Eficácia e segurança no mundo real da terapia moduladora do regulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR) em pacientes adultos com fibrose cística (FC)
30 de agosto de 2022 atualizado por: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Eficácia e segurança no mundo real da terapia moduladora de CFTR em pacientes adultos com fibrose cística
Neste estudo, dados do mundo real sobre segurança (efeitos colaterais e interações medicamentosas) e eficácia (evolução dos testes de função pulmonar, infecção bacteriana crônica das vias aéreas, qualidade de vida e função endócrina e exócrina do pâncreas) serão coletados em adultos com cística fibrose (pwCF) elegíveis para elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) até 2 anos após o início desta terapia.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
PwCF grupo A: CFTR-modulador-ingênuo pwCF elegível para ETI (com base na idade e genótipo CFTR)
PwCF grupo B: pwCF já em terapia moduladora de CFTR (ou seja, ivacaftor-lumacaftor ou ivacaftor-tezacaftor) e mudança para ETI.
Os pacientes de ambos os grupos serão submetidos a estes exames:
- Exame físico (incluindo peso)
- Anamnese para uso atual e recente de medicamentos (incluindo dosagem de enzimas pancreáticas) e para exacerbações respiratórias agudas
- Teste de função pulmonar, incluindo espirometria, teste de lavagem respiratória múltipla e óxido nítrico exalado fracionado
- Amostragem de sangue: testes de função hepática, creatina quinase, albumina, PT, contagem de glóbulos vermelhos e brancos, contagem de plaquetas
- Amostragem de swab de escarro/tosse
- medida de elastase fecal
- Questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R)
- Questionário de saúde do paciente-9 (PHQ-9) questionário
- Questionário de transtorno de ansiedade geral-7 (GAD-7)
- Questionário de resultado sino-nasal-22 (SNOT-22)
Estes serão realizados na linha de base (antes do início da ETI, no mesmo dia do início da ETI) e a cada 3 meses (+/- 7 dias) a partir de então. Uma amostra de sangue também será realizada 14 (+/- 7 dias) dias após o início da ETI (por segurança). A medição da elastase fecal só será realizada no início do estudo se não estiver disponível no prontuário do paciente e apenas 6 meses após o início da IET.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
85
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Stefanie Vincken, M.D.
- Número de telefone: +32 2 477 68 41
- E-mail: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Estude backup de contato
- Nome: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Número de telefone: +32 2 477 68 41
- E-mail: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- elegível para ETI (ou seja, idade acima de 18 anos e genótipo CFTR F508del/qualquer) com base em critérios de reembolso na Bélgica
Critério de exclusão:
- incapacidade de realizar testes de função pulmonar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: ETI
pwCF que são virgens de modulador de CFTR e pwCF previamente tratados com um modulador de CFTR (ou seja,
tezacaftor-ivacaftor ou lumacaftor-ivacaftor) serão submetidos a exames padrão de atendimento, bem como exames no contexto deste estudo (ou seja,
questionários CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 e SNOT-22, medição de elastase fecal)
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cf supra
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Índice de depuração pulmonar (LCI)
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Excreção fracionada de óxido nítrico (FeNO)
Prazo: 2 anos
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2 anos
|
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Questionário CFQ-R
Prazo: 2 anos
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2 anos
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elastase fecal (micrograma por grama de fezes)
Prazo: 2 anos
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a concentração de elastase (uma enzima pancreática) nas fezes antes e 6 meses após o início do tratamento modulador do CFTR, como medida substituta da função pancreática
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2 anos
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|
a quantidade de participantes experimentando um evento adverso relacionado ao tratamento
Prazo: 2 anos
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2 anos
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taxa anual de exacerbação aguda
Prazo: 2 anos
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2 anos
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|
índice de massa corporal (IMC)
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Questionário SNOT-22
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
|
Questionário GAD-7
Prazo: 2 anos
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2 anos
|
|
Questionário PHQ-9
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
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cultura aeróbica em amostra de escarro ou swab de tosse
Prazo: 2 anos
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2 anos
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|
dosagem de terapia de reposição enzimática pancreática
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de setembro de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
2 de setembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BUN1432021000472
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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