Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Virkelig effekt og sikkerhet for cystisk fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulatorterapi hos voksne pasienter med cystisk fibrose (CF)

30. august 2022 oppdatert av: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel

Virkelig effekt og sikkerhet ved CFTR-modulatorterapi hos voksne pasienter med cystisk fibrose

I denne studien vil virkelige data om sikkerhet (bivirkninger og medisininteraksjoner) og effekt (utvikling av lungefunksjonstesting, kronisk bakteriell luftveisinfeksjon, livskvalitet og endo- og eksokrin bukspyttkjertelfunksjon) samles inn hos voksne mennesker med cystisk fibrose (pwCF) kvalifisert for elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) inntil 2 år etter starten av denne behandlingen.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PwCF-gruppe A: CFTR-modulator-naiv pwCF kvalifisert for ETI (basert på alder og CFTR-genotype)

PwCF-gruppe B: pwCF allerede på CFTR-modulerende terapi (dvs. ivacaftor-lumacaftor eller ivacaftor-tezacaftor) og bytte til ETI.

Pasienter i begge grupper vil gjennomgå disse undersøkelsene:

  • Fysisk undersøkelse (inkludert vekt)
  • Anamnese for nåværende og nylig medisinbruk (inkludert dosering av bukspyttkjertelenzymer) og for akutte respiratoriske eksaserbasjoner
  • Lungefunksjonstesting inkludert spiometri, multippel pusteutvaskingstesting og fraksjonert utåndet nitrogenoksid
  • Blodprøvetaking: leverfunksjonstester, kreatinkinase, albumin, PT, antall røde og hvite blodlegemer, antall blodplater
  • Sputum/hosteprøvetaking
  • fekal elastasemåling
  • Cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) spørreskjema
  • Pasienthelsespørreskjema-9 (PHQ-9) spørreskjema
  • Generell angstlidelse-7 (GAD-7) spørreskjema
  • Sino-nasal utfall test-22 (SNOT-22) spørreskjema

Disse vil bli utført ved baseline (før starten av ETI, samme dag som ETI starter), og hver 3. måned (+/- 7 dager) deretter. En blodprøve vil også bli tatt 14 (+/- 7 dager) dager etter start av ETI (for sikkerhets skyld). Fekal elastasemåling vil kun utføres ved baseline hvis ikke tilgjengelig i pasientens journal, og kun 6 måneder etter start av ETI.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

85

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • kvalifisert for ETI (dvs. alder over 18 år og CFTR genotype F508del/any) basert på refusjonskriterier i Belgia

Ekskluderingskriterier:

  • manglende evne til å utføre lungefunksjonstesting

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: ETI
pwCF som er CFTR-modulator naive og pwCF tidligere behandlet med en CFTR-modulator (dvs. tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor) vil gjennomgå standardundersøkelser så vel som undersøkelser i forbindelse med denne utprøvingen (dvs. CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 og SNOT-22 spørreskjemaer, måling av fekal elastase)
Diagnostisk test: CFQ-R spørreskjema, SNOT-22 spørreskjema, fekal elastasemåling
jf ovenfor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: 2 år
2 år
Lungeclearance index (LCI)
Tidsramme: 2 år
2 år
Fraksjonert utskillelse av nitrogenoksid (FeNO)
Tidsramme: 2 år
2 år
CFQ-R spørreskjema
Tidsramme: 2 år
2 år
fekal elastase (mikrogram per gram avføring)
Tidsramme: 2 år
konsentrasjonen av elastase (et bukspyttkjertelenzym) i avføring før og 6 måneder etter start av CFTR-modulerende behandling, som et surrogatmål for bukspyttkjertelfunksjonen
2 år
antall deltakere som opplever en behandlingsrelatert uønsket hendelse
Tidsramme: 2 år
2 år
årlig akutt eksaserbasjonsrate
Tidsramme: 2 år
2 år
kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
SNOT-22 spørreskjema
Tidsramme: 2 år
2 år
GAD-7 spørreskjema
Tidsramme: 2 år
2 år
PHQ-9 spørreskjema
Tidsramme: 2 år
2 år
aerob kultur på sputum eller hosteprøve
Tidsramme: 2 år
2 år
dosering av bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. september 2022

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2024

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

2. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BUN1432021000472

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere