Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pravastatin som et profylaktisk middel for å redusere endotelskade hos pediatriske pasienter med forhøyet kroppsmasseindeks

11. januar 2024 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Pilotforsøk med Pravastatin som en ny profylaktisk medisin for å redusere endotelskade hos pediatriske pasienter med forhøyet kroppsmasseindeks

Kjemoterapi og stråling brukt hos pasienter som gjennomgår benmargstransplantasjon (BMT) forstyrrer endotelslimhinnen (et tynt lag av celler inne i blodårene) som finnes over hele kroppen, inkludert nyre, hjerte, lunger og tarm. Forstyrrelse av denne endotelslimhinnen kan føre til komplikasjoner som graft-vs-host disease (GVHD), trombotisk mikroangiopati (TMA) og veno-okklusiv sykdom (VOD). Formålet med denne forskningsstudien er å hjelpe etterforskere med å se om pravastatin er trygt og godt tolerert hos pasienter som gjennomgår BMT for å se om det vil redusere endotelskade etter BMT.

Etterforskeren antar at profylaktisk pravastatin hos pediatriske allogene hematopoetiske stamcelletransplanterte mottakere med forhøyet BMI er trygt og mulig.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jane Koo, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Planlagt for allogen stamcelletransplantasjon
  • Alder ≥ 2 - ≤ 25 år
  • Forhøyet BMI definert av Center for Disease Control and Prevention definisjoner. Både overvektige (BMI mellom 85.-94. persentil) og overvektige (BMI >95. persentil) er kvalifisert
  • Alle diagnoser er kvalifisert

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med dokumentert anafylaksi til pravastatin
  • Pasienter vil ikke være kvalifisert hvis de ikke er i stand til å ta medisiner oralt eller enteralt (dvs. tarmsvikt)
  • Pasienter med forhøyede ALAT/AST-nivåer 3x ULN ved registreringstidspunktet
  • Pasienter med nedsatt nyrefunksjon som klinisk målt (GFR <50 ml/min/1,73m2) ved påmelding
  • Pasienter med kjente nevromuskulære og metabolske forstyrrelser assosiert med økt risiko for rabdomyolyse (dvs. metabolske muskelforstyrrelser, mitokondrielle lidelser og muskeldystrofier)
  • Pasienter som tar medikamenter som er kjente substrater for OATP1B1- og OATP1B3-transportører

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pravastatin profylaktisk behandling
Legemiddel: Pravastatin
Deltakerne vil få pravastatin oralt én gang daglig gjennom de første 35 dagene etter benmargstransplantasjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av deltakerne som utviklet klinisk signifikant transaminitt, nedsatt nyrefunksjon og rabdomyolyse
Tidsramme: Inntil dag 35 etter benmargstransplantasjon når pravastatin seponeres
Hver registrerte pasient vil ha rutinemessig leverfunksjonstest (LFT) og nyrefunksjonsprofilovervåking som en del av deres standardiserte transplantasjonsbehandling. Transaminitt er forventet og ofte multifaktoriell i HSCT-populasjonen, (dvs. forberedende regime, azol antifungal profylakse eller post-transplantasjonskomplikasjoner som infeksjon og GVHD), har vi derfor bestemt modifiserte parametere for å holde eller modifisere dosen av pravastatin. Vi vil modifisere og/eller holde pravastatindosering på tidspunktet for transaminaseøkninger > 3X øvre normalgrense med mindre en entydig alternativ forklaring kan gis. I tillegg vil vi også sjekke kreatininkinase (CK) nivåer ved innleggelse og en gang i uken mens pasienten aktivt tar pravastatin for å overvåke rabdomyolyse.
Inntil dag 35 etter benmargstransplantasjon når pravastatin seponeres
Andel av deltakerne som fulgte medisinplanen
Tidsramme: Inntil dag 35 etter benmargstransplantasjon når pravastatin seponeres
Deltakerne vil bli ansett som overholdt medisinplanen hvis de tok studiemedisinen minst 70 % av tiden. Sykepleiedokumentasjon på pravastatinadministrasjon og legemiddeldagbøker vil bli brukt som dokumentasjon på etterlevelse.
Inntil dag 35 etter benmargstransplantasjon når pravastatin seponeres

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med total overlevelse
Tidsramme: 100 dager etter benmargstransplantasjon
100 dager etter benmargstransplantasjon
Antall deltakere med graftsvikt
Tidsramme: 100 dager etter benmargstransplantasjon

Graftsvikt er definert som følger:

Primær graftsvikt er definert som ingen tegn på engraftment eller hematologisk gjenoppretting av donorceller, innen den første måneden etter transplantasjon, uten tegn på tilbakefall av sykdommen.

Sekundær graftsvikt refererer til tap av et tidligere fungerende graft, noe som resulterer i cytopeni som involverer minst to blodcellelinjer.
100 dager etter benmargstransplantasjon
Antall deltakere med tilbakefall av primær sykdom
Tidsramme: 100 dager etter benmargstransplantasjon
Tilbakefall av primær sykdom er definert som: Tilbakevending av en sykdom eller tegn og symptomer på en sykdom etter en periode med bedring.
100 dager etter benmargstransplantasjon
Median antall dager frem til nøytrofil engraftment
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, i snitt inntil 100 dager
Nøytrofile engraftment er definert som den første dagen av tre påfølgende dager hvor nøytrofiltallet (absolutt nøytrofiltall) er 500 celler/mm3 (0,5 x 10^9/L) eller mer.
Gjennom studiegjennomføring, i snitt inntil 100 dager
Median antall dager til blodplatetransplantasjon
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, i snitt inntil 100 dager
Blodplatetransplantasjon er vanligvis definert som uavhengighet av blodplatetransfusjon i minst 7 dager med et blodplatetall på mer enn >20 × 10^9/L
Gjennom studiegjennomføring, i snitt inntil 100 dager
Vurdering av SLCO1B1 genotyping
Tidsramme: Grunnlinje
SLCO1B1-genet koder for å lage proteinet organisk aniontransporterende polypeptid 1B1 (OATP1B1), som er transportøren for legemidler, inkludert statiner, inn i leveren. Pasienter som er registrert i studien vil få utført sin SLCO1B1-genotyping fra fullblodprøver ved baseline for å bestemme hvordan dette påvirker deres totale statinclearance.
Grunnlinje
Måling av sfingosin-1-fosfat (S1P) nivåer i plasma
Tidsramme: Ukentlig fra innleggelse til dag 35 fra benmargstransplantasjon
S1P-nivåer vil bli målt med ukentlige intervaller ved hjelp av massespektrometri
Ukentlig fra innleggelse til dag 35 fra benmargstransplantasjon
Antall deltakere som fulgte medisinplanen
Tidsramme: Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 35 dager etter benmargstransplantasjon
Lipidprofilen er en blodprøve som inkluderer målinger av kolesterol, triglyserider, High-density lipoprotein (HDL) og Low-density lipoprotein (LDL). Det er en rutinetest som overvåker kolesterolnivået. Pravastatin reduserer kolesterolproduksjonen. Lipidprofilen vil bli målt før den første dosen med pravastatin. Etter siste dose med pravastatin vil lipidprofilen bli målt. Enhver reduksjon i totalt kolesterol og LDL-nivåer vil bli brukt som en surrogatmarkør for medisinoverholdelse.
Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 35 dager etter benmargstransplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jane Koo, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-0308

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pravastatin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere