체질량 지수가 상승한 소아 환자의 내피 손상을 줄이기 위한 예방제로서의 프라바스타틴
2025년 4월 17일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
체질량 지수가 상승한 소아 환자의 내피 손상을 줄이기 위한 새로운 예방 약물로서의 프라바스타틴의 파일럿 시험
골수 이식(BMT)을 받는 환자에게 사용되는 화학 요법과 방사선은 신장, 심장, 폐 및 내장을 포함하여 몸 전체에서 발견되는 내피 내막(혈관 내부의 얇은 세포층)을 파괴합니다. 이 내피 내막의 파괴는 이식편대숙주병(GVHD), 혈전성 미세혈관병증(TMA) 및 veno-occlusive disease(VOD)와 같은 합병증을 유발할 수 있습니다. 이 연구의 목적은 프라바스타틴이 BMT 후 내피 손상을 감소시키는지 알아보기 위해 BMT를 받는 환자에서 프라바스타틴이 안전하고 내약성이 좋은지 확인하는 데 도움을 주는 것입니다.
연구자는 BMI가 높은 소아 동종 조혈 줄기 세포 이식 수용자에서 예방적 프라바스타틴이 안전하고 실행 가능하다는 가설을 세웁니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동종 줄기세포 이식 예정
- 연령 ≥ 2 - ≤ 25세
- 질병 통제 및 예방 센터 정의에 의해 정의된 높은 BMI. 과체중(85-94번째 백분위수 사이의 BMI) 및 비만(BMI >95번째 백분위수) 환자 모두 자격이 있습니다.
- 모든 진단이 적합합니다.
제외 기준:
- 프라바스타틴에 대한 문서화된 아나필락시스가 있는 환자
- 환자가 경구 또는 경장으로 약물을 복용할 수 없는 경우(즉, 장 부전)
- 등록 당시 ALT/AST 수치가 ULN의 3배로 상승한 환자
- 임상적으로 측정된 신장애 환자(GFR <50 ml/min/1.73m2) 등록시
- 횡문근 융해증의 위험 증가와 관련된 알려진 신경근 및 대사 장애가 있는 환자(즉, 대사성 근육 장애, 미토콘드리아 장애 및 근이영양증)
- OATP1B1 및 OATP1B3 수송체의 기질로 알려진 약물을 복용하는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 프라바스타틴 예방 치료
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참가자는 골수 이식 후 처음 35일 동안 매일 1회 경구로 프라바스타틴을 투여받습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적으로 유의한 횡문근염, 신장 기능 장애 및 횡문근융해증이 발생한 참가자의 비율
기간: 프라바스타틴 중단 시 골수이식 후 35일까지
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등록된 모든 환자는 표준화된 이식 치료의 일환으로 일상적인 간 기능 검사(LFT) 및 신장 기능 프로파일 모니터링을 받게 됩니다.
Transaminitis는 HSCT 모집단에서 예상되며 종종 다인성입니다(즉,
예방법, 아졸 항진균제 예방 또는 감염 및 GVHD와 같은 이식 후 합병증), 따라서 우리는 프라바스타틴의 용량을 유지하거나 수정하기 위해 수정된 매개변수를 결정했습니다.
명확한 대안 설명이 제공되지 않는 한 트랜스아미나제 상승 > 정상 상한의 3배일 때 프라바스타틴 투여를 수정 및/또는 보류합니다.
또한 입원 시 및 환자가 횡문근융해증을 모니터링하기 위해 프라바스타틴을 적극적으로 복용하는 동안 일주일에 한 번 크레아티닌 키나제(CK) 수치를 확인합니다.
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프라바스타틴 중단 시 골수이식 후 35일까지
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투약 계획을 준수한 참가자의 비율
기간: 프라바스타틴 중단 시 골수이식 후 35일까지
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참가자는 시간의 70% 이상 연구 약물을 복용한 경우 약물 계획을 준수하는 것으로 간주됩니다.
프라바스타틴 투여에 대한 간호 문서 및 약물 일기는 준수 문서로 사용됩니다.
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프라바스타틴 중단 시 골수이식 후 35일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 생존이 있는 참가자 수
기간: 골수 이식 후 100일
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골수 이식 후 100일
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이식 실패 참가자 수
기간: 골수 이식 후 100일
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이식 실패는 다음과 같이 정의됩니다. 1차 이식 실패는 질병 재발의 증거 없이 이식 후 첫 달 이내에 기증자 세포의 생착 또는 혈액학적 회복의 증거가 없는 것으로 정의됩니다. 2차 이식 실패는 이전에 기능했던 이식편의 손실을 말하며, 그 결과 적어도 두 개의 혈액 세포 계통이 관련된 혈구 감소증이 발생합니다. |
골수 이식 후 100일
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원발성 질환 재발 참가자 수
기간: 골수 이식 후 100일
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원발성 질병 재발은 다음과 같이 정의됩니다: 개선 기간 후 질병 또는 질병의 징후 및 증상이 다시 나타나는 것.
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골수 이식 후 100일
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호중구 생착까지의 중간 일수
기간: 연구 완료까지 평균 최대 100일
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호중구 생착은 호중구 수(절대 호중구 수)가 500 세포/mm3(0.5 x 10^9/L) 이상인 연속 3일 중 첫날로 정의됩니다.
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연구 완료까지 평균 최대 100일
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혈소판 생착까지의 중간 일수
기간: 연구 완료까지 평균 최대 100일
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혈소판 생착은 일반적으로 혈소판 수가 >20 × 10^9/L 이상이고 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 하지 않는 것으로 정의됩니다.
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연구 완료까지 평균 최대 100일
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SLCO1B1 유전자형 평가
기간: 기준선
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SLCO1B1 유전자는 스타틴을 포함한 약물을 간으로 수송하는 단백질 유기 음이온 수송 폴리펩티드 1B1(OATP1B1)을 만드는 것을 암호화합니다.
연구에 등록한 환자는 전체 스타틴 청소율에 어떤 영향을 미치는지 확인하기 위해 기준선에서 전혈 샘플에서 SLCO1B1 유전자형 분석을 수행합니다.
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기준선
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혈장 내 스핑고신-1-인산(S1P) 수치 측정
기간: 입원일부터 골수 이식 후 35일까지 매주
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S1P 수준은 질량 분석법을 사용하여 매주 간격으로 측정됩니다.
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입원일부터 골수 이식 후 35일까지 매주
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투약 계획을 준수한 참가자 수
기간: 연구 완료까지, 골수이식 후 평균 35일
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지질 프로필은 콜레스테롤, 트리글리세리드, 고밀도 지단백질(HDL) 및 저밀도 지단백질(LDL) 측정을 포함하는 혈액 검사입니다.
콜레스테롤 수치를 모니터링하는 일상적인 검사입니다.
프라바스타틴은 콜레스테롤 생성을 감소시킵니다.
지질 프로필은 프라바스타틴의 첫 번째 투여 전에 측정됩니다.
프라바스타틴의 마지막 투여 후 지질 프로필이 측정됩니다.
총 콜레스테롤 및 LDL 수치의 감소는 약물 순응도에 대한 대리 지표로 사용됩니다.
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연구 완료까지, 골수이식 후 평균 35일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jane Koo, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 27일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2022-0308
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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