Kystisen fibroosin todellista tehokkuutta ja turvallisuutta Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulaattoriterapia aikuispotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF)
tiistai 30. elokuuta 2022 päivittänyt: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
CFTR-modulaattorihoidon todellinen tehokkuus ja turvallisuus aikuispotilailla, joilla on kystinen fibroosi
Tässä tutkimuksessa kerätään todellista tietoa turvallisuudesta (sivuvaikutukset ja lääkkeiden yhteisvaikutukset) ja tehosta (keuhkojen toimintatestien kehitys, krooninen bakteeri-hengitysteiden infektio, elämänlaatu sekä endo- ja eksokriininen haiman toiminta) aikuisilla, joilla on kystinen sairaus. fibroosi (pwCF), joka on kelvollinen eleksakaftori-tezakaftori-ivakaftoriin (ETI) 2 vuoden ajan tämän hoidon aloittamisesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
PwCF-ryhmä A: CFTR-modulaattoria käyttämätön pwCF, joka on kelvollinen ETI:hen (iän ja CFTR-genotyypin perusteella)
PwCF-ryhmä B: pwCF on jo CFTR-moduloivassa hoidossa (ts. ivakaftori-lumakaftori tai ivakaftori-tezakaftori) ja siirtyminen ETI:hen.
Molempien ryhmien potilaat käyvät läpi seuraavat tutkimukset:
- Fyysinen tarkastus (mukaan lukien paino)
- Anamneesi nykyisestä ja viimeaikaisesta lääkityksen käytöstä (mukaan lukien haimaentsyymien annostelu) ja akuuteista hengitysteiden pahenemisvaiheista
- Keuhkojen toiminnan testaus, mukaan lukien spiometria, usean hengityksen huuhtoutumistesti ja fraktioitu uloshengitetty typpioksidi
- Verinäytteet: maksan toimintakokeet, kreatiinikinaasi, albumiini, PT, puna- ja valkosolujen määrä, verihiutaleiden määrä
- Näytteenotto ysköstä/yskästä
- ulosteen elastaasimittaus
- Kystisen fibroosin kyselylomake, tarkistettu (CFQ-R).
- Potilaan terveyskysely-9 (PHQ-9) kyselylomake
- Yleinen ahdistuneisuushäiriö-7 (GAD-7) kyselylomake
- Sino-nasaalinen tulostesti-22 (SNOT-22) kyselylomake
Nämä suoritetaan lähtötilanteessa (ennen ETI:n alkua, samana ETI:n alkamispäivänä) ja sen jälkeen 3 kuukauden välein (+/- 7 päivää). Verinäyte otetaan myös 14 (+/- 7 päivää) päivää ETI:n alkamisen jälkeen (turvallisuuden vuoksi). Ulosteen elastaasimittaus suoritetaan vain lähtötilanteessa, jos sitä ei ole saatavilla potilaan sairauskertomuksessa, ja vasta 6 kuukautta ETI:n alkamisen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
85
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Stefanie Vincken, M.D.
- Puhelinnumero: +32 2 477 68 41
- Sähköposti: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Puhelinnumero: +32 2 477 68 41
- Sähköposti: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- oikeutettu ETI:hen (ts. ikä yli 18 vuotta ja CFTR-genotyyppi F508del/any) Belgian korvauskriteerien perusteella
Poissulkemiskriteerit:
- kyvyttömyys suorittaa keuhkojen toimintakokeita
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: ETI
pwCF, jotka ovat naiiveja CFTR-modulaattorista ja pwCF, joka on aiemmin käsitelty CFTR-modulaattorilla (ts.
tezakaftori-ivakaftori tai lumakaftori-ivakaftori) käyvät läpi hoidon standarditutkimukset sekä tutkimukset tämän tutkimuksen yhteydessä (ts.
CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 ja SNOT-22 kyselylomakkeet, ulosteen elastaasimittaus)
|
vrt. supra
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
prosentuaalinen ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Typpioksidin (FeNO) jakeittainen erittyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
CFQ-R kyselylomake
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
ulosteen elastaasi (mikrogrammaa ulostegrammaa kohti)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
elastaasin (haimaentsyymi) pitoisuus ulosteessa ennen ja 6 kuukautta sen jälkeen CFTR-moduloivan hoidon aloittamisen korvikemittana haiman toiminnalle
|
2 vuotta
|
|
hoitoon liittyvän haittatapahtuman kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
vuotuinen akuutti pahenemisaste
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
SNOT-22 kyselylomake
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
GAD-7 kyselylomake
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
PHQ-9 kyselylomake
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
aerobinen viljelmä yskös- tai yskävanupuikkonäytteestä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
haiman entsyymikorvaushoidon annostus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Torstai 1. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 2. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BUN1432021000472
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .