Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

TIRCON Nemzetközi NBIA Nyilvántartás (TIRCON)

2023. december 15. frissítette: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum

TIRCON International NBIA (Agyi vasfelhalmozódással összefüggő neurodegeneráció) Betegnyilvántartási és Természettudományi Tanulmány

A TIRCON-reg célja

  • folytassa az NBIA-rendellenességek globális nyilvántartásának és természetrajzi tanulmányának biztosítását
  • harmonizálja és lefedje a meglévő nemzeti és egyetlen telephelyű nyilvántartásokat
  • lehetővé teszi azon országok és egyes webhelyek részvételét, amelyek eddig nem fértek hozzá az NBIA-nyilvántartáshoz
  • össze kell fogni annak érdekében, hogy elegendő számú beteget toborozzanak
  • meghatározza az NBIA rendellenességek természetes történetét
  • meghatározza a legmegfelelőbb eredménymutatókat
  • tájékozódjon a klinikai vizsgálatok tervezéséről és megkönnyítse a lefolytatást

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

A TIRCON nemzetközi betegnyilvántartási és természetrajzi vizsgálatot agyi vasfelhalmozódással összefüggő neurodegenerációban (NBIA) szenvedő betegek számára a TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) kezdeményezte és finanszírozta az első négy évben, egy nemzetközi konzorcium, amelyet az Európai Unió támogat. Unió 2011. november 1. és 2015. október 31. között. Azóta a nyilvántartást a betegszervezetek és az ipar adományaiból tartják fenn.

A meglévő adatok harmonizációja egyeztetési és átalakítási szabályok megállapításával és alkalmazásával történt. A webalapú nyilvántartás immár teljesen működőképes az összes NBIA-altípus kritikusan szükséges természetrajzi tanulmányozásához. A hangsúlyt azokra a pontszámokra helyezték, amelyek a legmegfelelőbbek a betegség stádiumának és progressziójának tükrözésére, pl. a Barry Albright Dystonia skála, a Javulás globális benyomása (PGII), az Egységes Parkinson-kór értékelési skála (UPDRS; I-III. és VI. rész) és az életminőségi pontszámok. A természetrajzi adatokat évente, vagy gyorsan fejlődő esetekben félévente gyűjtik, ha van ilyen. Azok a betegek, akik valamelyik központunkban jelentkeznek, tájékozott beleegyezésük után jogosultak a részvételre.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

2000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Praha, Csehország, 120 00
        • Toborzás
        • Charles University, Department of neurology
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9700 RB
        • Toborzás
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • Kapcsolatba lépni:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • Kapcsolatba lépni:
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Toborzás
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
  • Olaszország
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Aktív, nem toborzó
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Aktív, nem toborzó
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Toborzás
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Iva Stankovic, Dr.
          • Telefonszám: 4239 +381 11 306

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

gyermekek, felnőttek, korlátozott döntési képességű betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • gyanús vagy megerősített NBIA
  • részvételi hajlandóság

Kizárási kritériumok:

  • nem hajlandó részt venni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
NBIA betegek
Gyanított vagy igazolt NBIA-ban szenvedő betegek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Pontszám változás a Barry-Albright-dystonia (BAD) skálán
Időkeret: Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
A Barry-Albright Dystonia Skála nyolc testtáji disztónia súlyosságának értékelésére szolgáló eszköz. Az egyéni pontszámok összegzése 0 és 32 közötti összpontszámot eredményez; minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a dystonia. A dystóniában szenvedő betegeknél a teljes BAD-pontszám változását értékelik a kiindulási állapot óta.
Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
Változás az egységes Parkinson-kór minősítési (UPDRS) skála pontszámában, I-III. rész, VI
Időkeret: Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
Az Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) a fő értékelési skála, amelyet a Parkinson-kór tüneteinek súlyosságának értékelésére használnak, amelyek közül néhány hasonló az NBIA tüneteihez. A tanulmányban használt UPDRS alskálák az I. rész: Mentáció, viselkedés és hangulat, 0-tól (legjobb) 16-ig (legrosszabb) pontozva; II. rész: A mindennapi élet tevékenységei, 0-tól (legjobb) 52-ig (legrosszabb) pontozva; III. rész: Motoros vizsgálat, 0-tól (legjobb) 108-ig (legrosszabb) pontozva; és VI. rész: Schwab and England Activities of Daily Living Scale, 0%-tól (legrosszabb) 100%-ig (legjobb) pontozva.
Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
Változás a gyermekgyógyászati ​​életminőség pontszámában (PedsQL)
Időkeret: Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
A Pediatric Life Quality of (PedsQL) kérdőív a funkcionális egészség és jólét mérésére szolgál a páciens szemszögéből. A kérdőív külön változata érhető el gyermekek, 18-25 év közötti fiatal felnőttek és 25 év feletti felnőttek számára. A betegeket arra kérik, hogy jelöljék meg, hogyan érezték magukat az elmúlt hónapban, és a 23 kérdés pontszámai alapján 0 (legrosszabb) és 100 (legjobb) közötti összpontszámot generálnak.
Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
A betegség progressziója
Időkeret: Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.
A betegség progressziója klinikai vizsgálattal értékelve és HPO (Human Phenotype Ontology) kifejezésként rögzítve minden egyes látogatás alkalmával.
Az egyes résztvevőket hosszú időn keresztül (legfeljebb 30 évig) vagy a megszakításig vagy halálukig éves értékelésekkel követik.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

LMU Klinikum

Együttműködők

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. június 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2040. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2040. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. augusztus 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 29.

Első közzététel (Tényleges)

2022. augusztus 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TIRCON-reg

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A projektből származó adatok vagy kérések írásos kérésre megoszthatók a kutatókkal. Az adatmegosztáshoz i) a megfelelő tudományos bizottság jóváhagyása és ii) a kutató intézményi bírálóbizottságának jóváhagyása szükséges a tervezett projekthez.

IPD megosztási időkeret

Az adatfelhasználás időtartamát az adatmegosztási javaslatban kell megadni

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Jóváhagyott írásbeli javaslat, amely tartalmazza a kutatási terv leírását és az adatfelhasználási célt.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel