïve al trattamento con sindrome di Hunter.

In questo studio in aperto a braccio singolo, tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con ELAPRASE e un ITR profilattico.

I partecipanti saranno trattati con ELAPRASE per un massimo di 104 settimane. L'ITR profilattico inizierà 1 giorno prima dell'inizio di ELAPRASE. L'ITR profilattico consisterà in un ciclo di 5 settimane di: Rituximab (per via endovenosa [IV], settimanale per 4 settimane); Metotrexato (orale, 3 volte a settimana per 5 settimane) e immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) (IV, ogni 4 settimane del ciclo).

Dopo il completamento di 1 ciclo, al mese 6, 12 e 18 verrà effettuata una valutazione in merito alla necessità di somministrare un altro ciclo di 5 settimane dell'ITR.

I partecipanti rimarranno nello studio per circa 112 settimane (incluse 6 settimane per lo screening, fino a 104 settimane per il trattamento e 2 settimane per il follow-up).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • The Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • NewYork-Presbyterian Morgan Stanley Children's Hospital
    • Ohio
      • Twinsburg, Ohio, Stati Uniti, 44087
        • The Cleveland Clinic Foundation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante è maschio.
  • Il partecipante è naïve a ELAPRASE all'ingresso nello studio.

  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di MPS II. La seguente combinazione sarà accettata come diagnosi di MPS II:

    • - Il partecipante ha una carenza nell'attività dell'enzima iduronato-2-solfatasi (I2S) inferiore o uguale a (<=) 10 percento (%) del limite inferiore dell'intervallo normale misurato nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (sulla base di il range normale del laboratorio di riferimento). Il partecipante ha un normale livello di attività enzimatica di almeno 1 altra solfatasi misurata nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (in base all'intervallo normale del laboratorio di riferimento).
    • Il partecipante ha una mutazione documentata nel gene IDS; inoltre, i partecipanti devono avere una mutazione grave (esempio, ampia delezione o riarrangiamento genico complesso), che si prevede porti allo sviluppo di una risposta anticorpale anti-idursulfasi persistente.
  • Il partecipante avrà meno di (<) 6 anni di età al momento dell'iscrizione.
  • Il partecipante ha un risultato negativo del test per gli anticorpi anti-idursulfasi sierici.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio.
  • - Il partecipante ha ricevuto o sta ricevendo un trattamento con idursulfase-IT.
  • Il partecipante ha ricevuto ormoni della crescita, un'infusione di sangue cordonale o un trapianto di midollo osseo in qualsiasi momento.
  • - Il partecipante ha ricevuto trasfusioni di prodotti sanguigni entro 90 giorni prima dello screening.
  • Il partecipante non è in grado di rispettare il protocollo come determinato dallo sperimentatore.
  • - Il partecipante ha intolleranza o ipersensibilità nota o sospetta al/i prodotto/i in studio, composti strettamente correlati o a uno qualsiasi degli ingredienti indicati, incluso l'ITR profilattico.
  • - Il partecipante ha una malattia in corso o ricorrente che potrebbe influenzare l'azione, l'assorbimento o la disposizione del prodotto sperimentale o le valutazioni cliniche o di laboratorio.
  • - Il partecipante ha una storia attuale o rilevante di malattia fisica o psichiatrica, o qualsiasi disturbo medico che potrebbe richiedere un trattamento o rendere improbabile che il partecipante completi completamente lo studio, o qualsiasi condizione che presenti un rischio eccessivo dal prodotto o dalle procedure sperimentali.
  • - Il partecipante fa uso corrente di qualsiasi farmaco (incluse preparazioni da banco, a base di erbe o omeopatiche) che potrebbe influenzare (migliorare o peggiorare) la condizione studiata o potrebbe influenzare l'azione, l'assorbimento o la disposizione del/i prodotto/i sperimentale/i ), o valutazione clinica o di laboratorio (l'uso corrente è definito come uso entro 30 giorni).
  • Entro 30 giorni prima della prima dose del prodotto sperimentale, il partecipante è stato arruolato in uno studio clinico (inclusi studi sui vaccini) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe avere un impatto su questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ITR + ELAPRASE

I partecipanti riceveranno ITR profilattico che consiste in rituximab, metotrexato e IVIG in un ciclo di 5 settimane. Dopo il completamento di 1 ciclo e alle visite dello studio del mese 6, 12 e 18, verrà effettuata una valutazione in merito alla necessità di somministrare un altro ciclo di 5 settimane dell'ITR a seconda dell'andamento dei titoli anticorpali anti-idursulfasi dei partecipanti e quantificazione dei linfociti e recupero percentuale (%) di CD19.

Il trattamento con Elaprase (IV, settimanale) inizierà 1 giorno dopo l'inizio del primo ciclo di ITR e continuerà per 104 settimane.

La dose di ELAPRASE sarà calcolata in base al peso del partecipante ad ogni visita.
Droga: ELAPRASE
I partecipanti riceveranno 0,5 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo di ELAPRASE, per via endovenosa, infusione per 104 settimane.
Altri nomi:
  • Idursulfasi
Droga: Rituximab
I partecipanti riceveranno 375 milligrammi per metro quadrato per dose (mg/m^2/dose) di rituximab per via endovenosa settimanalmente per 4 settimane in un ciclo di 5 settimane.
Droga: Metotrexato
I partecipanti riceveranno 0,4 mg/kg di metotrexato per via orale (PO) 3 volte a settimana per 5 settimane in ogni ciclo.
Droga: Immunoglobulina endovenosa (IVIG)
I partecipanti riceveranno 500 mg/kg di IVIG ogni 4 settimane in un ciclo di 5 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di formazione di anticorpi anti-idursulfasi, compresi gli anticorpi anti-idursulfasi che hanno attività di neutralizzazione enzimatica
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verranno raccolti campioni di siero per la valutazione degli anticorpi anti-idursulfasi inclusi anticorpi leganti e anticorpi neutralizzanti. L'analisi degli anticorpi anti-idursulfasi sarà condotta utilizzando metodi di immunodosaggio a 3 livelli convalidati. Il tasso sarà definito come il numero di partecipanti con anticorpi positivi rispetto al numero totale di partecipanti.
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra risposte anticorpali anti-farmaco (ADA) e mutazioni geniche dell'iduronato-2-solfatasi (IDS) e risultati clinici
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino a 24 mesi
Sarà riportata la correlazione tra le risposte ADA e le mutazioni del gene IDS e gli esiti clinici (efficacia e sicurezza) ogni 6 mesi rispetto ai risultati storici dello Studio SHPELA-401 (NCT02455622) senza trattamento di tolleranza immunitaria. L'analisi della covarianza sarà eseguita per correlare la risposta ADA, la mutazione del gene IDS e gli esiti clinici.
Ogni 6 mesi fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale dei livelli di glicosaminoglicano urinario (uGAG) normalizzati alla creatinina urinaria
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
I campioni di urina saranno raccolti mensilmente prima della somministrazione per la determinazione dei livelli di uGAG e della creatinina urinaria. Verrà riportata la variazione rispetto al basale dei livelli di uGAG normalizzati alla creatinina urinaria.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale in uGAG normalizzato per limite superiore della norma per età (uGAG)/ULN)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
I campioni di urina saranno raccolti mensilmente prima della somministrazione per la determinazione dei livelli di uGAG. Verrà segnalata la variazione rispetto al basale in uGAG/ULN normalizzato.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Il volume del fegato sarà misurato mediante ecografia addominale. Verrà segnalata la variazione rispetto ai valori basali per il volume del fegato.
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

29 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

29 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-665-4003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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