Real-world werkzaamheid en veiligheid van cystic fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) modulatortherapie bij volwassen patiënten met cystic fibrosis (CF)
30 augustus 2022 bijgewerkt door: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Real-world werkzaamheid en veiligheid van CFTR-modulatortherapie bij volwassen patiënten met cystische fibrose
In deze studie zullen real-world gegevens over de veiligheid (bijwerkingen en medicatie-interacties) en werkzaamheid (evolutie van longfunctietesten, chronische bacteriële luchtweginfectie, kwaliteit van leven en endo- en exocriene pancreasfunctie) worden verzameld bij volwassen mensen met cysteuze fibrose (pwCF) in aanmerking voor elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) tot 2 jaar na de start van deze therapie.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
PwCF-groep A: CFTR-modulator-naïeve pwCF komt in aanmerking voor ETI (op basis van leeftijd en CFTR-genotype)
PwCF-groep B: pwCF al op CFTR-modulerende therapie (d.w.z. ivacaftor-lumacaftor of ivacaftor-tezacaftor) en overstappen op ETI.
Patiënten in beide groepen ondergaan deze onderzoeken:
- Lichamelijk onderzoek (inclusief gewicht)
- Anamnese voor huidig en recent medicatiegebruik (inclusief dosering pancreasenzymen) en voor acute respiratoire exacerbaties
- Longfunctietesten inclusief spiometrie, meervoudige ademspoeltesten en fractioneel uitgeademd stikstofmonoxide
- Bloedafname: leverfunctietesten, creatinekinase, albumine, PT, aantal rode en witte bloedcellen, aantal bloedplaatjes
- Afname van sputum/hoeststaafje
- fecale elastase meting
- Cystic fibrosis vragenlijst herziene (CFQ-R) vragenlijst
- Patiëntgezondheid vragenlijst-9 (PHQ-9) vragenlijst
- Algemene angststoornis-7 (GAD-7) vragenlijst
- Sino-nasale uitkomsttest-22 (SNOT-22) vragenlijst
Deze worden uitgevoerd bij baseline (vóór de start van ETI, op dezelfde dag van start van ETI), en daarna elke 3 maanden (+/- 7 dagen). 14 (+/- 7 dagen) dagen na de start van de ETI zal ook een bloedstaal worden genomen (voor de veiligheid). Meting van fecaal elastase wordt alleen bij baseline uitgevoerd als deze niet beschikbaar is in het medisch dossier van de patiënt, en slechts 6 maanden na de start van de ETI.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
85
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Stefanie Vincken, M.D.
- Telefoonnummer: +32 2 477 68 41
- E-mail: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Studie Contact Back-up
- Naam: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Telefoonnummer: +32 2 477 68 41
- E-mail: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- in aanmerking komen voor ETI (d.w.z. leeftijd ouder dan 18 jaar en CFTR genotype F508del/any) op basis van terugbetalingscriteria in België
Uitsluitingscriteria:
- onvermogen om longfunctietesten uit te voeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: ETI
pwCF die CFTR-modulator-naïef zijn en pwCF die eerder zijn behandeld met een CFTR-modulator (d.w.z.
tezacaftor-ivacaftor of lumacaftor-ivacaftor) zullen standaardonderzoeken ondergaan, evenals onderzoeken in het kader van deze studie (d.w.z.
CFQ-R-, PHQ-9-, GAD-7- en SNOT-22-vragenlijsten, meting van fecaal elastase)
|
vgl. supra
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
Longklaringsindex (LCI)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
Fractionele uitscheiding van stikstofmonoxide (FeNO)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
CFQ-R-vragenlijst
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
fecaal elastase (microgram per gram ontlasting)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
de concentratie van elastase (een pancreasenzym) in de ontlasting voor en 6 maanden na de start van de CFTR-modulerende behandeling, als surrogaatmaat voor de pancreasfunctie
|
2 jaar
|
|
het aantal deelnemers dat een aan de behandeling gerelateerde bijwerking ervaart
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
jaarlijkse acute exacerbatie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
lichaamsmassa-index (BMI)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
SNOT-22 vragenlijst
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
GAD-7 vragenlijst
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
PHQ-9 vragenlijst
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
aerobe kweek op sputum of hoeststaafje
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
dosering van pancreasenzymvervangende therapie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 september 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
31 december 2024
Studie voltooiing (Verwacht)
31 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 augustus 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 augustus 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 september 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 september 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BUN1432021000472
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .