Praktische Wirksamkeit und Sicherheit der CFTR-Modulatortherapie (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose (CF)
30. August 2022 aktualisiert von: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Praktische Wirksamkeit und Sicherheit der CFTR-Modulatortherapie bei erwachsenen Patienten mit zystischer Fibrose
In dieser Studie werden reale Daten zur Sicherheit (Nebenwirkungen und Wechselwirkungen mit Medikamenten) und Wirksamkeit (Entwicklung von Lungenfunktionstests, chronische bakterielle Atemwegsinfektion, Lebensqualität und endo- und exokrine Pankreasfunktion) bei erwachsenen Menschen mit Zysten gesammelt Fibrose (pwCF), die für Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) bis zu 2 Jahre nach Beginn dieser Therapie in Frage kommen.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
PwCF-Gruppe A: CFTR-Modulator-naive PwCF, die für ETI geeignet sind (basierend auf Alter und CFTR-Genotyp)
PwCF-Gruppe B: PwCF bereits unter CFTR-modulierender Therapie (d. h. Ivacaftor-Lumacaftor oder Ivacaftor-Tezacaftor) und Umstellung auf ETI.
Patienten in beiden Gruppen werden diesen Untersuchungen unterzogen:
- Körperliche Untersuchung (einschließlich Gewicht)
- Anamnese für aktuelle und kürzliche Medikamenteneinnahme (einschließlich Dosierung von Pankreasenzymen) und für akute respiratorische Exazerbationen
- Lungenfunktionstests, einschließlich Spiometrie, multipler Atemauswaschungstest und fraktioniertem ausgeatmetem Stickstoffmonoxid
- Blutentnahme: Leberfunktionstests, Kreatinkinase, Albumin, PT, Zählung der roten und weißen Blutkörperchen, Thrombozytenzahl
- Sputum-/Hustenabstrichentnahme
- fäkale Elastasemessung
- Überarbeiteter Fragebogen zur zystischen Fibrose (CFQ-R).
- Patienten-Gesundheitsfragebogen-9 (PHQ-9) Fragebogen
- Fragebogen zur allgemeinen Angststörung-7 (GAD-7).
- Sino-nasaler Outcome-Test-22 (SNOT-22) Fragebogen
Diese werden zu Studienbeginn (vor Beginn des ETI, am selben Tag des Beginns des ETI) und danach alle 3 Monate (+/- 7 Tage) durchgeführt. Eine Blutprobe wird auch 14 (+/- 7 Tage) Tage nach Beginn der ETI (aus Sicherheitsgründen) durchgeführt. Die Messung der fäkalen Elastase wird nur zu Studienbeginn durchgeführt, wenn dies nicht in der Krankenakte des Patienten enthalten ist, und nur 6 Monate nach Beginn der ETI.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
85
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Stefanie Vincken, M.D.
- Telefonnummer: +32 2 477 68 41
- E-Mail: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Telefonnummer: +32 2 477 68 41
- E-Mail: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- berechtigt für ETI (d.h. Alter über 18 Jahre und CFTR-Genotyp F508del/beliebig) basierend auf den Erstattungskriterien in Belgien
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit, Lungenfunktionstests durchzuführen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: ETI
pwCF, die CFTR-Modulator-naiv sind, und pwCF, die zuvor mit einem CFTR-Modulator behandelt wurden (d. h.
Tezacaftor-Ivacaftor oder Lumacaftor-Ivacaftor) werden Standard-of-Care-Untersuchungen sowie Untersuchungen im Rahmen dieser Studie unterzogen (d. h.
Fragebögen CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 und SNOT-22, Messung der fäkalen Elastase)
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vgl. oben
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozent vorhergesagtes forciertes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Lungenclearance-Index (LCI)
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Fraktionierte Ausscheidung von Stickstoffmonoxid (FeNO)
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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CFQ-R-Fragebogen
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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fäkale Elastase (Mikrogramm pro Gramm Stuhl)
Zeitfenster: 2 Jahre
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die Konzentration von Elastase (einem Pankreasenzym) im Stuhl vor und 6 Monate nach Beginn einer CFTR-modulierenden Behandlung als Surrogatmaß für die Pankreasfunktion
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2 Jahre
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die Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auftritt
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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jährliche akute Exazerbationsrate
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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SNOT-22-Fragebogen
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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GAD-7-Fragebogen
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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PHQ-9-Fragebogen
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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aerobe Kultur auf Sputum- oder Hustenabstrichprobe
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Dosierung der Pankreasenzymersatztherapie
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. September 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
31. Dezember 2024
Studienabschluss (Voraussichtlich)
31. Dezember 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. August 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
30. August 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
2. September 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. September 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. August 2022
Zuletzt verifiziert
1. August 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BUN1432021000472
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen