Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DYNE-251:n turvallisuus, siedettävyys, farmakodynaaminen, tehokkuus ja farmakokineettinen tutkimus osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, johon Exon 51 voidaan jättää väliin (DELIVER)

lauantai 8. elokuuta 2026 päivittänyt: Dyne Therapeutics

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moninkertainen nouseva annostutkimus, jossa arvioidaan DYNE-251:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia, joka on altis Exon 51:n ohittamiseen

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja dystrofiiniproteiinitasoja lihaskudoksessa useiden suonensisäisten (IV) DYNE-251-annosten jälkeen osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), joka on altis eksonin 51 ohittamiseen.

Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: usean nousevan annoksen (MAD) / lumelääkekontrolloidun ajanjakson (24 viikkoa), avoimen jakson (24 viikkoa) ja pitkäaikaisen jatkojakson (96 viikkoa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

86

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 02145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR Citadelle
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
  • Etelä -Korea
    • Teugbyeolsi
      • Seoul, Teugbyeolsi, Etelä -Korea, 6351
        • Samsung Medical Center
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D01 XD99
        • CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Milan, Lombardy, Italia, 20312
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, ON K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
        • Bristol Childrens Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northumberland
      • Newcastle upon Tyne, Northumberland, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA University California of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriners Hospitals for Children Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 08412
        • University of UTAH - PPDS
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 4–16 vuotta mukaan lukien tietoisen suostumuksen/suostumuksen ajankohtana.
  • Mies, jolla on vahvistettu DMD-mutaatio dystrofiinigeenissä, jolle on tunnusomaista eksonin deleetio, joka voidaan ohittaa eksoni 51.
  • Yläraajojen lihasryhmä, josta voidaan ottaa lihasbiopsia.
  • Brooken yläraajojen asteikon pisteet 1 tai 2.
  • Ambulatiivinen tai ei-ambulatorinen. Ei-abulatorisen osallistujan on täytynyt olla ei-liikkuja < 2 vuotta ennen ilmoittautumista.
  • Glukokortikoidien vakaa annostus vähintään 12 viikon ajan ennen tutkimuslääkkeen annon aloittamista.
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≥50 % kaikukuvauksella tai ≥55 % sydämen magneettikuvauksella (MRI).

Poissulkemiskriteerit:

  • Kontrolloimattomat kliiniset oireet ja merkit sydämen vajaatoiminnasta (CHF).
  • Muutokset CHF:n ennaltaehkäisyssä/hoidossa 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista.
  • Aiemmat suuret kirurgiset toimenpiteet 12 viikon sisällä ennen tutkimuslääkkeen annon aloittamista tai suuren kirurgisen toimenpiteen odotus tutkimuksen aikana.
  • Päivittäisen hengityslaitteen avun tarve.
  • Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä <40 % (koskee vain osallistujia, joiden ikä on ≥7 vuotta).
  • Eteplirsenin tai vaihtoehtoisen eksonin ohittamista/dystrofiinia modifioivan hoidon vastaanottaminen 12 viikon sisällä satunnaistamisen jälkeen.
  • Kuitti ei-eksonia ohittavan tutkimuslääkkeen 4 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen annon aloittamista.
  • Geeniterapian vastaanotto milloin tahansa.

Muita sisällyttämis- ja poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Plasebokontrolloitu MAD-kausi - DYNE-251
DYNE-251:tä annetaan kerran 4 viikossa (Q4W) tai kerran 8 viikossa (Q8W) 24 viikon ajan.
Lääke: DYNE-251
Annostetaan IV-infuusiona
Kokeellinen: Plasebokontrolloitu MAD-kausi - Placebo
Plaseboa annetaan Q4W tai Q8W 24 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Annostetaan IV-infuusiona
Kokeellinen: Open-Label and Long-Term Extension Period - DYNE-251
DYNE-251 will be administered Q4W or Q8W for up to 288 weeks after participants complete the Placebo-Controlled MAD Period of the study.
Lääke: DYNE-251
Annostetaan IV-infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lihaskudoksen dystrofiiniproteiinitasojen muutos lähtötasosta viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Perustaso, viikko 25
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta lihaskudoksen eksonissa 51, ohitustasot viikolla 25 osallistujille, jotka saivat annoksen Q4W tai Q8W välein, kun toinen biopsia suoritetaan viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötasosta lihaskudosprosentin dystrofiinipositiivisessa kuidussa (PDPF) viikolla 25 osallistujille, jotka saivat annoksen Q4W tai Q8W välein, kun toinen biopsia tehtiin viikolla 25
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 25
Perustaso, viikko 25
Muutos lähtötasosta lihaskudoksen dystrofiiniproteiinin tasossa Western blot -menetelmällä määritettynä viikolla 49 osallistujille, jotka saivat annoksen Q8W-välillä, kun toinen biopsia tehtiin viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Muutos lähtötasosta lihaskudoksen eksonissa 51, ohitustasot viikolla 49 osallistujille, jotka saivat annoksen Q8W välein, kun toinen biopsia tehtiin viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Lihaskudoksen PDPF:n muutos lähtötasosta viikolla 49 osallistujille, jotka saivat annoksen Q8W intervalliin, kun toinen biopsia tehtiin viikolla 49
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Change From Baseline in Blood Creatine Kinase (CK) Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q4W or Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 25
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Blood CK Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 49
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score in Ambulatory Participants up to Week 337
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
The NSAA is a 17-item functional scale used to measure functional motor abilities in ambulant participants with DMD and monitor progression of the disease and treatment effects in each of the items. The items are graded on a 3-point scale: 0=unable to achieve independently, 1=modified method but achieves goal with no physical assistance, and 2=normal, no obvious modification of activity. Total score range is 0 to 34.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Time to Rise From Floor in Ambulatory Participants up to Week 337
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in 10-Meter Run/Walk (10MRW) Time in Ambulatory Participants up to Week 337
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Performance Upper Limb (PUL) Scale Version 2.0 Score up to Week 337
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
The PUL scale is a validated tool specifically designed for assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD. It includes an entry item to define the broad starting functional level and 22 items subdivided into 3 areas indicative of upper limb strength as, shoulder level, midlevel, and distal level. The global score is a combination of the 3 areas and ranges from 0 to 42. Lower scores indicate higher disability.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) up to Week 337
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) in Ambulatory Participants up to Week 337
Aikaikkuna: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC0-tlast)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Tissue Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Concentration of DYNE-251 in Muscle Tissue
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Incidence of Antidrug Antibodies (ADAs)
Aikaikkuna: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dyne Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 12. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 8. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DYNE251-DMD-201
  • 2023-510351-31-00 (Ctis)
  • ITA 362546 (model PA-000798) (Muu tunniste: Health Canada Investigational Testing Authorization (ITA))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa