Rzeczywista skuteczność i bezpieczeństwo terapii modulatorem przewodnictwa przezbłonowego (CFTR) mukowiscydozy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą (CF)
30 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Rzeczywista skuteczność i bezpieczeństwo terapii modulatorem CFTR u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą
W tym badaniu zostaną zebrane rzeczywiste dane dotyczące bezpieczeństwa (działania niepożądane i interakcje leków) i skuteczności (ewolucja testów czynnościowych płuc, przewlekłe bakteryjne zakażenie dróg oddechowych, jakość życia oraz endo- i zewnątrzwydzielnicza czynność trzustki) u dorosłych osób z torbielowatym zwłóknienie (pwCF) kwalifikujące się do leczenia eleksakaftorem-tezakaftorem-iwakaftorem (ETI) do 2 lat po rozpoczęciu tej terapii.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
PwCF grupa A: pwCF nieleczony modulatorem CFTR kwalifikujący się do ETI (na podstawie wieku i genotypu CFTR)
PwCF grupa B: pwCF już w trakcie terapii modulującej CFTR (tj. ivacaftor-lumacaftor lub ivacaftor-tezacaftor) i przejście na ETI.
Pacjenci w obu grupach zostaną poddani następującym badaniom:
- Badanie fizykalne (w tym waga)
- Wywiad dotyczący aktualnego i niedawnego stosowania leków (w tym dawkowania enzymów trzustkowych) oraz ostrych zaostrzeń układu oddechowego
- Badanie funkcji płuc, w tym spiometria, wielokrotne badanie wymywania oddechu i frakcjonowany wydychany tlenek azotu
- Pobieranie krwi: testy czynnościowe wątroby, kinaza kreatynowa, albumina, PT, liczba krwinek czerwonych i białych, liczba płytek krwi
- Pobieranie wymazu z plwociny/kaszlu
- pomiar elastazy w kale
- Zrewidowany kwestionariusz dotyczący mukowiscydozy (CFQ-R).
- Kwestionariusz zdrowia pacjenta-9 (PHQ-9).
- Kwestionariusz ogólnego zaburzenia lękowego-7 (GAD-7).
- Kwestionariusz testu zatokowo-nosowego-22 (SNOT-22).
Będą one wykonywane na początku badania (przed rozpoczęciem ETI, w tym samym dniu rozpoczęcia ETI), a następnie co 3 miesiące (+/- 7 dni). Próbka krwi zostanie również pobrana 14 (+/- 7 dni) dni po rozpoczęciu ETI (dla bezpieczeństwa). Pomiar elastazy w kale zostanie przeprowadzony tylko na początku badania, jeśli nie jest dostępny w dokumentacji medycznej pacjenta, i tylko 6 miesięcy po rozpoczęciu ETI.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
85
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Stefanie Vincken, M.D.
- Numer telefonu: +32 2 477 68 41
- E-mail: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Numer telefonu: +32 2 477 68 41
- E-mail: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- kwalifikujące się do ETI (tj. wiek powyżej 18 lat i genotyp CFTR F508del/any) na podstawie kryteriów refundacji w Belgii
Kryteria wyłączenia:
- niemożność wykonania badania czynności płuc
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: ETI
pwCF, które nie były wcześniej leczone modulatorem CFTR i pwCF wcześniej leczone modulatorem CFTR (tj.
tezacaftor-ivacaftor lub lumacaftor-ivacaftor) zostaną poddani standardowym badaniom, jak również badaniom w ramach tego badania (tj.
kwestionariusze CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 i SNOT-22, pomiar elastazy w kale)
|
por. powyżej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
Wskaźnik klirensu płucnego (LCI)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
Frakcyjne wydalanie tlenku azotu (FeNO)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
Kwestionariusz CFQ-R
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
elastaza kałowa (mikrogramy na gram kału)
Ramy czasowe: 2 lata
|
stężenie elastazy (enzymu trzustkowego) w kale przed i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia modulującego CFTR, jako miara zastępcza funkcji trzustki
|
2 lata
|
|
liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
roczny wskaźnik ostrych zaostrzeń
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Kwestionariusz SNOT-22
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Kwestionariusz GAD-7
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Kwestionariusz PHQ-9
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
hodowla tlenowa na próbce plwociny lub wymazu z kaszlu
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
dawkowanie terapii zastępczej enzymami trzustkowymi
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 września 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
31 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
31 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 sierpnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 sierpnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 września 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 września 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 sierpnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BUN1432021000472
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .