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TIRCON Internationales NBIA-Register (TIRCON)

15. Dezember 2023 aktualisiert von: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum

TIRCON International NBIA (Neurodegeneration Associated With Brain Iron Accumulation) Patientenregister und Natural History Study

TIRCON-reg zielt darauf ab

  • Fortsetzung der Bereitstellung eines globalen Registers und einer Studie zum natürlichen Verlauf von NBIA-Erkrankungen
  • Harmonisierung und Abdeckung bestehender nationaler und einzelner Standortregister
  • die Teilnahme von Ländern und einzelnen Standorten ermöglichen, die bisher keinen Zugang zu einem NBIA-Register haben
  • Kräfte bündeln, um genügend Patienten zu rekrutieren
  • Definieren Sie den natürlichen Verlauf von NBIA-Erkrankungen
  • Definieren Sie die am besten geeigneten Ergebnismaße
  • informieren über das Design und erleichtern die Durchführung klinischer Studien

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das internationale Patientenregister und die Naturgeschichtestudie TIRCON für Patienten mit Neurodegeneration im Zusammenhang mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA) wurde von TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration), einem internationalen Konsortium, das von der Europäischen Union unterstützt wird, initiiert und in den ersten vier Jahren finanziert Gewerkschaft zwischen dem 1. November 2011 und dem 31. Oktober 2015. Seitdem wird das Register durch Spenden von Patientenorganisationen und der Industrie aufrechterhalten.

Die Harmonisierung vorhandener Daten erfolgte durch die Aufstellung und Anwendung von Matching- und Transformationsregeln. Das webbasierte Register ist jetzt für eine dringend benötigte naturkundliche Untersuchung aller NBIA-Subtypen voll funktionsfähig. Ein Schwerpunkt wurde auf Scores gelegt, die am besten geeignet sind, Stadium und Fortschreiten der Krankheit widerzuspiegeln, z. die Barry-Albright-Dystonia-Skala, der Patient’s Global Impression of Improvement (PGII), die Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS; Teile I-III und VI) und Lebensqualitäts-Scores. Die naturkundlichen Daten werden jährlich erhoben, bei schnell fortschreitenden Fällen ggf. halbjährlich. Patienten, die sich in einem unserer Zentren vorstellen, sind nach informierter Zustimmung zur Teilnahme berechtigt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

2000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
  • Italien
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700 RB
        • Rekrutierung
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • Kontakt:
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekrutierung
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Rekrutierung
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iva Stankovic, Dr.
          • Telefonnummer: 4239 +381 11 306
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología
  • Tschechien
      • Praha, Tschechien, 120 00
        • Rekrutierung
        • Charles University, Department of neurology
        • Kontakt:
          • Petr Dušek, MU Dr. PhD
          • Telefonnummer: 5528 +42 22496
          • E-Mail: pdusek@gmail.com

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 98 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder, Erwachsene, Patienten mit eingeschränkter Entscheidungsfähigkeit

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • vermutete oder bestätigte NBIA
  • Bereitschaft zur Teilnahme

Ausschlusskriterien:

  • keine Teilnahmebereitschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
NBIA-Patienten
Patienten mit vermuteter oder bestätigter NBIA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl auf der Barry-Albright-Dystonie-Skala (BAD).
Zeitfenster: Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Die Barry-Albright-Dystonie-Skala ist ein Instrument zur Bewertung des Schweregrades einer Dystonie in acht Körperregionen. Die Einzelbewertungen werden summiert, um eine Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 32 zu ergeben. Je höher der Wert, desto schwerwiegender ist die Dystonie. Bei Patienten mit Dystonie wird die Veränderung des Gesamt-BAD-Scores im Laufe der Zeit seit dem Ausgangswert beurteilt.
Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Änderung der Punktzahl auf der UPDRS-Skala (Unified Parkinson's Disease Rating), Teil I-III, VI
Zeitfenster: Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Die Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) ist die wichtigste Bewertungsskala zur Beurteilung der Schwere der Symptome der Parkinson-Krankheit, von denen einige den Symptomen bei NBIA ähneln. Die in dieser Studie verwendeten UPDRS-Subskalen sind Teil I: Mentation, Verhalten und Stimmung, bewertet von 0 (am besten) bis 16 (am schlechtesten); Teil II: Aktivitäten des täglichen Lebens, bewertet von 0 (am besten) bis 52 (am schlechtesten); Teil III: Motorische Untersuchung, bewertet von 0 (am besten) bis 108 (am schlechtesten); und Teil VI: Schwab and England Activities of Daily Living Scale, bewertet von 0 % (am schlechtesten) bis 100 % (am besten).
Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Änderung des Scores zur pädiatrischen Lebensqualität (PedsQL)
Zeitfenster: Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Der Fragebogen zur pädiatrischen Lebensqualität (PedsQL) dient der Messung der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens aus Sicht des Patienten. Für Kinder, junge Erwachsene im Alter von 18 bis 25 Jahren und Erwachsene über 25 Jahre stehen separate Versionen des Fragebogens zur Verfügung. Die Patienten werden gebeten, anzugeben, wie sie sich im letzten Monat gefühlt haben, und aus den Ergebnissen der 23 Fragen wird ein Gesamtscore erstellt, der von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) reicht.
Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Krankheitsprogression
Zeitfenster: Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.
Krankheitsverlauf, wie durch klinische Untersuchung beurteilt und bei jedem Besuch als HPO-Begriffe (Human Phenotype Ontology) erfasst.
Die einzelnen Teilnehmer werden über einen langen Zeitraum (bis zu 30 Jahre) oder bis zum Abbruch oder Tod durch jährliche Beurteilungen begleitet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LMU Klinikum

Mitarbeiter

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juni 2012

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2040

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2040

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TIRCON-reg

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle Daten oder Anfragen aus dem Projekt können auf schriftliche Anfrage mit Forschern geteilt werden. Die gemeinsame Nutzung von Daten erfordert i) die Zustimmung des jeweiligen wissenschaftlichen Ausschusses und ii) eine Zustimmung des institutionellen Prüfungsausschusses des Forschers für das beabsichtigte Projekt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Der Zeitrahmen für die Datennutzung muss im Vorschlag für die gemeinsame Nutzung von Daten angegeben werden

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Genehmigter schriftlicher Antrag einschließlich Beschreibung des Forschungsplans und des Zwecks der Datennutzung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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