Studie k léčbě retinoblastomu uvnitř oka

Kritéria pro zařazení:

• Pacient musí být v době zápisu mladší 18 let

• Pacient musí mít nově diagnostikovaný nitrooční (lokalizovaný) retinoblastom a splňovat jedno z následujících kritérií:

  • Jednostranný retinoblastom skupiny D s výsevem sklivce; NEBO
  • Bilaterální retinoblastom s nejhorším okem Skupina D, s přítomným výsevem sklivce a kontralaterálním okem je skupina A-C; NEBO
  • Bilaterální retinoblastom s jedním okem skupiny D s výsevem sklivce a jedním okem skupiny E, kde bylo oko skupiny E enukleováno před jakoukoli terapií. Vyloučení poznámek pro vysoce rizikové funkce
• Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2. Použijte Karnofsky pro pacienty > 16 let a Lansky pro pacienty =<16 let věku
• Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 750/ul (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením, pokud není uvedeno jinak)
• Počet krevních destiček >= 75 000/ul (nezávislé na transfuzi) (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením)

• Sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením; musí být zopakováno před zahájením protokolární terapie, pokud uplynulo > 7 dní od jejich posledního předchozího hodnocení):

  • 1 měsíc až < 6 měsíců = 0,4 (muži a ženy)
  • 6 měsíců až < 1 rok = 0,5 (muži a ženy)
  • 1 až < 2 roky = 0,6 (muži a ženy)
  • 2 až < 6 let = 0,8 (muži a ženy)
  • 6 až < 10 let = 1,0 (muži a ženy)
  • 10 až < 13 let = 1,2 (muži a ženy)
  • 13 až < 16 let = 1,5 (muži) a 1,4 (ženy)
  • >= 16 let = 1,7 (muži) a 1,4 (ženy) NEBO - clearance kreatininu v moči za 24 hodin >= 70 ml/min/1,73 m^2 NEBO - rychlost glomerulární filtrace (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2. GFR musí být prováděna pomocí přímého měření metodou odběru vzorků krve z jádra NEBO metodou přímé clearance malých molekul (iotalamát nebo jiná molekula podle institucionálního standardu)

  • Poznámka: Odhadovaná GFR (eGFR) ze sérového kreatininu, cystatinu C nebo jiné odhady nejsou přijatelné pro stanovení způsobilosti.

    • U pacientů ve věku < 1 měsíc musí být hladiny kreatininu v séru < 1,5 x horní hranice kreatininu v ošetřujícím zařízení (ULN) u pacientů ve věku < 1 měsíc nebo musí být clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR >= 70 ml/min/ 1,73 m^2
• Celkový bilirubin =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením; musí být opakováno před zahájením protokolární terapie, pokud od posledního předchozího hodnocení uplynulo > 7 dní)

• Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) =< 135 U/L (musí být provedeno do 7 dnů před zařazením; musí být zopakováno před zahájením protokolární terapie, pokud od jejich maxima uplynulo > 7 dní nedávné předchozí hodnocení)

  • Poznámka: Pro účely této studie byla ULN pro SGPT (ALT) nastavena na hodnotu 45 U/L

Kritéria vyloučení:

• Pacienti se známkami metastatického nebo extraorbitálního šíření
• Pacienti nesmí mít v době vstupu do protokolu invazivní infekci

• Pacienti nesmějí podstoupit žádnou předchozí protirakovinnou léčbu studovaného oka (očí), včetně fokální, lokální nebo systémové chemoterapie nebo radiační terapie

  • Poznámka: Studované oko je definováno jako skupina D s výsevem sklivce. Pacienti mohli mít enukleaci jednoho oka, pokud zbývající oko je skupina D se sklivcovými semeny
• Pacienti bez rozumného očekávání jakéhokoli užitečného vidění v oku skupiny D, jak stanoví ošetřující lékař
• Pacienti s bilaterálním onemocněním, kteří podstoupí enukleaci oka skupiny E před zahájením léčby a vykazují známky vysoce rizikových histopatologických rysů v enukleovaném oku. Vysoce riziková histopatologie zahrnuje postižení cévnatky >= 3 mm, postlaminátové postižení zrakového nervu, invazi sklerální celé tloušťky nebo invazi zrakového nervu do přeříznutého konce
• Ženy, které jsou těhotné, protože fetální toxicita a teratogenní účinky byly zaznamenány u několika studovaných léků. U pacientek ve fertilním věku je nutný těhotenský test
• Kojící ženy, které plánují kojit své děti
• sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody po dobu jejich účasti ve studii
• Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas
• Musí být splněny všechny institucionální požadavky, Food and Drug Administration (FDA) a National Cancer Institute (NCI) pro studie na lidech