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網膜芽細胞腫を治療するために眼内治療を行う研究

2026年8月21日 更新者：Children's Oncology Group

眼内網膜芽細胞腫に対する硝子体内メルファラン

この第 II 相試験では、網膜芽細胞腫 (RB) 患者の早期治療において標準的な化学療法にメルファランを (眼に注射することによって) 追加することの安全性と副作用をテストします。 RB は、網膜の組織 (目の奥にある光に敏感な神経組織の層) に発生するがんの一種です。 遺伝性または非遺伝性（散発性）の場合があります。 硝子体種子が存在する場合、RBは治療が難しい（リスクが高い）と見なされます。 硝子体種子は、目のゼリー状の液体 (硝子体液と呼ばれます) にある RB 腫瘍です。 リスクという用語は、がんが治療に反応しない、または治療後に再発する可能性を指します。 メルファランは、アルキル化剤と呼ばれる種類の薬です。 デオキシリボ核酸（DNA）に損傷を与え、細胞の分裂を止めることにより、がん細胞を殺す可能性があります。 この試験中に投与されるその他の化学療法薬には、カルボプラチン、ビンクリスチン、エトポシドなどがあります。 カルボプラチンは、白金含有化合物として知られる薬剤のクラスに属しています。 抗がん剤のシスプラチンと同様に作用しますが、シスプラチンよりも忍容性が高い可能性があります。 カルボプラチンは、がん細胞の増殖を殺したり、止めたり、遅らせたりすることによって機能します。 ビンクリスチンは、ビンカ アルカロイドと呼ばれる種類の薬です。 がん細胞の増殖と分裂を阻止することで機能し、がん細胞を殺す可能性があります。 エトポシドは、ポドフィロトキシン誘導体として知られる医薬品のクラスに属しています。 細胞分裂と DNA 修復に必要な特定の酵素を阻害し、がん細胞を殺す可能性があります。 治療の早期に標準化学療法にメルファランを追加すると、硝子体種子の治療能力が向上し、網膜芽細胞腫の治療において標準化学療法単独よりも優れている可能性があります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

第一目的：

I. 硝子体播種を伴うグループ D 網膜芽細胞腫の治療のために全身性カルボプラチン、ビンクリスチン、およびエトポシド (CVE) と組み合わせて投与された場合、サイクル 6 までに硝子体内メルファランを投与することの実現可能性を判断すること。

副次的な目的:

I. 硝子体播種によるグループ D 網膜芽細胞腫の治療のための全身性 CVE と組み合わせた硝子体内メルファランに関連する安全性および毒性プロファイルを決定すること。

Ⅱ． 硝子体播種を伴うD群眼内網膜芽細胞腫における全身化学療法と併用した硝子体内メルファランの有効性を評価すること。

探索的目的:

I. サイクル 3 以降で注射の対象となる眼が、診断時の麻酔下検査 (EUA) および超音波生体顕微鏡検査 (UBM) 画像のレトロスペクティブな中央審査によって、診断時に注射の対象となるかどうかを判断すること。

Ⅱ． 複数のセンターにわたる抽出、保存、および収集プロトコルを検証および標準化して、治療を受けている眼からの房水が、全ゲノム配列決定および RB1 テストに十分な腫瘍由来​​のデオキシリボ核酸 (DNA) 濃度を持っていることを実証します。

III. 高再発性網膜芽細胞腫 (RB) の体細胞コピー数変化 (SCNA) と眼の救済、ならびに微小残存病変のマーカーおよび眼内疾患再発のリスクとしての腫瘍割合 (腫瘍 DNA の %) との関係を調査すること。

IV. 治療中の進行性または難治性網膜芽細胞腫の除核眼の組織病理学における硝子体内メルファラン療法の効果を評価すること。

V. 硝子体内療法を使用して救済された眼の長期的な視覚的可能性を評価します。

概要：

サイクル 1 ～ 2: 患者は、各サイクルの 1 日目と 2 日目に 15 ～ 60 分間にわたるカルボプラチンの静脈内投与 (IV)、各サイクルの 1 日目にビンクリスチン IV、1 日 90 ～ 120 分にわたるエトポシド IV からなる CVE レジメンを受けます。各サイクルの 1 と 2。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、28 日ごとに最大 2 サイクルまで繰り返されます。 患者はまた、ベースライン時および各サイクルの前に、麻酔下検査 (EUA) と呼ばれる処置中に超音波生体顕微鏡検査 (UBM) および眼の画像検査を受けます。 注: UBM はサイクル 1 の前にのみ完了します。

サイクル 3+: 患者は、サイクル 1～2 と同様に CVE レジメンを受けます。 患者はまた、各サイクルの前に EUA を受け、メルファランを受け取る資格があるかどうかを判断します。 適格であることが判明した場合、患者は、各サイクルの-14日から14日の間に1回、メルファランの硝子体内注射を受けます。 どのサイクルでもメルファランの対象とならない患者は、そのサイクルで CVE のみのレジメンを受けます。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、28 日ごとに最大 4 サイクルまで繰り返されます。 注: 患者は、メルファラン単独の追加サイクル (最大 6 回の注射) を受ける資格がある場合があります。

研究治療の完了後、患者は研究登録から5年間定期的に追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

26

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • Children's Hospital of Alabama
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elizabeth D. Alva
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 主任研究者：
          • Rachana Shah
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：323-361-4110
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jay Michael S. Balagtas
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sandra Luna-Fineman
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • 主任研究者：
          • Sarah G. Mitchell
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • C S Mott Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-865-1125
        • 主任研究者：
          • Laura Sedig
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amy Armstrong
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jessica M. Sun
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：888-275-3853
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • 募集
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：330-543-3193
        • 主任研究者：
          • Erin Wright
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Foundation
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matteo M. Trucco
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • 主任研究者：
          • Carlos Rodriguez-Galindo
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shannon M. Cohn
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniel C. Bowers
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Murali M. Chintagumpala
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：713-798-1354
          • メール：burton@bcm.edu
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • UT MD Anderson Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Najat C. Daw
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 引きこもった
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Kerri Becktell
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：414-955-4727
          • メール：MACCCTO@mcw.edu
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 一時停止
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6009
        • 一時停止
        • Perth Children's Hospital
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • 主任研究者：
          • Monia Marzouki
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -患者は登録時に18歳未満でなければなりません

  • -患者は新たに眼内（限局性）網膜芽細胞腫と診断され、次の基準のいずれかを満たす必要があります。

    • 硝子体播種を伴う片側性のD群網膜芽細胞腫;また
    • 硝子体播種が存在し、対側の目がグループA〜Cである、最悪の眼のグループDを伴う両側性網膜芽細胞腫。また
    • 硝子体播種のあるグループDの1つの眼と、治療前にグループEの眼が除核されているグループEの眼1つを伴う両側性網膜芽細胞腫。 リスクの高い機能の除外に注意してください
  • -患者は、Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコア 0、1、または 2 に対応するパフォーマンス ステータスを持っている必要があります。16 歳以上の患者には Karnofsky を使用し、16 歳未満の患者には Lansky を使用します。
  • -末梢絶対好中球数（ANC）> = 750 / uL（特に明記しない限り、登録前7日以内に実施する必要があります）
  • -血小板数> = 75,000 / uL（輸血に依存しない）（登録前の7日以内に実行する必要があります）

  • 以下の年齢/性別に基づく血清クレアチニン（登録前7日以内に実施する必要があります。最新の事前評価から7日以上経過している場合は、プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります）：

    • 1 か月から 6 か月未満 = 0.4 (男性と女性)
    • 6 か月から 1 年未満 = 0.5 (男性と女性)
    • 1歳から2歳未満 = 0.6 (男性と女性)
    • 2歳から6歳未満 = 0.8 (男性と女性)
    • 6歳から10歳未満 = 1.0 (男性と女性)
    • 10歳から13歳未満 = 1.2 (男性と女性)
    • 13 歳から 16 歳未満 = 1.5 (男性) および 1.4 (女性)
    • >= 16 歳 = 1.7 (男性) および 1.4 (女性) または - 24 時間尿 クレアチニンクリアランス >= 70 mL/分/1.73 m^2 OR - 糸球体濾過率 (GFR) >= 70 mL/分/1.73 m^2。 GFR は、核採血法または直接小分子クリアランス法による直接測定を使用して実施する必要があります (イオタラメートまたは機関標準による他の分子)。

    • 注: 血清クレアチニン、シスタチン C、またはその他の推定値から推定された GFR (eGFR) は、適格性の決定には使用できません。

      • -生後1か月未満の患者の場合、血清クレアチニンレベルは、生後1か月未満の患者の治療機関の正常なクレアチニン上限（ULN）の1.5倍未満でなければなりません。 1.73 m^2
  • 総ビリルビン = < 1.5 x 年齢の上限 (ULN) (登録前の 7 日以内に実行する必要があります。最新の事前評価から 7 日以上経過している場合は、プロトコル療法の開始前に繰り返す必要があります)

  • -血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）= <135 U / L（登録前の7日以内に実施する必要があります。最近の事前評価）

    • 注: この調査の目的のために、SGPT (ALT) の ULN は 45 U/L の値に設定されています。

除外基準:

  • -転移性または眼窩外への広がりの証拠がある患者
  • -患者は、プロトコル登録時に侵襲性感染症にかかってはなりません

  • -患者は、焦点、局所、または全身の化学療法または放射線療法を含む、研究眼に対する以前の抗がん療法を受けてはなりません

    • 注: 研究眼は、硝子体播種のグループ D として定義されます。 患者は、残りの目が硝子体の種を持つグループ D である限り、片目を摘出された可能性があります。
  • -治療担当医によって決定された、グループDの目の有用な視力に対する合理的な期待のない患者
  • 治療開始前にグループEの眼の摘出を受け、摘出された眼に高リスクの組織病理学的特徴の証拠を示す両側性疾患の患者。 -高リスクの組織病理学には、脈絡膜への関与>= 3 mm、薄層後の視神経への関与、全層の強膜浸潤または切断端への視神経への浸潤が含まれます
  • 妊娠中の女性患者は、胎児毒性および催奇形性の影響がいくつかの治験薬で指摘されています。 妊娠の可能性のある女性患者には妊娠検査が必要です
  • 母乳育児を計画している授乳中の女性
  • -研究参加期間中、効果的な避妊方法を使用することに同意していない生殖能力のある性的に活発な患者
  • すべての患者および/またはその両親または法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントに署名する必要があります
  • 人体研究に関するすべての機関、食品医薬品局 (FDA)、および国立がん研究所 (NCI) の要件を満たす必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療（CVE、メルファラン）
詳細な説明を参照してください
薬：カルボプラチン
与えられた IV
他の名前：
  • ブラストカルブ
  • カーボプラット
  • カルボプラチン ヘクサル
  • カルボプラティーノ
  • カルボプラチナム
  • カルボシン
  • カーボソル
  • カーボテック
  • CBDCA
  • ディスプラタ
  • エルカー
  • JM-8
  • ネアロリン
  • ノボプラチナム
  • パラプラチン
  • パラプラチンAQ
  • Platinwas
  • リボカルボ
  • JM8
薬：エトポシド
与えられた IV
他の名前：
  • デメチル エピポドフィロトキシン エチリジン グルコシド
  • EPEG
  • ラセット
  • トポサール
  • ベペシド
  • VP16
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
  • VP 16213
  • VP-16213
  • VP16213
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
薬：ビンクリスチン
与えられた IV
他の名前：
  • ビデオデッキ
  • レウロクリスチン
  • ビンクリスチン
  • LCR
手順：麻酔下での検査
EUA 中に眼のイメージングを受ける
薬：メルファラン
与えられた I-VITRE
他の名前：
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-サルコリシン
  • アラニン窒素マスタード
  • L-フェニルアラニンマスタード
  • L-サルコリシン フェニルアラニン マスタード
  • L-サルコリジン
  • メルパラナム
  • フェニルアラニンマスタード
  • フェニルアラニン窒素マスタード
  • サルコクロリン
  • サルコリシン
  • WR-19813
  • メルファラン注射肝臓送達システム
手順：超音波生体顕微鏡
EUA 中に UBM を受ける
他の名前：
  • 超音波生体顕微鏡法 (UBM)
手順：バイオセキメンコレクション
水性ユーモア、組織、および血液サンプル収集を受けます
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
  • 採取された生体試料
  • 標本収集

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全身化学療法と組み合わせた硝子体内メルファラン注射の実現可能性成功率
時間枠：6サイクルまで（1サイクル＝28日）
硝子体内メルファランをサイクル6までに送達できる場合、患者は硝子体内注射の実現可能性を経験したと見なされます。 全身化学療法を 2 サイクル行った後、眼が硝子体種子に対して完全な完全反応 (CR) を示したために治療担当医が注射しない場合、実現可能性分析では成功としてカウントされます。 実現可能性の成功を経験していない実現可能性の評価可能な患者は、実現可能性の失敗と見なされます。 硝子体シードを含む 2 つのグループ D 眼を持つ両側患者の場合、保守的な意図で悪い結果に基づいて分類されます。つまり、硝子体内メルファランが 1 つの眼に送達され、サイクル 6 までにもう一方の眼に送達されない場合です。硝子体シードの CR 以外の理由で、患者は失敗を経験していると見なされます。
6サイクルまで（1サイクル＝28日）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード3以上の毒性を持つ患者の割合
時間枠：試験治療の最終投与後30日まで
プロトコル療法を受ける資格のある患者は、毒性について評価可能と見なされます。
試験治療の最終投与後30日まで
無イベント生存 (EFS)
時間枠：最長5年
プロトコール治療を受ける適格な患者はすべて、EFS の評価が可能であるとみなされる。 研究眼または非研究眼のいずれかに対する非プロトコール化学療法、研究眼または非研究眼のいずれかに対する外部ビーム放射線療法、または研究眼の核摘出を必要とする患者は、治療失敗とみなされ、次のとおりとみなされる。 EFSイベントを体験しています。 分析は患者レベルごとに行われます。 EFS と 95% 信頼区間は、Kaplan-Meier 法を使用して推定されます。
最長5年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
長期的な視覚的可能性
時間枠：5年まで
影響を受けた目を保持している適格な患者は、視力について評価されます。 視力は、年齢に応じて、サイクル1の前と治療終了から1年後に評価されます。 視力データは、評価時点ごとに要約されます。
5年まで
複数のセンターにわたる房水の抽出、保存、および収集プロトコルを検証および標準化する
時間枠：5年まで
房水から腫瘍由来のデオキシリボ核酸 (DNA) を抽出し、全ゲノム配列決定と網膜芽細胞腫 (RB)1 テストを行います。
5年まで
再発性の高い RB 体細胞コピー数変化 (SCNA) 腫瘍分画
時間枠：5年まで
微小残存病変のマーカーおよび眼内疾患再発のリスクとして、再発性の高い RB SCNA と腫瘍割合 (腫瘍 DNA の %) との関係を調査します。
5年まで
腫瘍分画
時間枠：5年まで
微小残存病変のマーカーおよび眼内疾患再発のリスクとして、再発性の高い RB SCNA と眼のサルベージ、および腫瘍分画 (腫瘍 DNA の %) との関係を調査します。
5年まで
予後に悪影響を及ぼすことが知られている、または疑われる特定の組織病理学的特徴を有する除核眼の割合
時間枠：5年まで
95%信頼区間とともに計算されます。 この目的のための評価可能な目の数は、眼のサルベージ率によって異なります。
5年まで
麻酔下での検査と超音波生体顕微鏡画像のレトロスペクティブな中央レビュー
時間枠：3サイクル目以降（1サイクル＝28日）
サイクル 3 以降で注射の対象となる眼が診断時の注射の対象となるかどうかを判断するために、サイクル 3 以降での注射の対象となる眼の診断からの画像に関するレトロスペクティブな中央レビューが要約されます。
3サイクル目以降（1サイクル＝28日）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Oncology Group

捜査官

  • 主任研究者：Rachana Shah、Children's Oncology Group

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月4日

一次修了 (推定)

2028年3月31日

研究の完了 (推定)

2028年3月31日

試験登録日

最初に提出

2022年8月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月15日

最初の投稿 (実際)

2022年8月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月21日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARET2121 (その他の識別子：CTEP)
  • U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
  • NCI-2022-06082 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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