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Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von DYNE-251 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet sind (DELIVER)

8. August 2026 aktualisiert von: Dyne Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von DYNE-251, das Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie verabreicht wurde, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet sind

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und der Dystrophin-Proteinspiegel im Muskelgewebe nach mehreren intravenösen (IV) Dosen von DYNE-251 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für Exon-51-Skipping geeignet sind.

Die Studie besteht aus 3 Phasen: einer mehrfach ansteigenden Dosis (MAD) / placebokontrollierten Phase (24 Wochen), einer Open-Label-Phase (24 Wochen) und einer langfristigen Verlängerungsphase (96 Wochen).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 02145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 XD99
        • CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Milan, Lombardy, Italien, 20312
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, ON K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
  • Südkorea
    • Teugbyeolsi
      • Seoul, Teugbyeolsi, Südkorea, 6351
        • Samsung Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA University California of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Shriners Hospitals for Children Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224-1334
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 08412
        • University of UTAH - PPDS
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Childrens Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
    • Northumberland
      • Newcastle upon Tyne, Northumberland, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 4 bis einschließlich 16 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Einwilligung.
  • Männchen mit einer bestätigten DMD-Mutation im Dystrophin-Gen, gekennzeichnet durch Exon-Deletion, die für Exon-51-Skipping zugänglich ist.
  • Muskelgruppe der oberen Extremität, die einer Muskelbiopsie zugänglich ist.
  • Brooke Upper Extremity Scale Score von 1 oder 2.
  • Gehfähig oder nicht gehfähig. Ein nicht gehfähiger Teilnehmer muss vor der Anmeldung <2 Jahre lang nicht gehfähig gewesen sein.
  • Erhalt einer stabilen Dosis von Glukokortikoiden für mindestens 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion von ≥50 % mittels Echokardiogramm oder ≥55 % mittels kardialer Magnetresonanztomographie (MRT).

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierte klinische Symptome und Anzeichen einer dekompensierten Herzinsuffizienz (CHF).
  • Jede Änderung der Prophylaxe/Behandlung von CHF innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments oder Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs während der Studie.
  • Bedarf an Beatmungsunterstützung tagsüber.
  • Prozent der vorhergesagten FVC <40 % (gilt nur für Teilnehmer, die ≥7 Jahre alt sind).
  • Erhalt von Eteplirsen oder einer alternativen Exon-Skipping-/Dystrophin-modifizierenden Therapie innerhalb von 12 Wochen nach Randomisierung.
  • Erhalt eines Prüfpräparats ohne Exon-Skipping innerhalb von 4 Monaten vor Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Erhalt der Gentherapie zu jeder Zeit.

Es können andere Ein- und Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebokontrollierte MAD-Periode – DYNE-251
DYNE-251 wird über 24 Wochen einmal alle 4 Wochen (Q4W) oder einmal alle 8 Wochen (Q8W) verabreicht.
Arzneimittel: DYNE-251
Wird durch intravenöse Infusion verabreicht
Experimental: Placebokontrollierte MAD-Periode – Placebo
Placebo wird über 24 Wochen Q4W oder Q8W verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Open-Label and Long-Term Extension Period - DYNE-251
DYNE-251 will be administered Q4W or Q8W for up to 288 weeks after participants complete the Placebo-Controlled MAD Period of the study.
Arzneimittel: DYNE-251
Wird durch intravenöse Infusion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Dystrophin-Proteinspiegel im Muskelgewebe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 25
Baseline, Woche 25
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Exon 51-Skipping-Werte des Muskelgewebes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25 für Teilnehmer, die im Q4W- oder Q8W-Intervall dosiert wurden, wobei in Woche 25 eine zweite Biopsie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 25
Ausgangswert, Woche 25
Änderung des Muskelgewebeanteils an Dystrophin-positiver Faser (PDPF) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 25 für Teilnehmer, denen im Q4W- oder Q8W-Intervall eine Dosis verabreicht wurde, wobei in Woche 25 eine zweite Biopsie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 25
Ausgangswert, Woche 25
Änderung des Dystrophin-Proteinspiegels im Muskelgewebe gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot in Woche 49 für Teilnehmer, denen im Q8W-Intervall eine Dosis verabreicht wurde, wobei in Woche 49 eine zweite Biopsie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
Ausgangswert, Woche 49
Änderung der Exon 51-Skipping-Werte des Muskelgewebes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 49 für Teilnehmer, die im Q8W-Intervall dosiert wurden, wobei in Woche 49 eine zweite Biopsie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
Ausgangswert, Woche 49
Veränderung des Muskelgewebe-PDPF gegenüber dem Ausgangswert in Woche 49 für Teilnehmer, die im Q8W-Intervall dosiert wurden, wobei in Woche 49 eine zweite Biopsie durchgeführt wurde
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
Ausgangswert, Woche 49
Change From Baseline in Blood Creatine Kinase (CK) Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q4W or Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 25
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Blood CK Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 49
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score in Ambulatory Participants up to Week 337
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
The NSAA is a 17-item functional scale used to measure functional motor abilities in ambulant participants with DMD and monitor progression of the disease and treatment effects in each of the items. The items are graded on a 3-point scale: 0=unable to achieve independently, 1=modified method but achieves goal with no physical assistance, and 2=normal, no obvious modification of activity. Total score range is 0 to 34.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Time to Rise From Floor in Ambulatory Participants up to Week 337
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in 10-Meter Run/Walk (10MRW) Time in Ambulatory Participants up to Week 337
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Performance Upper Limb (PUL) Scale Version 2.0 Score up to Week 337
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
The PUL scale is a validated tool specifically designed for assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD. It includes an entry item to define the broad starting functional level and 22 items subdivided into 3 areas indicative of upper limb strength as, shoulder level, midlevel, and distal level. The global score is a combination of the 3 areas and ranges from 0 to 42. Lower scores indicate higher disability.
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) up to Week 337
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) in Ambulatory Participants up to Week 337
Zeitfenster: Baseline, up to Week 337
Baseline, up to Week 337
Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC0-tlast)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Tissue Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Concentration of DYNE-251 in Muscle Tissue
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337
Incidence of Antidrug Antibodies (ADAs)
Zeitfenster: Through study completion, up to Week 337
Through study completion, up to Week 337

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DYNE251-DMD-201
  • 2023-510351-31-00 (Ctis)
  • ITA 362546 (model PA-000798) (Andere Kennung: Health Canada Investigational Testing Authorization (ITA))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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