Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A pravasztatin mint profilaktikus szer az endothel sérülés csökkentésére emelkedett testtömegindexű gyermekbetegeknél

2024. január 11. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Kísérleti kísérlet a pravasztatinról, mint új profilaktikus gyógyszerről az emelkedett testtömeg-indexű gyermekbetegek endoteliális sérüléseinek csökkentésére

A csontvelő-transzplantáción (BMT) átesett betegeknél alkalmazott kemoterápia és sugárzás megzavarja az endothel bélést (a vérerek belsejében lévő vékony sejtréteget), amely az egész testben megtalálható, beleértve a vesét, a szívet, a tüdőt és a beleket. Ennek az endothel bélésnek a megsértése olyan szövődményekhez vezethet, mint a graft-vs-host betegség (GVHD), a thromboticus microangiopathia (TMA) és a veno-okkluzív betegség (VOD). Ennek a kutatási tanulmánynak az a célja, hogy segítse a kutatókat annak megállapításában, hogy a pravasztatin biztonságos-e és jól tolerálható-e a BMT-n átesett betegeknél, hogy kiderüljön, csökkenti-e a BMT utáni endothel sérülést.

A kutató azt feltételezi, hogy a pravasztatin profilaktikus alkalmazása az emelkedett BMI-vel rendelkező allogén vérképző őssejt-transzplantált recipienseknél biztonságos és megvalósítható.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jane Koo, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Allogén őssejt-transzplantációra tervezett
  • Életkor ≥ 2 - ≤ 25 év
  • A Betegségellenőrzési és Megelőzési Központ definíciói által meghatározott emelkedett BMI. Mind a túlsúlyos (85-94. százalékos BMI), mind az elhízott (BMI > 95. százalékos) betegek alkalmasak
  • Minden diagnózis alkalmas

Kizárási kritériumok:

  • A pravasztatinnal szemben dokumentált anafilaxiás betegek
  • A betegek nem jogosultak arra, hogy orálisan vagy enterálisan (pl. bélelégtelenség)
  • Azoknál a betegeknél, akiknél az ALT/AST szint a felső határérték háromszorosával emelkedett a felvétel időpontjában
  • Vesekárosodásban szenvedő betegek klinikailag mérve (GFR <50 ml/perc/1,73 m2) beiratkozáskor
  • A rhabdomyolysis fokozott kockázatával járó ismert neuromuszkuláris és anyagcserezavarban szenvedő betegek (azaz anyagcsere-izomzavarok, mitokondriális rendellenességek és izomdisztrófiák)
  • Olyan betegek, akik olyan gyógyszert szednek, amely az OATP1B1 és OATP1B3 transzporterek ismert szubsztrátja

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pravasztatin profilaktikus kezelés
Drog: Pravasztatin
A résztvevők pravasztatint kapnak szájon át naponta egyszer a csontvelő-átültetést követő első 35 napon keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél klinikailag jelentős transzaminitis, veseműködési zavar és rhabdomyolysis alakult ki
Időkeret: A csontvelő-transzplantációt követő 35. napig, amikor a pravasztatin adását abbahagyják
Minden beiratkozott betegnek rutin májfunkciós tesztet (LFT) és vesefunkció-profilt kell követnie a standardizált transzplantációs ellátás részeként. Transaminitis várható és gyakran multifaktoriális a HSCT populációban (pl. preparatív kezelés, azol gombaellenes profilaxis vagy transzplantáció utáni szövődmények, mint például fertőzés és GVHD), ezért módosított paramétereket határoztunk meg a pravasztatin dózisának megtartása vagy módosítása érdekében. Módosítjuk és/vagy megtartjuk a pravasztatin adagolását, ha a transzaminázok emelkedése meghaladja a normál felső határ háromszorosát, hacsak nem tudunk egyértelmű alternatív magyarázatot adni. Ezenkívül a kreatinin-kináz (CK) szintjét is ellenőrizni fogjuk a belépéskor és hetente egyszer, miközben a beteg aktívan szed pravasztatint, hogy ellenőrizzük a rabdomiolízist.
A csontvelő-transzplantációt követő 35. napig, amikor a pravasztatin adását abbahagyják
Azon résztvevők százalékos aránya, akik betartották a gyógyszeres tervet
Időkeret: A csontvelő-transzplantációt követő 35. napig, amikor a pravasztatin adását abbahagyják
A résztvevők akkor tekinthetők betartottnak a gyógyszeres tervet, ha az esetek legalább 70%-ában a vizsgálati gyógyszert szedték. A pravasztatin beadásáról szóló ápolási dokumentáció és a gyógyszernaplók a megfelelőség dokumentálásaként szolgálnak.
A csontvelő-transzplantációt követő 35. napig, amikor a pravasztatin adását abbahagyják

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes túléléssel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 100 nappal a csontvelő-átültetés után
100 nappal a csontvelő-átültetés után
A graft elégtelenségben szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 100 nappal a csontvelő-átültetés után

A graft meghibásodása a következőképpen definiálható:

Primer graft-elégtelenségnek minősül, ha a transzplantációt követő első hónapban nincs bizonyíték a donorsejtek beültetésére vagy hematológiai helyreállására, a betegség visszaesésének bizonyítéka nélkül.

A másodlagos graft-elégtelenség egy korábban működő graft elvesztésére utal, ami legalább két vérsejtvonalat érintő cytopeniát eredményez.
100 nappal a csontvelő-átültetés után
Az elsődleges betegség kiújulásában szenvedők száma
Időkeret: 100 nappal a csontvelő-átültetés után
A betegség elsődleges visszaesése a következőképpen definiálható: A betegség vagy a betegség jelei és tünetei egy javulási időszak után visszatérnek.
100 nappal a csontvelő-átültetés után
A napok átlagos száma a neutrofil beültetésig
Időkeret: A tanulmány befejezéséig átlagosan akár 100 nap
A neutrofil beültetés három egymást követő nap első napja, amikor a neutrofilszám (abszolút neutrofilszám) 500 sejt/mm3 (0,5 x 10^9/l) vagy nagyobb.
A tanulmány befejezéséig átlagosan akár 100 nap
A napok átlagos száma a vérlemezke beültetésig
Időkeret: A tanulmány befejezéséig átlagosan akár 100 nap
A vérlemezke beültetést általában úgy határozzák meg, mint a vérlemezke transzfúziótól való függetlenség legalább 7 napig, ha a vérlemezkeszám több mint 20 × 10^9/l
A tanulmány befejezéséig átlagosan akár 100 nap
Az SLCO1B1 genotipizálás értékelése
Időkeret: Alapvonal
Az SLCO1B1 gén az 1B1 (OATP1B1) fehérje szerves aniont szállító polipeptid előállítását kódolja, amely a gyógyszerek, köztük a sztatinok transzportere a májba. A vizsgálatba bevont betegek SLCO1B1 genotipizálását teljes vérmintákból a kiinduláskor elvégzik, hogy megállapítsák, ez hogyan befolyásolja az általános sztatin clearance-üket.
Alapvonal
A szfingozin-1-foszfát (S1P) szintjének mérése a plazmában
Időkeret: Hetente a felvételtől a csontvelő-transzplantáció 35. napjáig
Az S1P szinteket heti időközönként mérik tömegspektrometriával
Hetente a felvételtől a csontvelő-transzplantáció 35. napjáig
Azon résztvevők száma, akik betartották a gyógyszeres tervet
Időkeret: A vizsgálat befejeztével átlagosan 35 nappal a csontvelő-transzplantáció után
A lipidprofil egy vérvizsgálat, amely magában foglalja a koleszterin, a trigliceridek, a nagy sűrűségű lipoprotein (HDL) és az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) mérését. Ez egy rutin teszt, amely a koleszterinszintet figyeli. A pravasztatin csökkenti a koleszterintermelést. A lipidprofilt a pravasztatin első adagja előtt meg kell mérni. A pravasztatin utolsó adagja után megmérik a lipidprofilt. Az összkoleszterin- és LDL-szint bármilyen csökkenése helyettesítő markerként fog szerepelni a gyógyszer-adherenciában.
A vizsgálat befejeztével átlagosan 35 nappal a csontvelő-transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jane Koo, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. január 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. augusztus 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 29.

Első közzététel (Tényleges)

2022. szeptember 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. január 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2022-0308

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel