Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Verklig effektivitet och säkerhet för cystisk fibros Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulatorterapi hos vuxna patienter med cystisk fibros (CF)

30 augusti 2022 uppdaterad av: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel

Verklig effekt och säkerhet för CFTR-modulatorterapi hos vuxna patienter med cystisk fibros

I denna studie kommer verkliga data om säkerhet (biverkningar och läkemedelsinteraktioner) och effekt (utveckling av lungfunktionstestning, kronisk bakteriell luftvägsinfektion, livskvalitet och endo- och exokrin pankreasfunktion) att samlas in hos vuxna personer med cystisk fibros (pwCF) kvalificerad för elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) fram till 2 år efter starten av denna behandling.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PwCF-grupp A: CFTR-modulator-naiv pwCF kvalificerad för ETI (baserat på ålder och CFTR-genotyp)

PwCF grupp B: pwCF redan på CFTR-modulerande terapi (dvs. ivacaftor-lumacaftor eller ivacaftor-tezacaftor) och byter till ETI.

Patienter i båda grupperna kommer att genomgå dessa undersökningar:

  • Fysisk undersökning (inklusive vikt)
  • Anamnes för aktuell och nyligen använda medicinering (inklusive dosering av pankreasenzymer) och för akuta respiratoriska exacerbationer
  • Lungfunktionstestning inklusive spiometri, multipel utandningstestning och fraktionerad utandad kväveoxid
  • Blodprov: leverfunktionstester, kreatinkinas, albumin, PT, antal röda och vita blodkroppar, antal blodplättar
  • Provtagning av sputum/hostpinne
  • mätning av fekal elastas
  • Enkätreviderad (CFQ-R) frågeformulär för cystisk fibros
  • Patienthälsa frågeformulär-9 (PHQ-9) frågeformulär
  • Allmänt ångestsyndrom-7 (GAD-7) frågeformulär
  • Sino-nasalt utfall test-22 (SNOT-22) frågeformulär

Dessa kommer att utföras vid baslinjen (före starten av ETI, samma dag som ETI startar), och var tredje månad (+/- 7 dagar) därefter. Ett blodprov kommer också att tas 14 (+/- 7 dagar) dagar efter start av ETI (för säkerhets skull). Fekal elastasmätning kommer endast att utföras vid baslinjen om det inte finns tillgängligt i patientens journal, och endast 6 månader efter start av ETI.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

85

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • kvalificerad för ETI (dvs. ålder över 18 år och CFTR genotyp F508del/any) baserat på ersättningskriterier i Belgien

Exklusions kriterier:

  • oförmåga att utföra lungfunktionstestning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: ETI
pwCF som är CFTR-modulatornaiva och pwCF som tidigare behandlats med en CFTR-modulator (dvs. tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor) kommer att genomgå standardundersökningar såväl som undersökningar inom ramen för denna prövning (dvs. CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 och SNOT-22 frågeformulär, mätning av fekal elastas)
Diagnostiskt test: CFQ-R frågeformulär, SNOT-22 frågeformulär, mätning av fekal elastas
jfr ovan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
procent förutspådd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: 2 år
2 år
Lungclearance index (LCI)
Tidsram: 2 år
2 år
Fraktionerad utsöndring av kväveoxid (FeNO)
Tidsram: 2 år
2 år
CFQ-R frågeformulär
Tidsram: 2 år
2 år
fekalt elastas (mikrogram per gram avföring)
Tidsram: 2 år
koncentrationen av elastas (ett pankreasenzym) i avföring före och 6 månader efter start av CFTR-modulerande behandling, som ett surrogatmått för pankreasfunktion
2 år
antalet deltagare som upplever en behandlingsrelaterad biverkning
Tidsram: 2 år
2 år
årlig akut exacerbationsfrekvens
Tidsram: 2 år
2 år
body mass index (BMI)
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
SNOT-22 frågeformulär
Tidsram: 2 år
2 år
GAD-7 frågeformulär
Tidsram: 2 år
2 år
PHQ-9 frågeformulär
Tidsram: 2 år
2 år
aerob odling på sputum eller hostprov
Tidsram: 2 år
2 år
dosering av pankreasenzymersättningsterapi
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 september 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2024

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

2 september 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BUN1432021000472

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera