Исследование по внутриглазному лечению ретинобластомы

Критерии включения:

• Возраст пациента на момент регистрации должен быть < 18 лет.

• Пациент должен иметь недавно диагностированную внутриглазную (локализованную) ретинобластому и соответствовать одному из следующих критериев:

  • Односторонняя ретинобластома группы D с обсеменением стекловидного тела; ИЛИ
  • Двусторонняя ретинобластома с наихудшим глазом группы D, с наличием обсеменения стекловидного тела и контралатеральным глазом группы A-C; ИЛИ
  • Двусторонняя ретинобластома с одним глазом группы D с посевом в стекловидное тело и одним глазом группы E, где глаз группы E был энуклеирован до какой-либо терапии. Обратите внимание на исключение функций с высоким риском
• Состояние здоровья пациентов должно соответствовать баллам 0, 1 или 2 по шкале Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG). Используйте Karnofsky для пациентов старше 16 лет и Lansky для пациентов младше 16 лет.
• Периферическое абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) >= 750/мкл (должно быть выполнено в течение 7 дней до регистрации, если не указано иное)
• Количество тромбоцитов >= 75 000/мкл (независимо от переливания крови) (должно быть выполнено в течение 7 дней до регистрации)

• Креатинин сыворотки в зависимости от возраста/пола следующим образом (должен быть выполнен в течение 7 дней до включения в исследование; должен быть повторен до начала протокольной терапии, если с момента последней предыдущей оценки прошло > 7 дней):

  • от 1 месяца до < 6 месяцев = 0,4 (мужчины и женщины)
  • от 6 месяцев до < 1 года = 0,5 (мужчины и женщины)
  • от 1 до < 2 лет = 0,6 (мужчины и женщины)
  • от 2 до < 6 лет = 0,8 (мужчины и женщины)
  • от 6 до < 10 лет = 1,0 (мужчины и женщины)
  • от 10 до < 13 лет = 1,2 (мужчины и женщины)
  • от 13 до < 16 лет = 1,5 (мужчины) и 1,4 (женщины)
  • >= 16 лет = 1,7 (мужчины) и 1,4 (женщины) ИЛИ - 24-часовой клиренс креатинина мочи >= 70 мл/мин/1,73 m^2 OR - скорость клубочковой фильтрации (СКФ) >= 70 мл/мин/1,73 м^2. СКФ должна быть выполнена с использованием прямого измерения с помощью метода ядерного образца крови ИЛИ прямого метода клиренса малых молекул (йоталамат или другая молекула в соответствии с институциональным стандартом).

  • Примечание. Расчетная СКФ (рСКФ) по креатинину сыворотки, цистатину С или другие оценки неприемлемы для определения приемлемости.

    • Для пациентов в возрасте < 1 месяца уровень креатинина в сыворотке должен быть < 1,5 от верхней границы нормы креатинина (ВГН) лечащего учреждения для пациентов в возрасте < 1 месяца, или клиренс креатинина или радиоизотопная СКФ должны быть >= 70 мл/мин/ 1,73 м^2
• Общий билирубин = < 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) для возраста (должно быть выполнено в течение 7 дней до включения в исследование; должно быть повторено до начала протокольной терапии, если с момента последней предыдущей оценки прошло > 7 дней)

• Глутамат-пируваттрансаминаза сыворотки (SGPT) (аланинаминотрансфераза [ALT]) = < 135 ЕД/л (должно быть выполнено в течение 7 дней до включения в исследование; должно быть повторено до начала протокольной терапии, если прошло > 7 дней с недавняя предварительная оценка)

  • Примечание. В целях данного исследования ВГН для SGPT (ALT) было установлено на уровне 45 ЕД/л.

Критерий исключения:

• Пациенты с признаками метастатического или экстраорбитального распространения
• У пациентов не должно быть инвазивной инфекции на момент записи в протокол.

• Пациенты не должны подвергаться какой-либо предшествующей противораковой терапии исследуемого глаза (глаз), включая фокальную, местную или системную химиотерапию или лучевую терапию.

  • Примечание. Исследуемый глаз определяется как относящийся к группе D с обсеменением стекловидного тела. У пациентов может быть энуклеация одного глаза, если оставшийся глаз относится к группе D со стекловидным телом.
• Пациенты без разумных ожиданий какого-либо полезного зрения в глазу группы D, как это определено лечащим врачом.
• Пациенты с двусторонним заболеванием, которым была проведена энуклеация глаза группы Е до начала терапии, и у которых имеются признаки высокого риска гистопатологии в энуклеированном глазу. Гистопатология высокого риска включает поражение хориоидеи >= 3 мм, поражение задней пластинки зрительного нерва, инвазию склеры на всю толщину или инвазию зрительного нерва до конца разреза.
• Пациентки женского пола, которые беременны после того, как плод токсичность и тератогенные эффекты были отмечены для некоторых из исследуемых препаратов. Тест на беременность обязателен для пациенток детородного возраста
• Кормящие женщины, которые планируют кормить своих детей грудью
• Сексуально активные пациенты с репродуктивным потенциалом, которые не согласились использовать эффективный метод контрацепции на время своего участия в исследовании.
• Все пациенты и/или их родители или законные опекуны должны подписать письменное информированное согласие.
• Все требования учреждения, Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и Национального института рака (NCI) в отношении исследований на людях должны быть выполнены.