En undersøgelse for at give behandling inde i øjet til behandling af retinoblastom

Inklusionskriterier:

• Patienten skal være < 18 år ved indskrivning

• Patienten skal have nyligt diagnosticeret intraokulært (lokaliseret) retinoblastom og opfylde et af følgende kriterier:

  • Unilateral gruppe D retinoblastom med glaslegemeudsåning; ELLER
  • Bilateralt retinoblastom med det værste øje Gruppe D, med glaslegemefrø til stede, og det kontralaterale øje er Gruppe A-C; ELLER
  • Bilateralt retinoblastom med ét gruppe D-øje med glaslegemepodning og ét gruppe E-øje, hvor gruppe E-øjet er blevet enukleeret før enhver behandling. Bemærk ekskludering for højrisikofunktioner
• Patienter skal have en præstationsstatus svarende til Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0, 1 eller 2. Brug Karnofsky til patienter > 16 år og Lansky til patienter =<16 år
• Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 750/uL (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet)
• Blodpladetal >= 75.000/uL (transfusionsuafhængig) (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding)

• Et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding; skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste forudgående vurdering):

  • 1 måned til < 6 måneder = 0,4 (mand og kvinde)
  • 6 måneder til < 1 år = 0,5 (mand og kvinde)
  • 1 til < 2 år = 0,6 (mand og kvinde)
  • 2 til < 6 år = 0,8 (mand og kvinde)
  • 6 til < 10 år = 1,0 (mand og kvinde)
  • 10 til < 13 år = 1,2 (mand og kvinde)
  • 13 til < 16 år = 1,5 (mand) og 1,4 (kvinde)
  • >= 16 år = 1,7 (mand) og 1,4 (kvinde) ELLER - en 24-timers urin kreatinin clearance >= 70 ml/min/1,73 m^2 ELLER - en glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2. GFR skal udføres ved hjælp af direkte måling med en nuklear blodprøvetagningsmetode ELLER direkte clearancemetode for små molekyler (iothalamat eller andet molekyle pr. institutionel standard)

  • Bemærk: Estimeret GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke acceptable til at bestemme berettigelse

    • For patienter < 1 måned skal serumkreatininniveauer være < 1,5 x den behandlende institutions øvre normalgrænse for kreatinin (ULN) for patienter < 1 måneds alderen eller kreatininclearance eller radioisotop GFR skal være >= 70 ml/min/ 1,73 m^2
• Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding; skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres seneste forudgående vurdering)

• Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L (skal udføres inden for 7 dage før tilmelding; skal gentages før start af protokolbehandling, hvis der er gået > 7 dage fra deres mest seneste forudgående vurdering)

  • Bemærk: Med henblik på denne undersøgelse er ULN for SGPT (ALT) blevet sat til værdien af ​​45 U/L

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med tegn på metastatisk eller ekstra-orbital spredning
• Patienter må ikke have en invasiv infektion på tidspunktet for protokolindtastning

• Patienter må ikke have haft nogen tidligere anti-cancerterapi til undersøgelsens øje/øjne, inklusive fokal, lokal eller systemisk kemoterapi eller strålebehandling

  • Bemærk: Et undersøgelsesøje er defineret som værende gruppe D med glasagtig podning. Patienter kan have haft enukleation af det ene øje, så længe det resterende øje er gruppe D med glasagtige frø
• Patienter uden nogen rimelig forventning om noget nyttigt syn i gruppe D øjet som bestemt af den behandlende læge
• Patienter med bilateral sygdom, som gennemgår enucleation af et gruppe E-øje før påbegyndelse af behandling og viser tegn på højrisiko-histopatologiske træk i det enucleerede øje. Højrisiko histopatologi omfatter choroidea involvering >= 3 mm, post lamina synsnerve involvering, fuld tykkelse scleral invasion eller synsnerve invasion til den afskårne ende
• Kvindelige patienter, der er gravide på grund af føtale toksiciteter og teratogene virkninger, er blevet noteret for flere af undersøgelseslægemidlerne. En graviditetstest er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
• Ammende kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn
• Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse
• Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke
• Alle institutionelle krav, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav til humane undersøgelser skal være opfyldt