Eine Studie zur Behandlung des Retinoblastoms im Inneren des Auges

Einschlusskriterien:

• Der Patient muss bei der Einschreibung < 18 Jahre alt sein

• Der Patient muss ein neu diagnostiziertes intraokulares (lokalisiertes) Retinoblastom haben und eines der folgenden Kriterien erfüllen:

  • Einseitiges Retinoblastom der Gruppe D mit Glaskörperaussaat; ODER
  • Bilaterales Retinoblastom mit schlimmstem Auge Gruppe D, mit vorhandener Glaskörperaussaat und dem kontralateralen Auge ist Gruppe A-C; ODER
  • Bilaterales Retinoblastom mit einem Auge der Gruppe D mit Glaskörperaussaat und einem Auge der Gruppe E, wobei das Auge der Gruppe E vor jeglicher Therapie enukleiert wurde. Beachten Sie den Ausschluss für Funktionen mit hohem Risiko
• Die Patienten müssen einen Leistungsstatus haben, der den Scores der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0, 1 oder 2 entspricht. Verwenden Sie Karnofsky für Patienten im Alter von > 16 Jahren und Lansky für Patienten im Alter von < 16 Jahren
• Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) >= 750/uL (muss innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nicht anders angegeben)
• Thrombozytenzahl >= 75.000/uL (transfusionsunabhängig) (muss innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden)

• Ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt (muss innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme durchgeführt werden; muss vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind):

  • 1 Monat bis < 6 Monate = 0,4 (männlich und weiblich)
  • 6 Monate bis < 1 Jahr = 0,5 (männlich und weiblich)
  • 1 bis < 2 Jahre = 0,6 (männlich und weiblich)
  • 2 bis < 6 Jahre = 0,8 (männlich und weiblich)
  • 6 bis < 10 Jahre = 1,0 (männlich und weiblich)
  • 10 bis < 13 Jahre = 1,2 (männlich und weiblich)
  • 13 bis < 16 Jahre = 1,5 (männlich) und 1,4 (weiblich)
  • >= 16 Jahre = 1,7 (männlich) und 1,4 (weiblich) ODER - eine 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Clearance >= 70 ml/min/1,73 m^2 ODER - eine glomeruläre Filtrationsrate (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2. Die GFR muss durch direkte Messung mit einer nuklearen Blutentnahmemethode ODER einer direkten Methode zur Clearance kleiner Moleküle (Iothalamat oder ein anderes Molekül gemäß institutionellem Standard) durchgeführt werden.

  • Hinweis: Die geschätzte GFR (eGFR) aus Serumkreatinin, Cystatin C oder andere Schätzungen sind für die Bestimmung der Eignung nicht akzeptabel

    • Bei Patienten < 1 Monat muss der Serum-Kreatininspiegel < 1,5 x die obere Kreatinin-Normalgrenze (ULN) der behandelnden Einrichtung für Patienten < 1 Monat sein oder die Kreatinin-Clearance oder Radioisotopen-GFR muss >= 70 ml/min sein/ 1.73 m^2
• Gesamtbilirubin = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter (muss innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme durchgeführt werden; muss vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind)

• Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) = < 135 U/l (muss innerhalb von 7 Tagen vor der Aufnahme durchgeführt werden; muss vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit dem Maximum vergangen sind aktuelle vorherige Bewertung)

  • Hinweis: Für die Zwecke dieser Studie wurde die ULN für SGPT (ALT) auf den Wert von 45 U/L festgelegt

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit Anzeichen einer metastatischen oder extraorbitalen Ausbreitung
• Die Patienten dürfen zum Zeitpunkt der Protokolleingabe keine invasive Infektion haben

• Die Patienten dürfen keine vorherige Krebstherapie für das/die Studienauge(n) erhalten haben, einschließlich fokaler, lokaler oder systemischer Chemotherapie oder Strahlentherapie

  • Hinweis: Ein Studienauge ist als Gruppe D mit Glaskörperaussaat definiert. Patienten können eine Enukleation eines Auges gehabt haben, solange das verbleibende Auge Gruppe D mit glasigen Samen ist
• Patienten, die nach Feststellung des behandelnden Arztes keine vernünftige Erwartung für ein nützliches Sehvermögen im Gruppe-D-Auge haben
• Patienten mit bilateraler Erkrankung, die sich vor Beginn der Therapie einer Enukleation eines Auges der Gruppe E unterziehen und Anzeichen für histopathologische Merkmale mit hohem Risiko im enukleierten Auge aufweisen. Histopathologie mit hohem Risiko umfasst eine Aderhautbeteiligung >= 3 mm, eine Beteiligung des Sehnervs nach der Lamina, eine Sklerainvasion in voller Dicke oder eine Invasion des Sehnervs bis zum abgeschnittenen Ende
• Weibliche Patientinnen, die schwanger sind, da fötale Toxizitäten und teratogene Wirkungen für mehrere der Studienmedikamente festgestellt wurden. Für Patientinnen im gebärfähigen Alter ist ein Schwangerschaftstest erforderlich
• Stillende Frauen, die beabsichtigen, ihre Säuglinge zu stillen
• Sexuell aktive Patientinnen im gebärfähigen Alter, die sich nicht bereit erklärt haben, für die Dauer ihrer Studienteilnahme eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden
• Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben
• Alle Anforderungen der Institution, der Food and Drug Administration (FDA) und des National Cancer Institute (NCI) für Studien am Menschen müssen erfüllt werden