Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

TIRCON Международный реестр NBIA (TIRCON)

2 июня 2025 г. обновлено: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum

TIRCON International NBIA (Нейродегенерация, связанная с накоплением железа в мозге) Реестр пациентов и исследование естественной истории

TIRCON-reg стремится

  • продолжить предоставление глобального реестра и исследования естественного течения расстройств NBIA
  • гармонизировать и охватить существующие национальные реестры и реестры отдельных сайтов
  • разрешить участие стран и отдельных сайтов, которые до сих пор не имеют доступа к реестру NBIA
  • объединить усилия, чтобы набрать достаточное количество пациентов
  • определить естественное течение расстройств NBIA
  • определить наиболее подходящие показатели результатов
  • информировать дизайн и способствовать проведению клинических испытаний

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Международный регистр пациентов TIRCON и исследование естественного анамнеза пациентов с нейродегенерацией, связанной с накоплением железа в головном мозге (NBIA), было инициировано и финансировалось в течение первых четырех лет TIRCON (Treat Iron-Related Childrenhood-Onset Neurodegeneration), международным консорциумом, поддерживаемым Европейским Союз с 1 ноября 2011 года по 31 октября 2015 года. С тех пор реестр поддерживается за счет пожертвований организаций пациентов и промышленности.

Согласование существующих данных было выполнено путем установления и применения правил сопоставления и преобразования. Интернет-реестр теперь полностью функционален для крайне необходимого изучения естественной истории всех подтипов NBIA. Акцент был сделан на количественных показателях, наиболее подходящих для отражения стадии и прогрессирования заболевания, т.е. шкале Барри Олбрайта при дистонии, общему впечатлению пациента об улучшении состояния (PGII), унифицированной шкале оценки болезни Паркинсона (UPDRS; части I–III и VI) и показателям качества жизни. Данные естественного течения собираются ежегодно, а в случае быстро прогрессирующего заболевания – каждые шесть месяцев, если применимо. Пациенты, обращающиеся в один из наших центров, имеют право на участие после информированного согласия.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

2000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Германия
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 80336
        • Рекрутинг
        • LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Рекрутинг
        • The Foundation of the Carlo Besta Neurological Institute, IRCCS
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1H 8L1
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • Контакт:
          • Sunita Venkateswaran, MD,Ass.Prof.
          • Номер телефона: 1605 +1 613-737-7600
          • Электронная почта: svenkateswaran@cheo.on.ca
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9700 RB
        • Рекрутинг
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • Контакт:
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Рекрутинг
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • Контакт:
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия
        • Рекрутинг
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Iva Stankovic, Dr.
          • Номер телефона: 4239 +381 11 306
  • Чехия
      • Praha, Чехия, 120 00
        • Рекрутинг
        • Charles University, Department of neurology
        • Контакт:
          • Petr Dušek, MU Dr. PhD
          • Номер телефона: 5528 +42 22496
          • Электронная почта: pdusek@gmail.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 96 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

дети, взрослые, пациенты с ограниченной способностью принимать решения

Описание

Критерии включения:

  • подозреваемый или подтвержденный NBIA
  • готовность участвовать

Критерий исключения:

  • нежелание участвовать

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты НБИА
Пациенты с подозрением или подтвержденным НБИА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя по шкале дистонии Барри-Олбрайта (BAD)
Временное ограничение: За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Шкала дистонии Барри-Олбрайта — это инструмент для оценки тяжести дистонии в восьми областях тела. Отдельные баллы суммируются, чтобы получить общий балл в диапазоне от 0 до 32; чем выше балл, тем тяжелее дистония. Пациентов с дистонией оценивают по изменению общего показателя BAD с течением времени по сравнению с исходным уровнем.
За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Изменение баллов по шкале Единой оценки болезни Паркинсона (UPDRS), части I-III, VI
Временное ограничение: За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Единая рейтинговая шкала болезни Паркинсона (UPDRS) — это основная рейтинговая шкала, используемая для оценки тяжести симптомов болезни Паркинсона, некоторые из которых схожи с симптомами NBIA. В этом исследовании использовались субшкалы UPDRS: Часть I: мышление, поведение и настроение, оцениваемые от 0 (лучший) до 16 (худший); Часть II: Повседневная деятельность, оценка от 0 (лучший результат) до 52 (худший); Часть III: Исследование моторики, оценка от 0 (лучший результат) до 108 (худший результат); и Часть VI: Шваб и шкала повседневной активности Англии по шкале от 0% (худший) до 100% (лучший).
За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Изменение показателя качества жизни детей (PedsQL)
Временное ограничение: За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Опросник качества жизни детей (PedsQL) используется для измерения функционального здоровья и благополучия с точки зрения пациента. Отдельные версии анкеты доступны для детей, молодых людей в возрасте 18-25 лет и взрослых старше 25 лет. Пациентов просят указать, как они себя чувствовали за последний месяц, а баллы по 23 вопросам используются для получения общего балла в диапазоне от 0 (худший) до 100 (лучший).
За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.
Прогрессирование заболевания оценивалось при клиническом обследовании и фиксировалось в терминах HPO (Онтология фенотипа человека) при каждом посещении.
За отдельными участниками проводятся ежегодные оценки в течение длительного периода времени (до 30 лет) или до прекращения лечения или смерти.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

LMU Klinikum

Соавторы

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

Следователи

  • Главный следователь: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июня 2012 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2040 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2040 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 августа 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 августа 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 августа 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

5 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TIRCON-reg

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Любые данные или запросы от проекта могут быть переданы исследователям по письменному запросу. Для обмена данными требуется i) одобрение соответствующего научного комитета и ii) одобрение исследовательским советом учреждения предполагаемого проекта.

Сроки обмена IPD

временные рамки для использования данных должны быть указаны в предложении по совместному использованию данных

Критерии совместного доступа к IPD

Утвержденное письменное предложение, включая описание плана исследования и цели использования данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться