Exon 51 Skipping이 가능한 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 DYNE-251의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학 연구 (DELIVER)
2026년 8월 8일 업데이트: Dyne Therapeutics
엑손 51 건너뛰기에 순응하는 듀시엔느 근이영양증 환자에게 투여된 DYNE-251의 안전성, 내약성, 약력학, 효능 및 약동학을 평가하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 상승 용량 연구
이 연구의 주요 목적은 엑손 51 스키핑이 가능한 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 DYNE-251의 다중 정맥(IV) 투여 후 근육 조직의 안전성, 내약성 및 디스트로핀 단백질 수준을 평가하는 것입니다.
이 연구는 3가지 기간으로 구성됩니다: MAD(다중 상승 용량)/위약 대조 기간(24주), 공개 라벨 기간(24주) 및 장기 연장 기간(96주).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
86
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Teugbyeolsi
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Seoul, Teugbyeolsi, 대한민국, 6351
- Samsung Medical Center
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- University of California San Diego
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA University California of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- UMass Memorial Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Shriners Hospitals for Children Portland
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224-1334
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 08412
- University of UTAH - PPDS
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Ghent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Liège, 벨기에, 4000
- CHR Citadelle
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Barcelona, 스페인, 8025
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona, 스페인, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
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Dublin, 아일랜드, D01 XD99
- CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8BJ
- Bristol Childrens Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, 영국, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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Northumberland
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Newcastle upon Tyne, Northumberland, 영국, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20312
- Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
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Ottawa, Ontario, 캐나다, ON K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 02145
- Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의/동의 시점에 4~16세.
- 엑손 51 건너뛰기에 적합한 엑손 결실을 특징으로 하는 디스트로핀 유전자에서 DMD 돌연변이가 확인된 남성.
- 근육 생검이 가능한 상지 근육군.
- Brooke Upper Extremity Scale 점수 1 또는 2.
- 보행 또는 비보행. 비보행 참가자는 등록 전 2년 미만 동안 비보행이어야 합니다.
- 연구 약물 투여 시작 전 적어도 12주 동안 안정한 투여량의 글루코코르티코이드를 받는 것.
- 심초음파에서 ≥50% 또는 심장 자기 공명 영상(MRI)에서 ≥55%의 좌심실 박출률.
제외 기준:
- 울혈성 심부전(CHF)의 조절되지 않는 임상 증상 및 징후.
- 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 CHF에 대한 예방/치료의 모든 변경.
- 연구 약물 투여 시작 전 12주 이내에 주요 수술의 이력 또는 연구 동안 주요 수술의 예상.
- 주간 인공 호흡기 지원 요구 사항.
- 퍼센트 예측 FVC <40%(7세 이상의 참가자에게만 적용됨).
- 무작위 배정 12주 이내에 에테플러센 또는 대안적 엑손 건너뛰기/디스트로핀 조절 요법의 수령.
- 연구 약물 투여 시작 전 4개월 이내에 비엑손 건너뛰기 연구 약물을 수령함.
- 언제든지 유전자 치료를 받을 수 있습니다.
기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약 대조 MAD 기간 - DYNE-251
DYNE-251은 24주 동안 4주에 한 번(Q4W) 또는 8주에 한 번(Q8W) 투여됩니다.
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IV 주입으로 관리
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실험적: 위약 대조 MAD 기간 - 위약
위약은 24주에 걸쳐 4주 또는 8주 동안 투여됩니다.
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IV 주입으로 관리
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실험적: Open-Label and Long-Term Extension Period - DYNE-251
DYNE-251 will be administered Q4W or Q8W for up to 288 weeks after participants complete the Placebo-Controlled MAD Period of the study.
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IV 주입으로 관리
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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25주차 근육 조직의 디스트로핀 단백질 수치 기준선에서 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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25주차에 두 번째 생검을 실시한 후 Q4W 또는 Q8W 간격으로 투여받은 참가자의 경우 25주차에 근육 조직 Exon 51 건너뛰기 수준의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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25주차에 두 번째 생검을 실시한 후 Q4W 또는 Q8W 간격으로 투여받은 참가자의 경우 25주차 근육 조직 % 디스트로핀 양성 섬유질(PDPF)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 25주차
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기준선, 25주차
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49주차에 수행된 두 번째 생검과 Q8W 간격으로 투여된 참가자에 대해 49주차 웨스턴 블롯으로 측정한 근육 조직의 디스트로핀 단백질 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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49주차에 두 번째 생검을 수행하고 Q8W 간격으로 투여받은 참가자의 경우 49주차에 근육 조직 엑손 51 건너뛰기 수준의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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49주차에 두 번째 생검을 실시한 후 Q8W 간격으로 투여받은 참가자의 49주차 근육 조직 PDPF 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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Change From Baseline in Blood Creatine Kinase (CK) Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q4W or Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 25
기간: Baseline, up to Week 337
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in Blood CK Levels up to Week 337 For Participants Dosed at Q8W Interval With a Second Biopsy Performed at Week 49
기간: Baseline, up to Week 337
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score in Ambulatory Participants up to Week 337
기간: Baseline, up to Week 337
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The NSAA is a 17-item functional scale used to measure functional motor abilities in ambulant participants with DMD and monitor progression of the disease and treatment effects in each of the items.
The items are graded on a 3-point scale: 0=unable to achieve independently, 1=modified method but achieves goal with no physical assistance, and 2=normal, no obvious modification of activity.
Total score range is 0 to 34.
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in Time to Rise From Floor in Ambulatory Participants up to Week 337
기간: Baseline, up to Week 337
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in 10-Meter Run/Walk (10MRW) Time in Ambulatory Participants up to Week 337
기간: Baseline, up to Week 337
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in Performance Upper Limb (PUL) Scale Version 2.0 Score up to Week 337
기간: Baseline, up to Week 337
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The PUL scale is a validated tool specifically designed for assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD.
It includes an entry item to define the broad starting functional level and 22 items subdivided into 3 areas indicative of upper limb strength as, shoulder level, midlevel, and distal level.
The global score is a combination of the 3 areas and ranges from 0 to 42.
Lower scores indicate higher disability.
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) up to Week 337
기간: Baseline, up to Week 337
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Baseline, up to Week 337
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Change From Baseline in Stride Velocity 95th Centile (SV95C) in Ambulatory Participants up to Week 337
기간: Baseline, up to Week 337
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Baseline, up to Week 337
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Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (Cmax)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Time to Maximum Observed Plasma Drug Concentration of DYNE-251 (tmax)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Area Under the Plasma Drug Concentration-Time Curve From Time 0 to the Last Quantifiable Concentration of DYNE-251 in Plasma (AUC0-tlast)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Area Under the Plasma Drug Concentration Versus Time Curve From Time 0 (Dosing) Extrapolated to Time Infinity of DYNE-251 (AUC∞)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Apparent Terminal Phase Elimination Rate Constant of DYNE-251 in Plasma (λz)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Apparent Terminal Elimination Half-Life of DYNE-251 in Plasma (t½)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Total Body Clearance (CL) of DYNE-251
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Volume of Distribution at the Terminal Phase of DYNE-251 in Plasma (Vz)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Volume of Distribution at Steady State of DYNE-251 in Plasma (Vss)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Tissue Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer (PMO) Concentration of DYNE-251 in Muscle Tissue
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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Incidence of Antidrug Antibodies (ADAs)
기간: Through study completion, up to Week 337
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Through study completion, up to Week 337
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 12일
기본 완료 (추정된)
2031년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 30일
처음 게시됨 (실제)
2022년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DYNE251-DMD-201
- 2023-510351-31-00 (씨티스)
- ITA 362546 (model PA-000798) (기타 식별자: Health Canada Investigational Testing Authorization (ITA))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .