Efficacia e sicurezza nel mondo reale della terapia con modulatore del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) in pazienti adulti con fibrosi cistica (FC)
30 agosto 2022 aggiornato da: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Efficacia e sicurezza nel mondo reale della terapia con modulatore CFTR in pazienti adulti con fibrosi cistica
In questo studio verranno raccolti dati reali sulla sicurezza (effetti collaterali e interazioni farmacologiche) e sull'efficacia (evoluzione dei test di funzionalità polmonare, infezione batterica cronica delle vie aeree, qualità della vita e funzione pancreatica endo ed esocrina) in persone adulte con cistica fibrosi (pwCF) idonei per elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) fino a 2 anni dopo l'inizio di questa terapia.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gruppo PwCF A: pwCF naive al modulatore CFTR idoneo per ETI (in base all'età e al genotipo CFTR)
PwCF gruppo B: pwCF già in terapia modulante CFTR (es. ivacaftor-lumacaftor o ivacaftor-tezacaftor) e passaggio a ETI.
I pazienti di entrambi i gruppi saranno sottoposti a questi esami:
- Esame fisico (compreso il peso)
- Anamnesi per l'uso attuale e recente di farmaci (incluso il dosaggio degli enzimi pancreatici) e per le riacutizzazioni respiratorie acute
- Test di funzionalità polmonare tra cui spiometria, test di washout multiplo e ossido nitrico espirato frazionato
- Prelievo di sangue: test di funzionalità epatica, creatina chinasi, albumina, PT, conta dei globuli rossi e bianchi, conta delle piastrine
- Campionamento di espettorato/tampone per la tosse
- misurazione dell'elastasi fecale
- Questionario rivisto sul questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R).
- Questionario sulla salute del paziente-9 (PHQ-9).
- Questionario sul disturbo d'ansia generale-7 (GAD-7).
- Questionario Sino-nasal outcome test-22 (SNOT-22).
Questi verranno eseguiti al basale (prima dell'inizio dell'ETI, lo stesso giorno di inizio dell'ETI) e successivamente ogni 3 mesi (+/- 7 giorni). Verrà inoltre eseguito un prelievo di sangue 14 (+/- 7 giorni) giorni dopo l'inizio dell'ETI (per motivi di sicurezza). La misurazione dell'elastasi fecale verrà eseguita solo al basale se non disponibile nella cartella clinica del paziente e solo 6 mesi dopo l'inizio dell'ETI.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
85
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Stefanie Vincken, M.D.
- Numero di telefono: +32 2 477 68 41
- Email: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Numero di telefono: +32 2 477 68 41
- Email: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- idoneo per l'ETI (ad es. età superiore a 18 anni e genotipo CFTR F508del/any) in base ai criteri di rimborso in Belgio
Criteri di esclusione:
- incapacità di eseguire test di funzionalità polmonare
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: ETI
pwCF che sono modulatori CFTR naive e pwCF precedentemente trattati con un modulatore CFTR (cioè
tezacaftor-ivacaftor o lumacaftor-ivacaftor) saranno sottoposti a esami standard di cura nonché a esami nel contesto di questo studio (ad es.
questionari CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 e SNOT-22, misurazione dell'elastasi fecale)
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cfr supra
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Indice di clearance polmonare (LCI)
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Escrezione frazionata di ossido nitrico (FeNO)
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Questionario CFQ-R
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
|
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elastasi fecale (microgrammi per grammo di feci)
Lasso di tempo: 2 anni
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la concentrazione di elastasi (un enzima pancreatico) nelle feci prima e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento modulante CFTR, come misura surrogata per la funzione pancreatica
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2 anni
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la quantità di partecipanti che hanno manifestato un evento avverso correlato al trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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tasso annuo di riacutizzazioni acute
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
|
|
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indice di massa corporea (IMC)
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Questionario SNOT-22
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
Questionario GAD-7
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
|
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Questionario PHQ-9
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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|
coltura aerobica su campione di espettorato o tampone per la tosse
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
|
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dosaggio della terapia sostitutiva con enzimi pancreatici
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 settembre 2022
Completamento primario (Anticipato)
31 dicembre 2024
Completamento dello studio (Anticipato)
31 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 agosto 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
2 settembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 settembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 agosto 2022
Ultimo verificato
1 agosto 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BUN1432021000472
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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