PNHの被験者におけるCAN106の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学に関する研究

包含基準:

1. -18歳以上の男性または女性の患者。
2. -スクリーニング時の体重が40kg以上。
3. -スクリーニング前の6か月以内にPNHの診断が文書化され、赤血球（RBC）の高感度フローサイトメトリー評価によって確認され、顆粒球または単球クローンサイズが10％以上。
4. -スクリーニング時のLDHレベル≧1.5 X ULN。
5. 平均ヘモグロビン(Hb)
6. -スクリーニングから3か月以内に、次のPNH関連の徴候または症状の1つ以上の存在：疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、息切れ（呼吸困難）、貧血（ヘモグロビン<10 g / dL）、主要な有害血管の病歴イベント（血栓症を含む）、嚥下障害、または勃起不全;または PNH による pRBC 輸血の既往。
7. -すべての患者は、治験薬の開始前または開始時の3年以内に、髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受ける必要があります。 髄膜炎菌ワクチン接種後 2 週間以内に治験薬治療を開始する患者は、ワクチン接種後 2 週間まで適切な予防的抗生物質による治療を受けなければなりません。
8. 可能であれば、インフルエンザ菌 b 型および肺炎連鎖球菌のワクチンを国のワクチンガイドラインに従って投与することができます。また、投与前 14 日以内にワクチンを投与する場合は、ワクチン接種後 2 週間まで抗生物質の予防投与を行う必要があります。
9. -出産の可能性のあるすべての女性とすべての男性は、インフォームドコンセントの署名からCAN106注射の最後の投与後8か月まで、少なくとも1つの非常に効果的な避妊方法を使用する意思がある必要があります。出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、非常に効果的な避妊方法を使用することに加えて、コンドームを使用する意思がなければなりません。
10. 被験者は、インフォームド コンセント フォームに署名し、研究の訪問に従うことをいとわない必要があります。

除外基準:

1. -補体阻害剤による現在または以前の治療。
2. -1日目の妊娠検査陽性、または妊娠を計画している、または妊娠中または授乳中の女性患者。
3. -1日目の投与開始前28日以内、または治験薬の5半減期以内のいずれか長い方の介入臨床試験への参加。
4. -スクリーニング時の血小板数が30×10 ^ 9 / L未満。
5. -スクリーニング時の絶対好中球数<0.5×10 ^ 9 / L。
6. -スクリーニング期間中のアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 3×ULN、または直接ビリルビンとアルカリホスファターゼ（ALP）の両方> 2×ULN。
7. -血清クレアチニン> 2.5×ULNおよびクレアチニンクリアランス<30 mL / min スクリーニング期間中のCockcroft-Gault式による計算。
8. -スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍の病歴。ただし、再発の証拠なしに治療された非黒色腫皮膚がんまたは子宮頸部の上皮内がん。
9. 骨髄移植の歴史。
10. -スクリーニング前90日以内の大手術。
11. -髄膜炎菌感染症または原因不明の再発性感染症の病歴。
12. -既知または疑われる遺伝性補体欠損症。
13. -投与前14日以内の活動的な全身性細菌、ウイルス、または真菌感染症
14. -治験薬投与前の7日以内に38°C以上の発熱がある。
15. -スクリーニング前の6か月以内に脾臓摘出術を受けた。
16. -抗生物質に対する重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の既知の歴史があり、プロトコルで指定されている予防を使用したくない.

17. 患者は、以下のいずれかの薬を服用しており、スクリーニング前に示された期間、安定したレジメン（治験責任医師の判断による）を受けていない場合は除外されます。

    1. 少なくとも 8 週間のエリスロポエチンまたは免疫抑制剤;
    2. 少なくとも 4 週間のコルチコステロイド;
    3. 4 週間安定した国際標準比を有するビタミン K 拮抗薬;
    4. 少なくとも 4 週間の鉄サプリメントまたは葉酸;
    5. 少なくとも 4 週間の低分子量ヘパリン。
18. -CAN106の賦形剤に対する既知のアレルギーまたはチャイニーズハムスター卵巣細胞タンパク質に対するアレルギー。
19. 1日目の投与の1か月前に弱毒化生ワクチンによる予防接種。
20. -スクリーニング開始前の1年以内の薬物またはアルコール乱用または依存の既知または疑いのある履歴。
21. 研究要件を順守できない。
22. -治験責任医師またはスポンサーの意見では、研究への患者の参加を排除する主要な心臓、肺、腎臓、内分泌、または肝臓の疾患（例、活動性肝炎）の病歴または進行中 治験。
23. -治験責任医師の意見では、研究への患者の完全な参加を妨げる可能性のある既知の医学的または心理的状態または危険因子、患者に追加のリスクをもたらす、または患者の評価または結果を混乱させる勉強。