Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní registr NBIA TIRCON (TIRCON)

15. prosince 2023 aktualizováno: Prof. Thomas Klopstock, LMU Klinikum

TIRCON International NBIA (neurodegenerace spojená s akumulací železa v mozku) Registr pacientů a studie přirozené historie

TIRCON-reg si klade za cíl

  • pokračovat v poskytování globálního registru a přirozené historické studie poruch NBIA
  • harmonizovat a pokrýt stávající vnitrostátní registry a registry jednoho místa
  • umožnit účast zemím a jednotlivým místům, které dosud nemají přístup do registru NBIA
  • spojit síly, aby získal dostatečný počet pacientů
  • definovat přirozenou historii poruch NBIA
  • definovat nejvhodnější výsledná opatření
  • informovat o návrhu a usnadnit provádění klinických hodnocení

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Mezinárodní registr pacientů a studie přirozené anamnézy TIRCON pro pacienty s neurodegenerací spojenou s akumulací železa v mozku (NBIA) iniciovala a první čtyři roky financovala TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration), mezinárodní konsorcium podporované Evropskou unií. Union mezi 1. listopadem 2011 a 31. říjnem 2015. Od té doby je registr udržován prostřednictvím darů od pacientských organizací a průmyslu.

Harmonizace existujících dat byla provedena stanovením a aplikací párovacích a transformačních pravidel. Webový registr je nyní plně funkční pro kriticky potřebné přírodopisné studium všech podtypů NBIA. Důraz byl kladen na skóre, která nejlépe odrážejí stadium a progresi onemocnění, např. stupnice Barry Albright Dystonia, Globální dojem zlepšení pacienta (PGII), Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS; části I-III a VI) a skóre kvality života. Údaje o přirozené historii se shromažďují ročně nebo v rychle se rozvíjejících případech každých šest měsíců, pokud je to vhodné. Pacienti, kteří přicházejí do jednoho z našich center, jsou způsobilí k účasti po informovaném souhlasu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

2000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • Nábor
        • University medical Center Groningen (UMCG) Department of Neurology AB 51
        • Kontakt:
  • Itálie
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Nábor
        • Children's Hospital of Eastern Ontario, Division of Neurology, Department of Pediatrics
        • Kontakt:
  • Německo
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • The Childrens Memorial Health Institute
        • Kontakt:
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Nábor
        • University of Belgrade, Department of Movement Disorders and Degenerative Brain Diseases
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iva Stankovic, Dr.
          • Telefonní číslo: 4239 +381 11 306
  • Česko
      • Praha, Česko, 120 00
        • Nábor
        • Charles University, Department of neurology
        • Kontakt:
          • Petr Dušek, MU Dr. PhD
          • Telefonní číslo: 5528 +42 22496
          • E-mail: pdusek@gmail.com
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Vall d'Hebron - Institut de Recerca (VHIR), Pediatric Neurology, Movement Disorders
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu, Universitat de Barcelona, Servei de Neurología

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 98 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

děti, dospělí, pacienti s omezenou schopností rozhodování

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • podezření nebo potvrzená NBIA
  • ochota zúčastnit se

Kritéria vyloučení:

  • neochota zúčastnit se

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti NBIA
Pacienti s podezřením nebo potvrzeným NBIA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre na stupnici Barry-Albright Dystonia (BAD).
Časové okno: Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Barry-Albrightova škála dystonie je nástroj pro hodnocení závažnosti dystonie v osmi oblastech těla. Jednotlivá skóre se sčítají a poskytují celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 32; čím vyšší skóre, tím závažnější dystonie. U pacientů s dystonií se hodnotí změna celkového skóre BAD v průběhu času od výchozího stavu.
Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Změna skóre na stupnici Unified Parkinson's Disease Rating (UPDRS), část I-III, VI
Časové okno: Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) je hlavní hodnotící stupnice používaná k hodnocení závažnosti příznaků Parkinsonovy choroby, z nichž některé jsou podobné příznakům u NBIA. Subškály UPDRS použité v této studii jsou Část I: Mentace, chování a nálada, skórované od 0 (nejlepší) do 16 (nejhorší); Část II: Činnosti každodenního života, skóre od 0 (nejlepší) do 52 (nejhorší); Část III: Motorická zkouška, hodnocení od 0 (nejlepší) do 108 (nejhorší); a Část VI: Škála Schwab and England Activities of Daily Living Scale od 0 % (nejhorší) do 100 % (nejlepší).
Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Změna skóre kvality života u dětí (PedsQL)
Časové okno: Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL) slouží k měření funkčního zdraví a pohody z pohledu pacienta. Pro děti, mladé dospělé ve věku 18-25 let a dospělé starší 25 let jsou k dispozici samostatné verze dotazníku. Pacienti jsou požádáni, aby uvedli, jak se cítili za poslední měsíc, a skóre 23 otázek se použije k vytvoření celkového skóre, které se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší).
Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Progrese onemocnění
Časové okno: Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.
Progrese onemocnění hodnocená klinickým vyšetřením a zachycená jako termíny HPO (Human Phenotype Ontology) při každé návštěvě.
Jednotliví účastníci jsou sledováni každoročním hodnocením po dlouhou dobu (až 30 let) nebo až do přerušení nebo smrti.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LMU Klinikum

Spolupracovníci

Seventh Framework Programme
NBIA Alliance

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Klopstock, Prof. Dr., LMU Klinikum, Friedrich-Baur-Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2012

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2040

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2040

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIRCON-reg

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Jakákoli data nebo požadavky z projektu mohou být sdíleny s výzkumníky na základě písemné žádosti. Sdílení dat vyžaduje i) souhlas příslušného vědeckého výboru a ii) schválení zamýšleného projektu institucionální revizní radou výzkumníka.

Časový rámec sdílení IPD

ime rámec pro využití dat je třeba specifikovat v návrhu na sdílení dat

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Schválený písemný návrh včetně popisu výzkumného plánu a účelu použití dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit