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TIRCON 국제 NBIA 레지스트리 (TIRCON)

2025년 6월 2일 업데이트: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum

TIRCON International NBIA(뇌 철 축적과 관련된 신경변성) 환자 등록 및 자연사 연구

TIRCON-reg는 다음을 목표로 합니다.

  • NBIA 장애에 대한 글로벌 레지스트리 및 자연사 연구 제공을 계속합니다.
  • 기존의 국가 및 단일 사이트 등록을 조화시키고 포괄합니다.
  • 지금까지 NBIA 레지스트리에 대한 액세스 권한이 없는 국가 및 단일 사이트의 참여 가능
  • 충분한 수의 환자를 모집하기 위해 힘을 합치다.
  • NBIA 장애의 자연사 정의
  • 가장 적절한 결과 측정 정의
  • 설계를 알리고 임상 시험 수행을 용이하게 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

뇌 철 축적과 관련된 신경변성(NBIA) 환자를 위한 TIRCON 국제 환자 등록 및 자연사 연구는 TIRCON(Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration)에 의해 처음 4년 동안 시작되고 자금이 지원되었습니다. 2011년 11월 1일부터 2015년 10월 31일까지 조합. 그 이후로 레지스트리는 환자 단체 및 업계의 기부금을 통해 유지되었습니다.

매칭 및 변환 규칙을 수립하고 적용하여 기존 데이터의 조화를 이루었습니다. 웹 기반 레지스트리는 이제 모든 NBIA 하위 유형에 대해 매우 필요한 자연사 연구를 위해 완벽하게 작동합니다. 질병의 단계와 진행을 반영하는 데 가장 적합한 점수에 초점을 맞춥니다. Barry Albright 근긴장이상 척도, 환자의 전반적 개선 인상(PGII), 통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS; 파트 I-III 및 VI) 및 삶의 질 점수. 자연사 데이터는 매년 수집하거나 해당되는 경우 빠르게 진행되는 경우 6개월마다 수집합니다. 센터 중 한 곳을 방문하는 환자는 정보에 입각한 동의를 받은 후 참여 자격이 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

2000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9700 RB
        • 모병
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • 연락하다:
  • 독일
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아
        • 모병
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Iva Stankovic, Dr.
          • 전화번호: 4239 +381 11 306
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología
  • 이탈리아
  • 체코
      • Praha, 체코, 120 00
        • 모병
        • Charles University, Department of neurology
        • 연락하다:
          • Petr Dušek, MU Dr. PhD
          • 전화번호: 5528 +42 22496
          • 이메일: pdusek@gmail.com
  • 캐나다
      • Ottawa, 캐나다, K1H 8L1
        • 모병
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • 연락하다:
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • 모병
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

어린이, 성인, 의사 결정 능력이 제한된 환자

설명

포함 기준:

  • 의심되거나 확인된 NBIA
  • 참여 의향

제외 기준:

  • 참여 의사 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
NBIA 환자
NBIA가 의심되거나 확인된 환자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Barry-Albright 근긴장이상(BAD) 척도의 점수 변화
기간: 개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
Barry-Albright 근긴장이상 척도는 신체 8개 부위의 근긴장이상 심각도를 평가하는 도구입니다. 개별 점수를 합산하여 0~32점 범위의 총점을 제공합니다. 점수가 높을수록 근긴장이상이 더 심해집니다. 근긴장이상증 환자는 기준선 이후 시간 경과에 따른 총 BAD 점수의 변화에 ​​대해 평가됩니다.
개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
통합 파킨슨병 등급(UPDRS) 척도 점수 변화, 파트 I-III, VI
기간: 개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS)는 파킨슨병 증상의 중증도를 평가하는 데 사용되는 주요 평가 척도이며, 그 중 일부는 NBIA의 증상과 유사합니다. 본 연구에 사용된 UPDRS 하위 척도는 파트 I: 정신, 행동 및 기분으로, 0(최고)에서 16(최악)까지 점수가 매겨집니다. 파트 II: 일상 생활 활동, 0(최고)부터 52(최악)까지의 점수; 파트 III: 운동 검사, 0(최고)부터 108(최악)까지의 점수; 파트 VI: Schwab 및 England의 일상 생활 규모 활동, 0%(최악)에서 100%(최고)까지 점수를 매겼습니다.
개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
소아 삶의 질(PedsQL) 점수 변화
기간: 개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
소아 삶의 질(PedsQL) 설문지는 환자의 관점에서 기능적 건강과 웰빙을 측정하는 데 사용됩니다. 어린이, 18~25세 청소년, 25세 이상의 성인을 위한 별도의 설문지 버전이 제공됩니다. 환자에게 지난 한 달 동안의 기분을 표시하도록 요청하고, 23개 질문의 점수를 사용하여 0(최악)부터 100(최고) 범위의 전체 점수를 생성합니다.
개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
질병 진행
기간: 개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.
각 방문 시 임상 검사를 통해 평가되고 HPO(Human Phenotype Ontology) 용어로 포착된 질병 진행.
개별 참가자는 장기간(최대 30년) 동안 또는 중단 또는 사망할 때까지 연간 평가를 받습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LMU Klinikum

협력자

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

수사관

  • 수석 연구원: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 6월 14일

기본 완료 (추정된)

2040년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2040년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TIRCON-reg

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

프로젝트의 모든 데이터 또는 요청은 서면 요청 시 연구자와 공유할 수 있습니다. 데이터 공유에는 i) 각 과학 위원회의 승인 및 ii) 의도한 프로젝트에 대한 연구원의 기관 검토 위원회의 승인이 필요합니다.

IPD 공유 기간

데이터 공유를 위한 제안서에 데이터 사용을 위한 ime 프레임을 명시해야 함

IPD 공유 액세스 기준

연구 계획 및 데이터 사용 목적에 대한 설명을 포함하여 승인된 서면 제안서.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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