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Efficacité et innocuité dans le monde réel de la thérapie modulatrice du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) de la fibrose kystique chez les patients adultes atteints de fibrose kystique (FK)

30 août 2022 mis à jour par: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel

Efficacité et innocuité dans le monde réel de la thérapie par modulateur CFTR chez les patients adultes atteints de fibrose kystique

Dans cet essai, des données réelles sur l'innocuité (effets secondaires et interactions médicamenteuses) et l'efficacité (évolution des tests de la fonction pulmonaire, infection bactérienne chronique des voies respiratoires, qualité de vie et fonction pancréatique endocrinienne et exocrine) seront recueillies chez des personnes adultes atteintes d'infection kystique. fibrose (PwCF) éligible à l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) jusqu'à 2 ans après le début de cette thérapie.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

PwCF groupe A : CFTR-naïf de modulateur éligible pour ETI (basé sur l'âge et le génotype CFTR)

PwCF groupe B : pwCF déjà sous traitement modulant CFTR (c.-à-d. ivacaftor-lumacaftor ou ivacaftor-tezacaftor) et passage à ETI.

Les patients des deux groupes subiront ces examens :

  • Examen physique (y compris le poids)
  • Anamnèse pour l'utilisation actuelle et récente de médicaments (y compris le dosage des enzymes pancréatiques) et pour les exacerbations respiratoires aiguës
  • Tests de la fonction pulmonaire, y compris la spirométrie, les tests de lavage respiratoire multiple et l'oxyde nitrique expiré fractionné
  • Prélèvement sanguin : tests de la fonction hépatique, créatine kinase, albumine, TP, numération des globules rouges et blancs, numération plaquettaire
  • Échantillonnage d'expectoration/de toux
  • mesure de l'élastase fécale
  • Questionnaire révisé sur le questionnaire sur la fibrose kystique (CFQ-R)
  • Questionnaire sur la santé du patient-9 (PHQ-9)
  • Questionnaire sur le trouble anxieux général 7 (GAD-7)
  • Questionnaire du test de résultat sino-nasal-22 (SNOT-22)

Celles-ci seront effectuées au départ (avant le début de l'ETI, le jour même du début de l'ETI) et tous les 3 mois (+/- 7 jours) par la suite. Une prise de sang sera également réalisée 14 (+/- 7 jours) jours après le début de l'ITE (par sécurité). La mesure de l'élastase fécale ne sera effectuée qu'au départ si elle n'est pas disponible dans le dossier médical du patient, et seulement 6 mois après le début de l'IET.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

85

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • éligible à l'ETI (c'est-à-dire âge supérieur à 18 ans et génotype CFTR F508del/any) sur la base des critères de remboursement en Belgique

Critère d'exclusion:

  • incapacité à effectuer des tests de la fonction pulmonaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: ETI
pwCF qui sont naïfs de modulateur CFTR et pwCF précédemment traités avec un modulateur CFTR (c'est-à-dire tezacaftor-ivacaftor ou lumacaftor-ivacaftor) subiront des examens de référence ainsi que des examens dans le cadre de cet essai (c.-à-d. Questionnaires CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 et SNOT-22, mesure de l'élastase fécale)
Test diagnostique: Questionnaire CFQ-R, questionnaire SNOT-22, mesure de l'élastase fécale
cf supra

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
pourcentage du volume expiratoire maximal prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: 2 années
2 années
Indice de clairance pulmonaire (ICL)
Délai: 2 années
2 années
Excrétion fractionnée d'oxyde nitrique (FeNO)
Délai: 2 années
2 années
Questionnaire CFQ-R
Délai: 2 années
2 années
élastase fécale (microgramme par gramme de matières fécales)
Délai: 2 années
la concentration d'élastase (une enzyme pancréatique) dans les matières fécales avant et 6 mois après le début du traitement modulant le CFTR, comme mesure de substitution de la fonction pancréatique
2 années
le nombre de participants subissant un événement indésirable lié au traitement
Délai: 2 années
2 années
taux annuel d'exacerbations aiguës
Délai: 2 années
2 années
indice de masse corporelle (IMC)
Délai: 2 années
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Questionnaire SNOT-22
Délai: 2 années
2 années
Questionnaire GAD-7
Délai: 2 années
2 années
Questionnaire PHQ-9
Délai: 2 années
2 années
culture aérobie sur un échantillon d'expectoration ou d'écouvillon de toux
Délai: 2 années
2 années
posologie de la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Universitair Ziekenhuis Brussel

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 août 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2022

Première publication (Réel)

2 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BUN1432021000472

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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