Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki DYNE-251 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatną na pominięcie eksonu 51 (DELIVER)

8 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Dyne Therapeutics

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę, skuteczność i farmakokinetykę DYNE-251 podawanego uczestnikom z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatną na pominięcie egzonu 51

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i poziomów białka dystrofiny w tkance mięśniowej po wielokrotnych dożylnych (IV) dawkach DYNE-251 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) podatnych na pominięcie eksonu 51.

Badanie składa się z 3 okresów: wielokrotnej dawki rosnącej (MAD) / okresu kontrolowanego placebo (24 tygodnie), okresu otwartej próby (24 tygodnie) i długoterminowego okresu przedłużenia (96 tygodni).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

86

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 02145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR Citadelle
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 XD99
        • CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, ON K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Korea Południowa
    • Teugbyeolsi
      • Seoul, Teugbyeolsi, Korea Południowa, 6351
        • Samsung Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA University California of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospitals for Children Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 08412
        • University of UTAH - PPDS
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20312
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Childrens Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northumberland
      • Newcastle upon Tyne, Northumberland, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 4 do 16 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Samiec z potwierdzoną mutacją DMD w genie dystrofiny charakteryzujący się delecją eksonu podatną na pominięcie eksonu 51.
  • Grupa mięśni kończyny górnej, która jest podatna na biopsję mięśnia.
  • Brooke Upper Extremity Scale 1 lub 2.
  • Ambulatoryjne lub nieambulatoryjne. Uczestnik niechodzący musi być niezdolny do poruszania się przez <2 lata przed rejestracją.
  • Otrzymywanie stabilnej dawki glukokortykoidów przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥50% w badaniu echokardiograficznym lub ≥55% w badaniu rezonansu magnetycznego serca (MRI).

Kryteria wyłączenia:

  • Niekontrolowane objawy kliniczne i podmiotowe zastoinowej niewydolności serca (CHF).
  • Jakakolwiek zmiana w profilaktyce/leczeniu CHF w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  • Historia poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem podawania badanego leku lub oczekiwanie na poważny zabieg chirurgiczny podczas badania.
  • Konieczność dziennej pomocy respiratora.
  • Procent przewidywanego FVC <40% (dotyczy tylko uczestników w wieku ≥7 lat).
  • Otrzymanie eteplirsenu lub alternatywnej terapii z pominięciem egzonu/modyfikacją dystrofiny w ciągu 12 tygodni od randomizacji.
  • Otrzymanie badanego leku bez pomijania egzonu w ciągu 4 miesięcy przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
  • Otrzymanie terapii genowej w dowolnym momencie.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kontrolowany placebo okres MAD – DYNE-251
DYNE-251 będzie podawany raz na 4 tygodnie (co 4 tygodnie) lub raz na 8 tygodni (co 8 tygodni) przez 24 tygodnie.
Lek: DYNE-251
Podawane w infuzji dożylnej
Eksperymentalny: Okres MAD kontrolowany placebo – Placebo
Placebo będzie podawane co 4 tygodnie lub co 8 tygodni przez 24 tygodnie.
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Open-Label and Long-Term Extension Period - DYNE-251
DYNE-251 will be administered Q4W or Q8W for up to 288 weeks after participants complete the Placebo-Controlled MAD Period of the study.
Lek: DYNE-251
Podawane w infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomu białka dystrofiny w tkance mięśniowej w stosunku do wartości wyjściowych w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w eksonie 51 tkanki mięśniowej poziomy pominięcia w 25. tygodniu dla uczestników, którym podawano dawki w odstępach co 4 tyg. lub co 8 tyg., z drugą biopsją wykonaną w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w procentowej zawartości błonnika dystrofino-dodatniego w tkance mięśniowej (PDPF) w 25. tygodniu dla uczestników, którym podawano dawki w odstępach co 4 lub 8 tygodni, z drugą biopsją wykonaną w 25. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 25
Wartość wyjściowa, tydzień 25
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu białka dystrofiny w tkance mięśniowej określona metodą Western Blot w 49. tygodniu dla uczestników, którym podawano dawki w odstępie co 8 tygodni z drugą biopsją wykonaną w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w eksonie 51 tkanki mięśniowej Pominięcie poziomów w 49. tygodniu dla uczestników, którym podawano dawkę w odstępie co 8 tygodni z drugą biopsją wykonaną w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych PDPF w tkance mięśniowej w 49. tygodniu dla uczestników, którym podawano dawkę w odstępie co 8 tygodni z drugą biopsją wykonaną w 49. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Change From Baseline in Blood Creatine Kinase (CK) Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q4W or Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 25
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Blood CK Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 49
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score in Ambulatory Participants up to Week 337
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
The NSAA is a 17-item functional scale used to measure functional motor abilities in ambulant participants with DMD and monitor progression of the disease and treatment effects in each of the items. The items are graded on a 3-point scale: 0=unable to achieve independently, 1=modified method but achieves goal with no physical assistance, and 2=normal, no obvious modification of activity. Total score range is 0 to 34.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Time to Rise From Floor in Ambulatory Participants up to Week 337
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in 10-Meter Run/Walk (10MRW) Time in Ambulatory Participants up to Week 337
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Performance Upper Limb (PUL) Scale Version 2.0 Score up to Week 337
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
The PUL scale is a validated tool specifically designed for assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD. It includes an entry item to define the broad starting functional level and 22 items subdivided into 3 areas indicative of upper limb strength as, shoulder level, midlevel, and distal level. The global score is a combination of the 3 areas and ranges from 0 to 42. Lower scores indicate higher disability.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) up to Week 337
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) in Ambulatory Participants up to Week 337
Ramy czasowe: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC0-tlast)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Tissue Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Concentration of DYNE-251 in Muscle Tissue
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Incidence of Antidrug Antibodies (ADAs)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DYNE251-DMD-201
  • 2023-510351-31-00 (Ctis)
  • ITA 362546 (model PA-000798) (Inny identyfikator: Health Canada Investigational Testing Authorization (ITA))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj