このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

TIRCON 国際 NBIA レジストリ (TIRCON)

2025年6月2日 更新者：Prof. Thomas Klopstock、LMU Klinikum

TIRCON International NBIA (Neurodegeneration Associated With Brain Iron Accumulation) 患者登録および自然史研究

TIRCON-regが目指すのは

  • NBIA 障害のグローバル レジストリと自然史研究の提供を継続する
  • 既存の国内および単一サイトのレジストリを調和させ、カバーする
  • これまでNBIAレジストリにアクセスできなかった国や単一サイトの参加を可能にする
  • 十分な数の患者を募集するために力を合わせる
  • NBIA 障害の自然経過を定義する
  • 最も適切なアウトカム指標を定義する
  • デザインを通知し、臨床試験の実施を促進する

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

TIRCON 国際患者登録および脳鉄蓄積に関連する神経変性 (NBIA) 患者の自然史研究は、欧州連合が支援する国際コンソーシアムである TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) によって開始され、最初の 4 年間の資金提供を受けました。 2011 年 11 月 1 日から 2015 年 10 月 31 日までの組合。 それ以来、レジストリは患者団体や産業界からの寄付によって維持されています。

マッチングおよび変換ルールを確立して適用することにより、既存のデータの調和が行われています。 Web ベースのレジストリは、すべての NBIA サブタイプの非常に必要な自然史研究のために完全に機能するようになりました。 疾患の病期と進行を反映するのに最も適切なスコアに焦点が当てられています。 Barry Albright ジストニア スケール、Patient´s Global Impression of Improvement (PGII)、Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS; part I-III and VI)、QOL スコア。 自然史データは毎年収集されますが、急速に進行する場合は 6 か月ごとに収集されます (該当する場合)。 私たちのセンターのいずれかに出席する患者は、参加するためのインフォームドコンセントの後に資格があります。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

2000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イタリア
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9700 RB
        • 募集
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • コンタクト：
  • カナダ
      • Ottawa、カナダ、K1H 8L1
        • 募集
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 積極的、募集していない
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona、スペイン、08950
        • 積極的、募集していない
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • 募集
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Iva Stankovic, Dr.
          • 電話番号：4239 +381 11 306
  • チェコ
      • Praha、チェコ、120 00
        • 募集
        • Charles University, Department of neurology
        • コンタクト：
          • Petr Dušek, MU Dr. PhD
          • 電話番号：5528 +42 22496
          • メール：pdusek@gmail.com
  • ドイツ
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • 募集
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～96年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

子供、大人、意思決定能力が限られている患者

説明

包含基準:

  • 疑わしいまたは確認されたNBIA
  • 参加する意思

除外基準:

  • 参加したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
NBIA患者
NBIAが疑われるまたは確認された患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
バリー・オルブライト・ジストニア (BAD) スケールのスコアの変化
時間枠：個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
バリー・オルブライト ジストニア スケールは、体の 8 つの部位におけるジストニアの重症度を評価するための手段です。 個々のスコアが合計されて、0 ～ 32 の範囲の合計スコアが得られます。スコアが高いほど、ジストニアは重度になります。 ジストニア患者は、ベースラインからの経時的な合計 BAD スコアの変化について評価されます。
個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
統一パーキンソン病評価 (UPDRS) スケールのスコアの変化、パート I ～ III、VI
時間枠：個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
統一パーキンソン病評価尺度 (UPDRS) は、パーキンソン病の症状の重症度を評価するために使用される主要な評価尺度であり、その一部は NBIA の症状に類似しています。 この研究で使用される UPDRS 下位尺度は、パート I: 精神、行動、気分であり、0 (最高) から 16 (最低) でスコア付けされます。パート II: 日常生活の活動。0 (最高) から 52 (最低) でスコア付けされます。パート III: 運動機能検査。0 (最高) ～ 108 (最低) で採点されます。パート VI: シュワブとイングランドの日常生活活動スケール。0% (最悪) から 100% (最高) でスコア付けされます。
個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
小児の生活の質（PedsQL）に関するスコアの変化
時間枠：個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
小児生活の質 (PedsQL) アンケートは、患者の観点から機能的健康と福祉を測定するために使用されます。 子供、18 ～ 25 歳の若者、および 25 歳以上の成人向けに、別のバージョンのアンケートが用意されています。 患者は過去 1 か月間どう感じたかを回答するように求められ、23 の質問のスコアを使用して 0 (最悪) から 100 (最高) の範囲の全体スコアが生成されます。
個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
病気の進行
時間枠：個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。
臨床検査によって評価され、各訪問時に HPO (ヒト表現型オントロジー) 用語として取得される疾患の進行。
個々の参加者は、長期（最長 30 年間）または中止または死亡するまで毎年評価されます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

LMU Klinikum

協力者

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

捜査官

  • 主任研究者：Thomas Klopstock, Prof. Dr.、LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年6月14日

一次修了 (推定)

2040年12月1日

研究の完了 (推定)

2040年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年8月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月29日

最初の投稿 (実際)

2022年8月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年6月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年6月2日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TIRCON-reg

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

プロジェクトからのデータまたは要求は、書面による要求に応じて研究者と共有できます。 データ共有には、i) それぞれの科学委員会による承認、および ii) 対象プロジェクトに関する研究者の機関審査委員会による承認が必要です。

IPD 共有時間枠

データ利用の時間枠は、データ共有の提案で指定する必要があります

IPD 共有アクセス基準

研究計画書、データ利用目的等を記載した提案書を承認。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する