Eficacia y seguridad en el mundo real de la terapia moduladora del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) en pacientes adultos con fibrosis quística (FQ)
30 de agosto de 2022 actualizado por: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Eficacia y seguridad en el mundo real de la terapia moduladora de CFTR en pacientes adultos con fibrosis quística
En este ensayo, se recopilarán datos del mundo real sobre la seguridad (efectos secundarios e interacciones medicamentosas) y la eficacia (evolución de las pruebas de función pulmonar, infección bacteriana crónica de las vías respiratorias, calidad de vida y función pancreática endocrina y exocrina) en personas adultas con cáncer quístico. fibrosis (pwCF) elegibles para elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) hasta 2 años después del inicio de esta terapia.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
PwCF grupo A: pwCF sin experiencia con modulador de CFTR elegible para ETI (según la edad y el genotipo de CFTR)
PwCF grupo B: pwCF que ya está en terapia moduladora de CFTR (es decir, ivacaftor-lumacaftor o ivacaftor-tezacaftor) y cambio a ETI.
Los pacientes de ambos grupos se someterán a estos exámenes:
- Examen físico (incluyendo peso)
- Anamnesis para el uso actual y reciente de medicamentos (incluida la dosis de enzimas pancreáticas) y para las exacerbaciones respiratorias agudas
- Pruebas de función pulmonar que incluyen espiometría, pruebas de lavado de respiración múltiple y óxido nítrico exhalado fraccionado
- Toma de muestras de sangre: pruebas de función hepática, creatina quinasa, albúmina, PT, recuento de glóbulos rojos y blancos, recuento de plaquetas
- Muestreo de esputo/hisopo de tos
- medición de elastasa fecal
- Cuestionario revisado de fibrosis quística (CFQ-R)
- Cuestionario de salud del paciente-9 (PHQ-9) cuestionario
- Cuestionario de trastorno de ansiedad general-7 (GAD-7)
- Cuestionario de prueba de resultado sino-nasal-22 (SNOT-22)
Estos se realizarán al inicio (antes del inicio de la ETI, el mismo día del inicio de la ETI) y cada 3 meses (+/- 7 días) a partir de entonces. También se realizará una muestra de sangre 14 (+/- 7 días) días después del inicio de ETI (por seguridad). La medición de la elastasa fecal solo se realizará al inicio si no está disponible en el historial médico del paciente, y solo 6 meses después del inicio de la ETI.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
85
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Stefanie Vincken, M.D.
- Número de teléfono: +32 2 477 68 41
- Correo electrónico: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Número de teléfono: +32 2 477 68 41
- Correo electrónico: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- elegible para ETI (es decir, edad mayor de 18 años y genotipo CFTR F508del/any) basado en criterios de reembolso en Bélgica
Criterio de exclusión:
- incapacidad para realizar pruebas de función pulmonar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: ETI
pwCF que no tienen modulador CFTR y pwCF tratados previamente con un modulador CFTR (es decir,
tezacaftor-ivacaftor o lumacaftor-ivacaftor) se someterán a exámenes estándar de atención, así como a exámenes en el contexto de este ensayo (es decir,
Cuestionarios CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 y SNOT-22, medición de elastasa fecal)
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ver arriba
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Índice de depuración pulmonar (LCI)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Excreción fraccionada de óxido nítrico (FeNO)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Cuestionario CFQ-R
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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elastasa fecal (microgramos por gramo de heces)
Periodo de tiempo: 2 años
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la concentración de elastasa (una enzima pancreática) en las heces antes y 6 meses después del inicio del tratamiento modulador de CFTR, como medida sustituta de la función pancreática
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2 años
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la cantidad de participantes que experimentaron un evento adverso relacionado con el tratamiento
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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tasa anual de exacerbaciones agudas
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cuestionario SNOT-22
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Cuestionario GAD-7
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
|
|
Cuestionario PHQ-9
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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cultivo aeróbico en esputo o muestra de hisopo para la tos
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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dosis de terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de septiembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
31 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
2 de septiembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BUN1432021000472
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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