囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂治疗成人囊性纤维化 (CF) 患者的真实疗效和安全性
2022年8月30日 更新者：Stefanie Vincken、Universitair Ziekenhuis Brussel
CFTR 调节剂治疗成年囊性纤维化患者的真实疗效和安全性
在这项试验中，将在患有囊性胰腺炎的成年人中收集有关安全性（副作用和药物相互作用）和有效性（肺功能测试的演变、慢性细菌性气道感染、生活质量以及内分泌和外分泌胰腺功能）的真实世界数据符合 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) 资格的纤维化 (pwCF) 直至开始该疗法后 2 年。
研究概览
详细说明
PwCF A 组：符合 ETI 条件的 CFTR-modulator-naive pwCF（基于年龄和 CFTR 基因型）
PwCF B 组：pwCF 已经在进行 CFTR 调节治疗（即 ivacaftor-lumacaftor 或 ivacaftor-tezacaftor）并切换到 ETI。
两组患者都将接受这些检查：
- 身体检查（包括体重）
- 当前和近期药物使用（包括胰酶剂量）和急性呼吸恶化的病历
- 肺功能测试，包括肺活量测定、多次呼吸冲洗测试和呼出一氧化氮分数
- 采血：肝功能检查、肌酸激酶、白蛋白、PT、红白细胞计数、血小板计数
- 痰液/咳嗽拭子取样
- 粪便弹性蛋白酶测量
- 囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 问卷
- 患者健康问卷 9 (PHQ-9) 问卷
- 广泛性焦虑症 7 (GAD-7) 问卷
- 中鼻结果测试 22 (SNOT-22) 问卷
这些将在基线时（在 ETI 开始之前，在 ETI 开始的同一天）进行，此后每 3 个月（+/- 7 天）进行一次。 血样也将在 ETI 开始后 14（+/- 7 天）天进行（为了安全）。 如果患者的医疗记录中没有，并且仅在 ETI 开始后 6 个月，粪便弹性蛋白酶测量将仅在基线时进行。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
85
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Stefanie Vincken, M.D.
- 电话号码：+32 2 477 68 41
- 邮箱：stefanie.vincken@uzbrussel.be
研究联系人备份
- 姓名：Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- 电话号码：+32 2 477 68 41
- 邮箱：eef.vanderhelst@uzbrussel.be
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有资格获得 ETI（即 年龄超过 18 岁且 CFTR 基因型 F508del/any) 基于比利时的报销标准
排除标准：
- 无法进行肺功能测试
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：ETI
pwCF 是 CFTR 调制器幼稚的和 pwCF 以前用 CFTR 调制器处理过（即
tezacaftor-ivacaftor 或 lumacaftor-ivacaftor）将接受标准护理检查以及本试验背景下的检查（即
CFQ-R、PHQ-9、GAD-7 和 SNOT-22 问卷，粪便弹性蛋白酶测量）
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参见上文
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1 秒内预测的用力呼气量百分比 (ppFEV1)
大体时间：2年
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2年
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肺清除率指数 (LCI)
大体时间：2年
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2年
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一氧化氮 (FeNO) 的排泄分数
大体时间：2年
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2年
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CFQ-R问卷
大体时间：2年
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2年
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粪便弹性蛋白酶（微克/克粪便）
大体时间：2年
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CFTR 调节治疗开始前和开始后 6 个月粪便中弹性蛋白酶（一种胰腺酶）的浓度，作为胰腺功能的替代指标
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2年
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经历治疗相关不良事件的参与者数量
大体时间：2年
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2年
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年急性加重率
大体时间：2年
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2年
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体重指数（BMI）
大体时间：2年
|
2年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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SNOT-22 问卷
大体时间：2年
|
2年
|
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GAD-7问卷
大体时间：2年
|
2年
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PHQ-9问卷
大体时间：2年
|
2年
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痰液或咳嗽拭子样本需氧培养
大体时间：2年
|
2年
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|
胰酶替代疗法的剂量
大体时间：2年
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年9月1日
初级完成 (预期的)
2024年12月31日
研究完成 (预期的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2022年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月30日
首次发布 (实际的)
2022年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月30日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
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