嚢胞性線維症（CF）の成人患者における嚢胞性線維症膜コンダクタンスレギュレーター（CFTR）モジュレーター療法の実際の有効性と安全性
2022年8月30日 更新者：Stefanie Vincken、Universitair Ziekenhuis Brussel
嚢胞性線維症の成人患者におけるCFTRモジュレーター療法の実際の有効性と安全性
この試験では、安全性（副作用と薬物相互作用）と有効性（肺機能検査の進化、慢性細菌性気道感染症、生活の質、内分泌および外分泌膵臓機能）に関する実際のデータが嚢胞性成人で収集されます。線維症 (pwCF) は、この治療の開始後 2 年まで elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) の対象となります。
調査の概要
詳細な説明
PwCFグループA：ETIに適格なCFTRモジュレーターナイーブpwCF（年齢とCFTR遺伝子型に基づく）
PwCF グループ B: すでに CFTR 調節療法を受けている pwCF (すなわち. ivacaftor-lumacaftor または ivacaftor-tezacaftor) と ETI への切り替え。
両方のグループの患者は、次の検査を受けます。
- 身体検査（体重含む）
- 現在および最近の薬物使用（膵酵素の投与量を含む）および急性呼吸器増悪の既往歴
- スパイオメトリー、複数回の呼気洗浄検査、呼気一酸化窒素分画を含む肺機能検査
- 採血：肝機能検査、クレアチンキナーゼ、アルブミン、PT、赤血球数、白血球数、血小板数
- 喀痰・咳嗽綿棒採取
- 糞便エラスターゼ測定
- 嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) アンケート
- 患者健康アンケート-9 (PHQ-9) アンケート
- 全般性不安障害-7 (GAD-7) アンケート
- 副鼻腔結果テスト-22 (SNOT-22) アンケート
これらは、ベースライン (ETI の開始前、ETI の開始と同じ日) で実行され、その後は 3 か月ごと (+/- 7 日) に実行されます。 血液サンプルは、ETI の開始から 14 (+/- 7 日) 日後にも実施されます (安全のため)。 糞便エラスターゼ測定は、患者の医療記録で利用できない場合、ベースラインでのみ実行され、ETI の開始からわずか 6 か月後に実行されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
85
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Stefanie Vincken, M.D.
- 電話番号：+32 2 477 68 41
- メール：stefanie.vincken@uzbrussel.be
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- 電話番号：+32 2 477 68 41
- メール：eef.vanderhelst@uzbrussel.be
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ETIの対象となる（つまり ベルギーの償還基準に基づく 18 歳以上および CFTR 遺伝子型 F508del/any)
除外基準:
- 肺機能検査を行うことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：ETI
CFTRモジュレーターナイーブであるpwCFと、以前にCFTRモジュレーターで処理されたpwCF（つまり
tezacaftor-ivacaftor または lumacaftor-ivacaftor) は、標準治療の検査と、この試験に関連する検査を受けます (つまり、
CFQ-R、PHQ-9、GAD-7、SNOT-22アンケート、糞便エラスターゼ測定）
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上記参照
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1 秒間の強制呼気量の予測率 (ppFEV1)
時間枠：2年
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2年
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肺クリアランス指数 (LCI)
時間枠：2年
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2年
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一酸化窒素（FeNO）の部分排泄
時間枠：2年
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2年
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CFQ-Rアンケート
時間枠：2年
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2年
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糞便エラスターゼ (糞便 1 グラムあたりのマイクログラム)
時間枠：2年
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膵臓機能の代理測定として、CFTR 調節治療の開始前と開始後 6 か月の糞便中のエラスターゼ (膵臓酵素) の濃度
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2年
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治療関連の有害事象を経験した参加者の数
時間枠：2年
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2年
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年間急性増悪率
時間枠：2年
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2年
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体格指数 (BMI)
時間枠：2年
|
2年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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SNOT-22アンケート
時間枠：2年
|
2年
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GAD-7アンケート
時間枠：2年
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2年
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PHQ-9アンケート
時間枠：2年
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2年
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喀痰または咳止め綿サンプルの好気性培養
時間枠：2年
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2年
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膵酵素補充療法の投与量
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2022年9月1日
一次修了 (予想される)
2024年12月31日
研究の完了 (予想される)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2022年8月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月30日
最初の投稿 (実際)
2022年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月30日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。