Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)

2 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum

TIRCON International NBIA (neurodegeneracja związana z gromadzeniem się żelaza w mózgu) Rejestr pacjentów i badanie historii naturalnej

TIRCON-reg ma na celu

  • kontynuować dostarczanie globalnego rejestru i badań historii naturalnej dla zaburzeń NBIA
  • zharmonizować i objąć istniejące rejestry krajowe i rejestry pojedynczych obiektów
  • umożliwienie uczestnictwa krajom i pojedynczym stronom, które do tej pory nie miały dostępu do rejestru NBIA
  • połączyć siły w celu rekrutacji wystarczającej liczby pacjentów
  • zdefiniować historię naturalną zaburzeń NBIA
  • określić najodpowiedniejsze mierniki wyników
  • informować projekt i ułatwiać prowadzenie badań klinicznych

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Międzynarodowy rejestr pacjentów TIRCON i badanie historii naturalnej dla pacjentów z neurodegeneracją związaną z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) zostało zainicjowane i finansowane przez pierwsze cztery lata przez TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration), międzynarodowe konsorcjum wspierane przez Europejską Unii w okresie od 1 listopada 2011 roku do 31 października 2015 roku. Od tego czasu rejestr jest utrzymywany dzięki darowiznom organizacji pacjentów i przemysłu.

Dokonano harmonizacji istniejących danych poprzez ustanowienie i stosowanie reguł dopasowywania i przekształcania. Internetowy rejestr jest teraz w pełni funkcjonalny dla niezwykle potrzebnego badania historii naturalnej wszystkich podtypów NBIA. Skoncentrowano się na wynikach, które najlepiej odzwierciedlają stadium i postęp choroby, np. Skala dystonii Barry'ego Albrighta, Globalne wrażenie poprawy pacjenta (PGII), Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (UPDRS; części I-III i VI) oraz wyniki jakości życia. Dane dotyczące historii naturalnej są gromadzone co roku lub, w przypadku szybko postępujących przypadków, co sześć miesięcy, jeśli ma to zastosowanie. Pacjenci zgłaszający się do jednego z naszych ośrodków kwalifikują się do udziału po wyrażeniu świadomej zgody.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

2000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Praha, Czechy, 120 00
        • Rekrutacyjny
        • Charles University, Department of neurology
        • Kontakt:
          • Petr Dušek, MU Dr. PhD
          • Numer telefonu: 5528 +42 22496
          • E-mail: pdusek@gmail.com
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700 RB
        • Rekrutacyjny
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • Kontakt:
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
  • Niemcy
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • Kontakt:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Rekrutacyjny
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iva Stankovic, Dr.
          • Numer telefonu: 4239 +381 11 306
  • Włochy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 96 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

dzieci, dorośli, pacjenci z ograniczoną zdolnością podejmowania decyzji

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • podejrzewany lub potwierdzony NBIA
  • chęć udziału

Kryteria wyłączenia:

  • niechęć do udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci NBIA
Pacjenci z podejrzeniem lub potwierdzonym NBIA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali dystonii Barry’ego-Albrighta (BAD).
Ramy czasowe: Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Skala Dystonii Barry’ego-Albrighta to narzędzie służące do oceny nasilenia dystonii w ośmiu obszarach ciała. Poszczególne wyniki sumuje się, aby uzyskać łączny wynik w zakresie od 0 do 32; im wyższy wynik, tym poważniejsza dystonia. Pacjenci z dystonią są oceniani pod kątem zmiany całkowitego wyniku BAD w czasie od wartości wyjściowych.
Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Zmiana wyniku w ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (UPDRS), część I-III, VI
Ramy czasowe: Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Ujednolicona skala oceny choroby Parkinsona (UPDRS) to główna skala oceny stosowana do oceny nasilenia objawów choroby Parkinsona, z których niektóre są podobne do objawów w NBIA. Podskale UPDRS zastosowane w tym badaniu to Część I: Mentacja, Zachowanie i Nastrój, punktowane od 0 (najlepsza) do 16 (najgorsza); Część II: Czynności życia codziennego, punktacja od 0 (najlepsza) do 52 (najgorsza); Część III: Badanie motoryczne, punktacja od 0 (najlepsza) do 108 (najgorsza); oraz Część VI: Skala aktywności codziennego życia Schwaba i Anglii, punktowana od 0% (najgorsza) do 100% (najlepsza).
Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Zmiana wyniku w zakresie jakości życia dzieci (PedsQL)
Ramy czasowe: Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Kwestionariusz Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) służy do pomiaru zdrowia funkcjonalnego i dobrostanu z punktu widzenia pacjenta. Dostępne są osobne wersje kwestionariusza dla dzieci, młodych dorosłych w wieku 18–25 lat i dorosłych w wieku powyżej 25 lat. Pacjenci proszeni są o wskazanie, jak się czuli w ciągu ostatniego miesiąca, a wyniki z 23 pytań służą do wygenerowania ogólnego wyniku w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy).
Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Postęp choroby
Ramy czasowe: Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.
Postęp choroby oceniany na podstawie badania klinicznego i rejestrowany jako termin HPO (ontologia ludzkiego fenotypu) podczas każdej wizyty.
Poszczególnych uczestników poddaje się corocznej ocenie przez długi okres czasu (do 30 lat) lub do momentu zaprzestania leczenia lub śmierci.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LMU Klinikum

Współpracownicy

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

Śledczy

  • Główny śledczy: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2040

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2040

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIRCON-reg

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszelkie dane lub wnioski z projektu mogą być udostępniane naukowcom na ich pisemną prośbę. Udostępnianie danych wymaga i) zatwierdzenia przez odpowiedni komitet naukowy oraz ii) zatwierdzenia planowanego projektu przez instytucjonalną komisję rewizyjną naukowca.

Ramy czasowe udostępniania IPD

We wniosku o udostępnienie danych należy określić ramy czasowe wykorzystania danych

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zatwierdzona pisemna propozycja zawierająca opis planu badawczego i celu wykorzystania danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj