Um estudo para dar tratamento dentro do olho para tratar o retinoblastoma

Critério de inclusão:

• O paciente deve ter < 18 anos de idade no momento da inscrição

• O paciente deve ter retinoblastoma intraocular (localizado) recém-diagnosticado e atender a um dos seguintes critérios:

  • Retinoblastoma unilateral do Grupo D com inoculação vítrea; OU
  • Retinoblastoma bilateral com pior olho Grupo D, com semeadura vítrea presente e o olho contralateral é Grupo A-C; OU
  • Retinoblastoma bilateral com um olho do Grupo D com semeadura vítrea e um olho do Grupo E onde o olho do Grupo E foi enucleado antes de qualquer terapia. Exclusão de nota para recursos de alto risco
• Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes = <16 anos de idade
• Contagem absoluta de neutrófilos periféricos (ANC) >= 750/uL (deve ser realizada dentro de 7 dias antes da inscrição, a menos que indicado de outra forma)
• Contagem de plaquetas >= 75.000/uL (independente de transfusão) (deve ser realizada até 7 dias antes da inscrição)

• Uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma (deve ser realizada dentro de 7 dias antes da inscrição; deve ser repetida antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação anterior mais recente):

  • 1 mês a < 6 meses = 0,4 (masculino e feminino)
  • 6 meses a < 1 ano = 0,5 (masculino e feminino)
  • 1 a < 2 anos = 0,6 (masculino e feminino)
  • 2 a < 6 anos = 0,8 (masculino e feminino)
  • 6 a < 10 anos = 1,0 (masculino e feminino)
  • 10 a < 13 anos = 1,2 (masculino e feminino)
  • 13 a < 16 anos = 1,5 (masculino) e 1,4 (feminino)
  • >= 16 anos = 1,7 (masculino) e 1,4 (feminino) OU - urina de 24 horas Depuração de creatinina >= 70 mL/min/1,73 m^2 OU - uma taxa de filtração glomerular (TFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2. A GFR deve ser realizada usando medição direta com um método de amostragem de sangue nuclear OU método direto de depuração de pequenas moléculas (iotalamato ou outra molécula de acordo com o padrão institucional)

  • Nota: A TFG estimada (eGFR) da creatinina sérica, cistatina C ou outras estimativas não são aceitáveis ​​para determinar a elegibilidade

    • Para pacientes < 1 mês de idade, os níveis de creatinina sérica devem ser < 1,5 x o limite superior normal de creatinina da instituição de tratamento (LSN) para pacientes < 1 mês de idade ou a depuração de creatinina ou radioisótopo GFR deve ser >= 70 mL/min/ 1,73 m^2
• Bilirrubina total =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade (deve ser realizado dentro de 7 dias antes da inscrição; deve ser repetido antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação anterior mais recente)

• Sérico glutamato piruvato transaminase (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) = < 135 U/L (deve ser realizado dentro de 7 dias antes da inscrição; deve ser repetido antes do início da terapia de protocolo se > 7 dias se passaram desde a avaliação prévia recente)

  • Nota: Para o propósito deste estudo, o LSN para SGPT (ALT) foi definido para o valor de 45 U/L

Critério de exclusão:

• Pacientes com evidência de disseminação metastática ou extraorbital
• Os pacientes não devem ter uma infecção invasiva no momento da entrada do protocolo

• Os pacientes não devem ter feito nenhuma terapia anticancerígena anterior no(s) olho(s) do estudo, incluindo quimioterapia ou radioterapia focal, local ou sistêmica

  • Nota: Um olho de estudo é definido como sendo do Grupo D com semeadura vítrea. Os pacientes podem ter tido enucleação de um olho, desde que o olho remanescente seja do Grupo D com sementes vítreas
• Pacientes sem expectativa razoável de qualquer visão útil no olho do Grupo D, conforme determinado pelo médico assistente
• Pacientes com doença bilateral submetidos à enucleação de um olho do Grupo E antes do início da terapia e que apresentam evidências de características histopatológicas de alto risco no olho enucleado. A histopatologia de alto risco inclui envolvimento da coroide >= 3 mm, envolvimento do nervo óptico pós-lâmina, invasão escleral de espessura total ou invasão do nervo óptico até a extremidade do corte
• Pacientes do sexo feminino que estão grávidas desde toxicidades fetais e efeitos teratogênicos foram observados para vários dos medicamentos do estudo. Um teste de gravidez é necessário para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar
• Mulheres lactantes que planejam amamentar seus bebês
• Pacientes sexualmente ativas com potencial reprodutivo que não concordaram em usar um método contraceptivo eficaz durante sua participação no estudo
• Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis ​​legais devem assinar um consentimento informado por escrito
• Todos os requisitos institucionais, Food and Drug Administration (FDA) e National Cancer Institute (NCI) para estudos em humanos devem ser atendidos