ボディマス指数が上昇した小児患者の内皮損傷を軽減するための予防薬としてのプラバスタチン
2025年4月17日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
ボディマス指数が上昇した小児患者の内皮損傷を軽減するための新規予防薬としてのプラバスタチンのパイロット試験
骨髄移植 (BMT) を受ける患者に使用される化学療法と放射線は、腎臓、心臓、肺、腸を含む全身に見られる内皮層 (血管内の細胞の薄い層) を破壊します。 この内皮層の破壊は、移植片対宿主病 (GVHD)、血栓性微小血管症 (TMA)、および静脈閉塞性疾患 (VOD) などの合併症を引き起こす可能性があります。 この調査研究の目的は、プラバスタチンがBMTを受けている患者に安全で忍容性があるかどうかを研究者が確認し、BMT後の内皮損傷を軽減するかどうかを確認するのに役立つことです.
研究者は、BMI が上昇した小児同種造血幹細胞移植レシピエントにおけるプラバスタチンの予防投与は安全で実行可能であるという仮説を立てています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 同種幹細胞移植予定
- 2 歳以上 - 25 歳以下
- Center for Disease Control and Preventionの定義によって定義されたBMIの上昇。 -過体重（85〜94パーセンタイルのBMI）と肥満（BMI> 95パーセンタイル）の両方の患者が適格です
- すべての診断が対象です
除外基準:
- -プラバスタチンに対するアナフィラキシーが記録されている患者
- 患者は、経口または経腸で薬を服用できない場合（つまり、 腸の不調）
- -登録時にALT / ASTレベル3x ULNが上昇している患者
- -臨床的に測定された腎障害のある患者（GFR <50 ml / min / 1.73m2） 入学時
- -横紋筋融解症のリスクの増加に関連する既知の神経筋および代謝障害（すなわち、代謝性筋肉障害、ミトコンドリア障害、および筋ジストロフィー）の患者
- -OATP1B1およびOATP1B3トランスポーターの既知の基質である薬物を服用している患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：プラバスタチンの予防的治療
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参加者は、骨髄移植後最初の 35 日間、プラバスタチンを 1 日 1 回経口投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的に重要なトランスアミノ炎、腎機能障害、横紋筋融解症を発症した参加者の割合
時間枠：プラバスタチンを中止する骨髄移植後35日目まで
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登録されたすべての患者は、標準化された移植ケアの一環として、定期的な肝機能検査 (LFT) と腎機能プロファイルのモニタリングを受けます。
経アミノ炎は予想され、HSCT 集団では多因子性であることが多い (すなわち、
準備レジメン、アゾール抗真菌予防、または感染症や GVHD などの移植後の合併症）、したがって、プラバスタチンの投与量を保持または変更するための変更されたパラメーターを決定しました。
明確な代替説明が提供されない限り、トランスアミナーゼ上昇が通常の上限の 3 倍を超える場合は、プラバスタチンの投与を変更および/または保留します。
さらに、入院時と、横紋筋融解症を監視するために患者がプラバスタチンを積極的に服用している間、週に 1 回、クレアチニンキナーゼ (CK) レベルもチェックします。
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プラバスタチンを中止する骨髄移植後35日目まで
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投薬計画を遵守した参加者の割合
時間枠：プラバスタチンを中止する骨髄移植後35日目まで
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参加者は、少なくとも 70% の時間で治験薬を服用した場合、投薬計画を順守していると見なされます。
プラバスタチン投与の看護文書および薬物日誌は、コンプライアンスの文書として使用されます。
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プラバスタチンを中止する骨髄移植後35日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存率の参加者数
時間枠：骨髄移植100日後
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骨髄移植100日後
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移植に失敗した参加者の数
時間枠：骨髄移植100日後
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移植失敗は次のように定義されます。 一次移植片の失敗は、移植後の最初の 1 か月以内にドナー細胞の生着または血液学的回復の証拠がなく、疾患の再発の証拠がないものとして定義されます。 二次移植片障害とは、以前に機能していた移植片が失われ、少なくとも 2 つの血球系統が関与する血球減少症を引き起こすことを指します。 |
骨髄移植100日後
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原疾患が再発した参加者の数
時間枠：骨髄移植100日後
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原発性疾患の再発は次のように定義されます: 疾患の再発、または改善期間後の疾患の徴候および症状。
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骨髄移植100日後
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好中球生着までの平均日数
時間枠：研究完了まで、平均100日まで
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好中球生着は、好中球数 (絶対好中球数) が 500 細胞/mm3 (0.5 x 10^9/L) 以上である連続 3 日間の最初の日として定義されます。
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研究完了まで、平均100日まで
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血小板生着までの平均日数
時間枠：研究完了まで、平均100日まで
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血小板の生着は通常、血小板数が 20 × 10^9/L 以上で、少なくとも 7 日間血小板輸血から独立していることと定義されます。
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研究完了まで、平均100日まで
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SLCO1B1 ジェノタイピングの評価
時間枠：ベースライン
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SLCO1B1 遺伝子は、スタチンを含む薬物の肝臓への輸送体である有機陰イオン輸送ポリペプチド 1B1 (OATP1B1) を作ることをコードします。
研究に登録された患者は、ベースラインで全血サンプルから SLCO1B1 ジェノタイピングを行い、これが全体的なスタチンクリアランスにどのように影響するかを判断します。
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ベースライン
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血漿中のスフィンゴシン-1-リン酸（S1P）レベルの測定
時間枠：入院から骨髄移植後35日目まで毎週
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S1Pレベルは、質量分析を使用して毎週測定されます
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入院から骨髄移植後35日目まで毎週
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投薬計画を遵守した参加者の数
時間枠：試験完了まで、骨髄移植後平均35日
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脂質プロファイルは、コレステロール、トリグリセリド、高密度リポタンパク質 (HDL) および低密度リポタンパク質 (LDL) の測定を含む血液検査です。
コレステロール値をモニターする定期検査です。
プラバスタチンはコレステロールの産生を減少させます。
脂質プロファイルは、プラバスタチンの初回投与前に測定されます。
プラバスタチンの最後の投与後、脂質プロファイルが測定されます。
総コレステロールと LDL レベルの減少は、服薬順守の代理マーカーとして使用されます。
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試験完了まで、骨髄移植後平均35日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jane Koo, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月27日
一次修了 (実際)
2024年12月31日
研究の完了 (実際)
2025年3月5日
試験登録日
最初に提出
2022年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月29日
最初の投稿 (実際)
2022年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月17日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2022-0308
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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