Skutečná účinnost a bezpečnost terapie modulátorem transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) u dospělých pacientů s cystickou fibrózou (CF)
30. srpna 2022 aktualizováno: Stefanie Vincken, Universitair Ziekenhuis Brussel
Skutečná účinnost a bezpečnost terapie modulátorem CFTR u dospělých pacientů s cystickou fibrózou
V této studii budou shromážděny skutečné údaje o bezpečnosti (nežádoucí účinky a lékové interakce) a účinnosti (vývoj testování funkce plic, chronická bakteriální infekce dýchacích cest, kvalita života a endo- a exokrinní funkce slinivky břišní) u dospělých lidí s cystickou fibróza (pwCF) způsobilá pro elexacaftor-tezakaftor-ivakaftor (ETI) do 2 let po zahájení této terapie.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
PwCF skupina A: CFTR-naivní modulátor pwCF způsobilý pro ETI (na základě věku a genotypu CFTR)
PwCF skupina B: pwCF již na terapii modulující CFTR (tj. ivakaftor-lumacaftor nebo ivakaftor-tezacaftor) a přechod na ETI.
Pacienti v obou skupinách podstoupí tato vyšetření:
- Fyzikální vyšetření (včetně hmotnosti)
- Anamnéza pro současné a nedávné užívání léků (včetně dávkování pankreatických enzymů) a pro akutní respirační exacerbace
- Testování funkce plic včetně spiometrie, testování vícenásobného vyplachování dechu a částečného vydechovaného oxidu dusnatého
- Odběr krve: jaterní testy, kreatinkináza, albumin, PT, počet červených a bílých krvinek, počet krevních destiček
- Odběr výtěru ze sputa/kašlu
- měření fekální elastázy
- Cystická fibróza dotazník-revidovaný dotazník (CFQ-R).
- Dotazník zdravotního stavu pacienta-9 (PHQ-9).
- Dotazník obecné úzkostné poruchy-7 (GAD-7).
- Dotazník Sino-nasal result test-22 (SNOT-22).
Ty budou prováděny na začátku (před začátkem ETI, ve stejný den začátku ETI) a poté každé 3 měsíce (+/- 7 dní). Vzorek krve bude také proveden 14 (+/- 7 dní) dnů po zahájení ETI (pro bezpečnost). Měření fekální elastázy bude provedeno pouze na začátku, pokud není dostupné ve zdravotním záznamu pacienta, a pouze 6 měsíců po zahájení ETI.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
85
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Stefanie Vincken, M.D.
- Telefonní číslo: +32 2 477 68 41
- E-mail: stefanie.vincken@uzbrussel.be
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Eef Vanderhelst, M.D. Ph.D.
- Telefonní číslo: +32 2 477 68 41
- E-mail: eef.vanderhelst@uzbrussel.be
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- způsobilé pro ETI (tj. věk nad 18 let a CFTR genotyp F508del/jakýkoli) na základě kritérií úhrady v Belgii
Kritéria vyloučení:
- nemožnost provést vyšetření funkce plic
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: ETI
pwCF, které jsou naivní modulátorem CFTR a pwCF dříve ošetřené modulátorem CFTR (tj.
tezacaftor-ivacaftor nebo lumacaftor-ivacaftor) podstoupí vyšetření standardní péče i vyšetření v rámci této studie (tj.
dotazníky CFQ-R, PHQ-9, GAD-7 a SNOT-22, měření fekální elastázy)
|
viz výše
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Index plicní clearance (LCI)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Frakční vylučování oxidu dusnatého (FeNO)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
CFQ-R dotazník
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
fekální elastáza (mikrogram na gram stolice)
Časové okno: 2 roky
|
koncentrace elastázy (pankreatického enzymu) ve stolici před a 6 měsíců po zahájení léčby modulující CFTR, jako náhradní měřítko pro funkci slinivky břišní
|
2 roky
|
|
množství účastníků, u kterých se vyskytla nežádoucí příhoda související s léčbou
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
roční četnost akutních exacerbací
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dotazník SNOT-22
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Dotazník GAD-7
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Dotazník PHQ-9
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
aerobní kultivace na vzorku sputa nebo výtěru z kašle
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
dávkování substituční terapie pankreatických enzymů
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. září 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
31. prosince 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
31. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
2. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. září 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BUN1432021000472
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .