Реальная эффективность и безопасность терапии модулятором трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) при кистозном фиброзе у взрослых пациентов с кистозным фиброзом (МВ)
30 августа 2022 г. обновлено: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Реальная эффективность и безопасность модуляторной терапии CFTR у взрослых пациентов с кистозным фиброзом
В этом испытании будут собраны реальные данные о безопасности (побочные эффекты и лекарственные взаимодействия) и эффективности (эволюция тестирования функции легких, хроническая бактериальная инфекция дыхательных путей, качество жизни и эндо- и экзокринная функция поджелудочной железы) у взрослых людей с кистозной болезнью. фиброз (pwCF), подходящий для элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор (ETI) в течение 2 лет после начала этой терапии.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Группа A PwCF: pwCF, не получавшие модулятора CFTR, подходящие для ETI (в зависимости от возраста и генотипа CFTR)
Группа B PwCF: pwCF уже находится на терапии, модулирующей CFTR (т.е. ивакафтор-люмакафтор или ивакафтор-тезакафтор) и переход на ЭТИ.
Пациенты обеих групп будут проходить следующие обследования:
- Физикальное обследование (включая вес)
- Анамнез текущего и недавнего приема лекарственных препаратов (в т.ч. дозы панкреатических ферментов) и острых респираторных обострений
- Тестирование функции легких, включая спирометрию, тест на множественное вымывание дыхания и фракционное определение оксида азота в выдыхаемом воздухе
- Забор крови: функциональные пробы печени, креатинкиназа, альбумин, протромбиновое время, количество эритроцитов и лейкоцитов, количество тромбоцитов
- Забор мокроты/мазка от кашля
- измерение фекальной эластазы
- Пересмотренный опросник по муковисцидозу (CFQ-R)
- Анкета здоровья пациента-9 (PHQ-9)
- Опросник общего тревожного расстройства-7 (GAD-7)
- Анкета синоназального исходного теста-22 (SNOT-22)
Они будут проводиться на исходном уровне (до начала ETI, в тот же день начала ETI), а затем каждые 3 месяца (+/- 7 дней). Образец крови также будет взят через 14 (+/- 7 дней) дней после начала ETI (в целях безопасности). Измерение фекальной эластазы будет проводиться только на исходном уровне, если это не указано в медицинской карте пациента, и только через 6 месяцев после начала ETI.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
85
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Stefanie Vincken, M.D.
- Номер телефона: +32 2 477 68 41
- Электронная почта: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Номер телефона: +32 2 477 68 41
- Электронная почта: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- право на ETI (т.е. возраст старше 18 лет и генотип CFTR F508del/любой) на основании критериев возмещения в Бельгии
Критерий исключения:
- невозможность выполнить тестирование функции легких
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: ЭТИ
pwCF, которые не используют модулятор CFTR, и pwCF, ранее обработанные модулятором CFTR (т.е.
tezacaftor-ivacaftor или lumacaftor-ivacaftor) будут проходить стандартные обследования, а также обследования в контексте этого исследования (т.е.
опросники CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 и SNOT-22, измерение фекальной эластазы)
|
см. выше
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Индекс легочного клиренса (LCI)
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Фракционная экскреция оксида азота (FeNO)
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Анкета CFQ-R
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
фекальная эластаза (микрограмм на грамм фекалий)
Временное ограничение: 2 года
|
концентрация эластазы (фермента поджелудочной железы) в кале до и через 6 месяцев после начала лечения, модулирующего CFTR, в качестве суррогатного показателя функции поджелудочной железы
|
2 года
|
|
количество участников, испытывающих нежелательные явления, связанные с лечением
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
ежегодная частота острых обострений
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
индекс массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Анкета СНОТ-22
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Анкета GAD-7
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
Анкета PHQ-9
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
аэробная культура в образце мокроты или мазка от кашля
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
дозировка заместительной терапии ферментами поджелудочной железы
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 сентября 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 августа 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 сентября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 сентября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 августа 2022 г.
Последняя проверка
1 августа 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BUN1432021000472
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .