Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkelighed og sikkerhed ved cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulatorterapi hos voksne patienter med cystisk fibrose (CF)

30. august 2022 opdateret af: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel

Virkelighed og sikkerhed af CFTR-modulatorterapi hos voksne patienter med cystisk fibrose

I dette forsøg vil virkelige verden data om sikkerhed (bivirkninger og medicininteraktioner) og effektivitet (udvikling af lungefunktionstestning, kronisk bakteriel luftvejsinfektion, livskvalitet og endo- og eksokrin pancreasfunktion) blive indsamlet hos voksne mennesker med cystisk fibrose (pwCF) kvalificeret til elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) indtil 2 år efter starten af ​​denne behandling.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PwCF-gruppe A: CFTR-modulator-naiv pwCF kvalificeret til ETI (baseret på alder og CFTR-genotype)

PwCF gruppe B: pwCF allerede i CFTR-modulerende terapi (dvs. ivacaftor-lumacaftor eller ivacaftor-tezacaftor) og skifte til ETI.

Patienter i begge grupper vil gennemgå disse undersøgelser:

  • Fysisk undersøgelse (inklusive vægt)
  • Anamnese for nuværende og nyere medicinbrug (inklusive dosering af bugspytkirtelenzymer) og for akutte respiratoriske eksacerbationer
  • Lungefunktionstestning inklusive spiometri, test af flere udåndingsudvaskninger og fraktioneret udåndet nitrogenoxid
  • Blodprøver: leverfunktionsprøver, kreatinkinase, albumin, PT, antal røde og hvide blodlegemer, antal blodplader
  • Sputum/hosteprøvetagning
  • fækal elastasemåling
  • Cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) spørgeskema
  • Patientsundhedsspørgeskema-9 (PHQ-9) spørgeskema
  • Generel angstlidelse-7 (GAD-7) spørgeskema
  • Sino-nasal udfald test-22 (SNOT-22) spørgeskema

Disse vil blive udført ved baseline (før start af ETI, samme dag som start af ETI), og hver 3. måned (+/- 7 dage) derefter. Der vil også blive taget en blodprøve 14 (+/- 7 dage) dage efter start af ETI (for sikkerheds skyld). Fækal elastasemåling vil kun blive udført ved baseline, hvis den ikke er tilgængelig i patientens journal, og kun 6 måneder efter start af ETI.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

85

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • berettiget til ETI (dvs. alder over 18 år og CFTR genotype F508del/enhver) baseret på refusionskriterier i Belgien

Ekskluderingskriterier:

  • manglende evne til at udføre lungefunktionstest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: ETI
pwCF som er CFTR-modulator naive og pwCF tidligere behandlet med en CFTR-modulator (dvs. tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor) vil gennemgå standard-of-care undersøgelser såvel som undersøgelser i forbindelse med dette forsøg (dvs. CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 og SNOT-22 spørgeskemaer, fækal elastasemåling)
Diagnostisk test: CFQ-R spørgeskema, SNOT-22 spørgeskema, fækal elastasemåling
jf ovenfor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: 2 år
2 år
Lungeclearance index (LCI)
Tidsramme: 2 år
2 år
Fraktioneret udskillelse af nitrogenoxid (FeNO)
Tidsramme: 2 år
2 år
CFQ-R spørgeskema
Tidsramme: 2 år
2 år
fækal elastase (mikrogram pr. gram afføring)
Tidsramme: 2 år
koncentrationen af ​​elastase (et bugspytkirtelenzym) i fæces før og 6 måneder efter start af CFTR-modulerende behandling, som et surrogatmål for bugspytkirtelfunktionen
2 år
mængden af ​​deltagere, der oplever en behandlingsrelateret uønsket hændelse
Tidsramme: 2 år
2 år
årlig akut eksacerbationsrate
Tidsramme: 2 år
2 år
kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
SNOT-22 spørgeskema
Tidsramme: 2 år
2 år
GAD-7 spørgeskema
Tidsramme: 2 år
2 år
PHQ-9 spørgeskema
Tidsramme: 2 år
2 år
aerob kultur på sputum eller hosteprøve
Tidsramme: 2 år
2 år
dosering af pancreas enzymerstatningsterapi
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. september 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2024

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2022

Først opslået (Faktiske)

2. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BUN1432021000472

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner