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エクソン51スキッピングに適したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるDYNE-251の安全性、忍容性、薬力学、有効性、および薬物動態研究 (DELIVER)

2026年8月8日 更新者：Dyne Therapeutics

エクソン51スキッピングに適したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者に投与されたDYNE-251の安全性、忍容性、薬力学、有効性、および薬物動態を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照複数用量漸増試験

この研究の主な目的は、エクソン 51 スキッピングの影響を受けやすいデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者に DYNE-251 を複数回静脈内 (IV) 投与した後の筋肉組織の安全性、忍容性、およびジストロフィンタンパク質レベルを評価することです。

この試験は、反復漸増用量（MAD）/プラセボ対照期間（24週間）、非盲検期間（24週間）、長期延長期間（96週間）の3つの期間で構成されています。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

86

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D01 XD99
        • CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA University California of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Shriners Hospitals for Children Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、08412
        • University of UTAH - PPDS
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23219
        • Virginia Commonwealth University
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS2 8BJ
        • Bristol Childrens Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool、Merseyside、イギリス、L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northumberland
      • Newcastle upon Tyne、Northumberland、イギリス、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • イタリア
    • Lazio
      • Rome、Lazio、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Milan、Lombardy、イタリア、20312
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、02145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、カナダ、ON K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona、スペイン、8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー、9000
        • UZ Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • CHR Citadelle
  • 韓国
    • Teugbyeolsi
      • Seoul、Teugbyeolsi、韓国、6351
        • Samsung Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年～16年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセント/同意時の年齢4〜16歳。
  • エクソン51スキッピングの影響を受けやすいエクソン欠失を特徴とする、ジストロフィン遺伝子のDMD変異が確認された男性。
  • 筋生検に適した上肢筋群。
  • ブルック上肢スケール スコア 1 または 2。
  • 歩行可能または歩行不能。 -歩行不能な参加者は、登録前に2年未満歩行不能であった必要があります。
  • -治験薬投与開始前の少なくとも12週間、グルココルチコイドの安定した用量を受ける。
  • -心エコー図で50％以上、または心臓磁気共鳴画像法（MRI）で55％以上の左室駆出率。

除外基準:

  • コントロールされていない臨床症状とうっ血性心不全 (CHF) の徴候。
  • -研究治療開始前の3か月以内のCHFの予防/治療の変更。
  • -治験薬投与開始前の12週間以内の主要な外科的処置の履歴、または研究中の主要な外科的処置の予想。
  • 日中の人工呼吸器補助の要件。
  • パーセント予測 FVC < 40 % (年齢が 7 歳以上の参加者にのみ適用されます)。
  • -ランダム化から12週間以内のエテプリルセン、または代替エクソンスキッピング/ジストロフィン修飾療法の受領。
  • 治験薬投与開始前4ヶ月以内に非エクソンスキッピング治験薬の受領。
  • 遺伝子治療の受付は随時。

他の包含および除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：プラセボ対照の MAD 期間 - DYNE-251
DYNE-251は、24週間にわたって4週間に1回（Q4W）または8週間に1回（Q8W）投与されます。
薬：DYNE-251
点滴による投与
実験的：プラセボ対照の MAD 期間 - プラセボ
プラセボは、24 週間にわたって第 4 週または第 8 週に投与されます。
薬：プラセボ
点滴静注による投与
実験的：Open-Label and Long-Term Extension Period - DYNE-251
DYNE-251 will be administered Q4W or Q8W for up to 288 weeks after participants complete the Placebo-Controlled MAD Period of the study.
薬：DYNE-251
点滴による投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
25週目の筋肉組織のジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25週目
ベースライン、25週目
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Q4WまたはQ8W間隔で投与され、25週目に2回目の生検が行われた参加者では、25週目の筋組織エクソン51スキップレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25 週目
ベースライン、25 週目
Q4WまたはQ8W間隔で投与され、25週目に2回目の生検が行われた参加者の25週目での筋組織のジストロフィン陽性線維（PDPF）パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、25 週目
ベースライン、25 週目
Q8W間隔で投与され、49週目に2回目の生検が行われた参加者について、ウェスタンブロットにより測定された49週目の筋組織におけるジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週目
ベースライン、49 週目
Q8W間隔で投与され、49週目に2回目の生検が実施された参加者では、筋組織エクソン51のベースラインからの変化が49週目にレベルをスキップ
時間枠：ベースライン、49 週目
ベースライン、49 週目
Q8W間隔で投与され、49週目に2回目の生検が行われた参加者の49週目の筋組織PDPFのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、49 週目
ベースライン、49 週目
Change From Baseline in Blood Creatine Kinase (CK) Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q4W or Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 25
時間枠：Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Blood CK Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 49
時間枠：Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score in Ambulatory Participants up to Week 337
時間枠：Baseline, up to Week 337
The NSAA is a 17-item functional scale used to measure functional motor abilities in ambulant participants with DMD and monitor progression of the disease and treatment effects in each of the items. The items are graded on a 3-point scale: 0=unable to achieve independently, 1=modified method but achieves goal with no physical assistance, and 2=normal, no obvious modification of activity. Total score range is 0 to 34.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Time to Rise From Floor in Ambulatory Participants up to Week 337
時間枠：Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in 10-Meter Run/Walk (10MRW) Time in Ambulatory Participants up to Week 337
時間枠：Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Performance Upper Limb (PUL) Scale Version 2.0 Score up to Week 337
時間枠：Baseline, up to Week 337
The PUL scale is a validated tool specifically designed for assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD. It includes an entry item to define the broad starting functional level and 22 items subdivided into 3 areas indicative of upper limb strength as, shoulder level, midlevel, and distal level. The global score is a combination of the 3 areas and ranges from 0 to 42. Lower scores indicate higher disability.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) up to Week 337
時間枠：Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) in Ambulatory Participants up to Week 337
時間枠：Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC0-tlast)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Tissue Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Concentration of DYNE-251 in Muscle Tissue
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Incidence of Antidrug Antibodies (ADAs)
時間枠：Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Dyne Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年8月12日

一次修了 (推定)

2031年9月1日

研究の完了 (推定)

2031年9月1日

試験登録日

最初に提出

2022年8月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月30日

最初の投稿 (実際)

2022年9月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月8日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DYNE251-DMD-201
  • 2023-510351-31-00 (Ctis)
  • ITA 362546 (model PA-000798) (その他の識別子：Health Canada Investigational Testing Authorization (ITA))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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